Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčba beta thalassemie: zjištění z období prodloužení (Thalidomide)

26. května 2025 aktualizováno: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Dlouhodobé srovnání kombinované terapie (thalidomid a hydroxymočovina) vs. thalidomid samotný u beta thalassemie.

Projekt s názvem „Long Term Beta Thalasemia Treatment: Findings from the Extension Period Of Phase 2 Clinical Trial“ si klade za cíl porovnat účinnost a bezpečnost kombinované terapie (thalidomid a hydroxyurea) oproti samotnému thalidomidu. Studie, která trvá tři roky, je jednocentrová, otevřená intervenční studie fáze 2 s velikostí vzorku 30 účastníků ve věku 8–35 let. Zahrnuje specifická kritéria pro zařazení a vyloučení pro výběr účastníků. Data budou shromažďována prostřednictvím klinických rozhovorů a lékařských záznamů a analyzována pomocí (Statistický balíček pro společenské vědy. Tento projekt si klade za cíl zlepšit strategie léčby beta talasémie se zaměřením na snížení závislosti na transfuzích a zlepšení kvality života pacientů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie s názvem Long Term Beta Thalasemia Treatment: Findings from the Extension Period Of Phase 2 Clinical Trial, provedená v Národním institutu krevních chorob a transplantací kostní dřeně (NIBD & BMT).

Tato studie se zaměřuje na dlouhodobé srovnání kombinované terapie (thalidomid a hydroxyurea) oproti samotnému thalidomidu v léčbě beta thalasémie. Cílem je zhodnotit účinnost a bezpečnost kombinované terapie ve srovnání se samotným thalidomidem s hypotézou, že kombinace bude účinnější. Beta talasémie je definována jako autozomálně recesivní porucha ovlivňující produkci beta-globinu ovlivněná genetickými modifikátory. Mezi klíčové proměnné patří hemoglobin, červené krvinky, počet leukocytů, počet retikulocytů, krevní destičky, laktátdehydrogenáza, jaderné červené krvinky, feritin, bilirubin, sérová glutamátpyruváttransamináza, kreatinin, frekvence transfuzí, velikost sleziny a jater, podjednotka hemoglobinu beta [Homo sapi (lidská)] mutace a určitý polymorfismus v genu gamaglobinu . Studie probíhala v nemocnici NIBD po dobu tří let a byla navržena jako jednocentrická, dvouramenná otevřená intervenční studie fáze 2 s velikostí vzorku 30 účastníků pomocí jednoduchého náhodného výběru. Kritéria pro zařazení jsou pacienti s beta-talasémií major/intermediate ve věku 8-35 let, zatímco kritéria pro vyloučení zahrnují pacienty s jaterní dysfunkcí, vdané pacienty, kojící matky a pacienty s trombózou a záchvaty v anamnéze. Údaje budou shromažďovány prostřednictvím klinických rozhovorů a přezkoumání lékařských záznamů a analyzovány pomocí (Statistický balíček pro společenské vědy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pákistán
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Známý případ velké/střední beta thalasémie (závisí na transfuzi)
  • Ochota dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení

  • Pacienti s komorbiditami, jako je dysfunkce jater
  • Ženatí pacienti
  • Kojící matky
  • Trombóza a záchvaty v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: kombinovaná léčba (thalidomid a hydroxyurea)
V této skupině byli účastníci léčeni kombinovanou terapií, která zahrnuje thalidomid a hydroxymočovinu v dávce 100 mg/den v noci s aspirinem a 500 mg/den, v uvedeném pořadí.
Lék: thalidomid a hydroxymočovina

Thalidomid:

Thalidomid glutarimid je derivát kyseliny glutamové. Zesílení exprese fetálního hemoglobinu nastává zvýšením regulace erytroidního transkripčního faktoru a exprese Erytroidního Krüppelova faktoru. Kromě toho několik studií také dospělo k závěru, že thalidomid hypomethyluje 27. aminokyselinu v histonu H3 v genu gama globinu. Iniciační příčinou tohoto procesu je suprese aktivace nukleárního faktoru (kappa-light-chain-enhancer aktivovaných B buněk) tumor nekrotizujícím faktorem-alfa Vaskulární endoteliální růstový faktor, prostaglandin E2 a zánětlivý cytokin.

Hydroxymočovina:

Hydroxymočovina nebo hydroxykarbamid (HU) patří do kategorie antimetabolitů. Mechanismus indukce fetálního hemoglobinu zahrnuje zvýšení produkce erytropoetinu a oxidu dusnatého, indukci apoptózy a potenciaci aktivity cyklu granulocytů.

Ostatní jména:
  • kombinovaná léčba beta talasémie
Aktivní komparátor: samotný thalidomid
V této skupině byli účastníci léčeni thalidomidem v dávce 100 mg/den v noci s aspirinem.
Lék: Thalidomid

Thalidomid glutarimid je derivát kyseliny glutamové. Zesílení exprese fetálního hemoglobinu nastává zvýšením regulace erytroidního transkripčního faktoru a exprese Erytroidního Krüppelova faktoru. Kromě toho několik studií také dospělo k závěru, že thalidomid hypomethyluje 27. aminokyselinu v histonu H3 v genu gama globinu. Iniciační příčinou tohoto procesu je suprese aktivace nukleárního faktoru (kappa-light-chain-enhancer aktivovaných B buněk) tumor nekrotizujícím faktorem -alfa, vaskulárním endoteliálním růstovým faktorem, prostaglandinem E2 a zánětlivým cytokinem.

Zkoumání dopadu thalidomidu na pacienty s beta thalasémií závislou na transfuzi je zásadní pro zjištění jeho terapeutické účinnosti a bezpečnostního profilu.

Ostatní jména:
  • induktor fetálního hemoglobinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hladiny hemoglobinu
Časové okno: 3 roky
Změřte zlepšení hladin hemoglobinu Hladiny hemoglobinu budou hodnoceny pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného v gramech na decilitr (g/dl) krve. Tento test se provádí prostřednictvím vzorku žilní krve, který se pak analyzuje pomocí automatického hematologického analyzátoru ke stanovení koncentrace hemoglobinu.
3 roky
počet červených krvinek.
Časové okno: 3 roky
Změřte zlepšení počtu červených krvinek. Počet červených krvinek bude hodnocen pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného v milionech buněk na mikrolitr (milion buněk/µl) krve. Tento test se provádí prostřednictvím vzorku žilní krve, analyzovaného pomocí automatického hematologického analyzátoru ke stanovení počtu přítomných červených krvinek.
3 roky
počet leukocytů
Časové okno: 3 roky
Změřte účinek na počet leukocytů Počet leukocytů bude hodnocen pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného v tisících buněk na mikrolitr (tisíc buněk/µl) krve. Tento test zahrnuje analýzu vzorku žilní krve pomocí automatického hematologického analyzátoru pro stanovení celkového počtu přítomných bílých krvinek.
3 roky
počet retikulocytů
Časové okno: 3 roky
Změřte účinek na počet retikulocytů Počet retikulocytů bude hodnocen pomocí testu kompletního krevního obrazu (CBC), měřeného jako procento z celkového počtu červených krvinek nebo jako absolutní počet na mikrolitr (µl) krve. Tento test zahrnuje analýzu vzorku venózní krve pomocí automatického hematologického analyzátoru, který identifikuje a kvantifikuje retikulocyty pomocí specifických technik barvení.
3 roky
Frekvence transfuze:
Časové okno: 3 roky

Zdokumentujte a porovnejte frekvenci krevních transfuzí požadovaných pacienty v obou léčebných ramenech během období studie.

Frekvence transfuzí bude posuzována zaznamenáváním počtu krevních transfuzí, které pacient obdrží za určité období, například týdně, měsíčně nebo ročně. Tato data budou shromažďována ze zdravotních záznamů pacientů a/nebo transfuzních protokolů, což zajistí přesné sledování každé transfuzní události.
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Velikost sleziny a jater
Časové okno: 3 roky
Změřte změny velikosti sleziny a jater jako odpověď na léčbu. Velikost sleziny a jater bude hodnocena pomocí zobrazovacích technik, jako je ultrazvuk. Měření budou uvedena v centimetrech (cm), přičemž budou zachycovány rozměry každého orgánu, aby bylo možné vyhodnotit jakékoli zvětšení nebo abnormality.
3 roky
Hladiny feritinu v séru
Časové okno: 3 roky

Vyhodnoťte účinnost kombinované terapie při snižování hladin feritinu v séru, což ukazuje na snížení přetížení železem.

Hladiny feritinu v séru budou hodnoceny pomocí krevního testu, měřeno v nanogramech na mililitr (ng/ml). Vzorek žilní krve bude analyzován v klinické laboratoři za použití imunoanalytických technik ke stanovení koncentrace feritinu, která poskytuje indikátor zásob železa v těle.
3 roky
Genetické modifikátory:
Časové okno: 3 roky
Analyzujte vliv genetických modifikátorů. Genetické modifikátory budou hodnoceny prostřednictvím genetického testování, např genetický profil talasémie se zaměřením na specifické geny nebo genetické variace, o nichž je známo, že ovlivňují expresi nebo funkci proteinů souvisejících se studovaným stavem. Tato analýza pomáhá identifikovat, jak mohou genetické faktory modifikovat progresi onemocnění, odpověď na léčbu nebo jiné relevantní výsledky.
3 roky
bilirubin
Časové okno: 3 roky
Sledovat a porovnávat změny biochemických parametrů, jako je bilirubin. Hladiny bilirubinu budou hodnoceny pomocí krevního testu, typicky měřeného v miligramech na decilitr (mg/dl). Tento test analyzuje vzorek žilní krve, aby se určila koncentrace bilirubinu, pigmentu produkovaného rozpadem červených krvinek, což poskytuje pohled na funkci jater a potenciální zdravotní stavy, jako je žloutenka nebo onemocnění jater.
3 roky
laktátdehydrogenáza.
Časové okno: 3 roky

Sledovat a porovnávat změny biochemických parametrů, jako je laktátdehydrogenáza.

Hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) budou stanoveny pomocí krevního testu, měřeno v jednotkách na litr (U/L). Tento test analyzuje vzorek žilní krve ke stanovení koncentrace LDH, enzymu zapojeného do buněčného metabolismu. Zvýšené hladiny LDH mohou indikovat poškození tkáně nebo onemocnění.
3 roky
Sérum glutamát pyruvát transamináza,
Časové okno: 3 roky
Sledujte a porovnávejte změny biochemických parametrů, jako je sérová glutamátpyruváttransamináza. Sérová glutamátpyruváttransamináza, také známá jako alaninaminotransferáza (ALT), bude hodnocena pomocí krevního testu, měřeno v jednotkách na litr (U/L). Tento test analyzuje vzorek žilní krve ke stanovení koncentrace ALT, enzymu, který se primárně nachází v jaterních buňkách. Zvýšené hladiny ALT mohou naznačovat poškození nebo onemocnění jater.
3 roky
kreatinin
Časové okno: 3 roky
Sledovat a porovnávat změny biochemických parametrů, jako je kreatinin. Hladiny kreatininu budou hodnoceny pomocí krevního testu, typicky měřeného v miligramech na decilitr (mg/dl) nebo mikromolech na litr (µmol/l). Tento test zahrnuje analýzu vzorku venózní krve ke stanovení koncentrace kreatininu, odpadního produktu svalového metabolismu filtrovaného ledvinami. Sledování hladin kreatininu pomáhá vyhodnotit funkci ledvin a odhalit stavy, jako je onemocnění ledvin nebo zhoršená funkce ledvin.
3 roky

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil:
Časové okno: 3 roky

Posuďte bezpečnost a snášenlivost kombinované terapie oproti samotnému thalidomidu sledováním nežádoucích účinků a klinických komplikací.

Bezpečnostní profil bude hodnocen sledováním a dokumentováním nežádoucích účinků, vedlejších účinků a jakýchkoli dalších výsledků souvisejících s bezpečností během období studie. To zahrnuje zaznamenávání a analýzu údajů o symptomech hlášených pacientem, klinických pozorováních, výsledcích laboratorních testů (včetně těch pro parametry dříve diskutované, jako jsou jaterní enzymy, testy funkce ledvin atd.) a jakákoli další relevantní hodnocení bezpečnosti specifikovaná v protokolu studie.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

se rozhodne později.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na thalidomid a hydroxymočovina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit