Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnbehandeling met bèta-thalassemie: bevindingen uit de verlengingsperiode (Thalidomide)

26 mei 2025 bijgewerkt door: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Langetermijnvergelijking van combinatietherapie (thalidomide en hydroxyurea) versus alleen thalidomide bij bèta-thalassemie.

Het project, getiteld "Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings From The Extension Period Of Phase 2 Clinical Trial", heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van combinatietherapie (thalidomide en hydroxyurea) te vergelijken met thalidomide alleen. De studie, die drie jaar duurt, is een fase 2, single-center, open-label interventioneel onderzoek met een steekproefomvang van 30 deelnemers in de leeftijd van 8-35 jaar. Het bevat specifieke in- en uitsluitingscriteria voor de selectie van deelnemers. Gegevens zullen worden verzameld via klinische interviews en medische dossiers en worden geanalyseerd met behulp van (Statistical Package for the Social Sciences. Dit project heeft tot doel de behandelingsstrategieën voor bèta-thalassemie te verbeteren, waarbij de nadruk ligt op het verminderen van de transfusieafhankelijkheid en het verbeteren van de levenskwaliteit van de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie getiteld Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings From The Extension Period of Phase 2 Clinical Trial, uitgevoerd bij het National Institute of Blood Disease & Bone Marrow Transplantation (NIBD & BMT).

Deze studie richt zich op de langetermijnvergelijking van combinatietherapie (thalidomide en hydroxyurea) versus thalidomide alleen bij de behandeling van bèta-thalassemie. Het doel is om de werkzaamheid en veiligheid van de combinatietherapie te evalueren in vergelijking met thalidomide alleen, met de hypothese dat de combinatie effectiever zal zijn. Bèta-thalassemie wordt gedefinieerd als een autosomaal recessieve aandoening die de productie van bèta-globine beïnvloedt, beïnvloed door genetische modificatoren. De belangrijkste variabelen zijn onder meer hemoglobine, rode bloedcellen, leukocytenaantal, reticulocytenaantal, bloedplaatjes, lactaatdehydrogenase, kernhoudende rode bloedcellen, ferritine, bilirubine, serumglutamaatpyruvaattransaminase, creatinine, transfusiefrequentie, milt- en levergrootte, hemoglobinesubeenheid bèta [Homo sapiens (humaan)] mutatie, en bepaald polymorfisme in het gammaglobine-gen. Het onderzoek vond gedurende drie jaar plaats in het NIBD-ziekenhuis en was opgezet als een Fase 2 single-center, twee-armig open-label interventioneel onderzoek met een steekproefomvang van 30 deelnemers met behulp van eenvoudige gerandomiseerde steekproeven. Inclusiecriteria zijn patiënten met bèta-thalassemie major/intermediair in de leeftijd van 8-35 jaar, terwijl uitsluitingscriteria patiënten met een leverdisfunctie, getrouwde patiënten, zogende moeders en patiënten met een voorgeschiedenis van trombose en toevallen omvatten. Gegevens zullen worden verzameld door middel van klinische interviews en beoordelingen van medische dossiers en worden geanalyseerd met behulp van (Statistical Package for the Social Sciences.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bekend geval van bèta-thalassemie major/intermediair (afhankelijk van transfusie)
  • Bereid om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria

  • Patiënten met comorbiditeiten zoals leverdisfunctie
  • Getrouwde patiënten
  • Zogende moeders
  • Geschiedenis van trombose en toevallen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: combinatietherapie (thalidomide en hydroxyurea)
In deze groep werden de deelnemers behandeld met combinatietherapie die thalidomide en hydroxyurea omvat in een dosis van 100 mg/dag 's nachts met respectievelijk aspirine en 500 mg/dag.
Geneesmiddel: thalidomide en hydroxyureum

Thalidomide:

Thalidomide glutarimide is een derivaat van glutaminezuur. Het versterken van de foetale hemoglobine-expressie vindt plaats door opregulatie van de Erythroid-transcriptiefactor en Erythroid Krüppel-achtige factor-expressie. Bovendien concludeerden weinig onderzoeken ook dat thalidomide het 27e aminozuur in Histone H3 in het gammaglobine-gen hypomethyleert. De initiërende oorzaak van dit proces is de onderdrukking van de activering van de nucleaire factor (kappa-lichte ketenversterker van geactiveerde B-cellen) door tumornecrosefactor-alfa vasculaire endotheliale groeifactor, prostaglandine E2 en inflammatoire cytokine.

Hydroxyureum:

Hydroxyurea of ​​hydroxycarbamide (HU) valt in de categorie antimetabolieten. Het mechanisme van foetale hemoglobine-inductie omvat een toename van de productie van erytropoëtine en stikstofmonoxide, inductie van apoptose en een versterking van de granulocytcyclusactiviteit.

Andere namen:
  • combinatietherapie bij bèta-thalassemie
Actieve vergelijker: alleen thalidomide
In deze groep werden de deelnemers 's nachts behandeld met thalidomide in een dosis van 100 mg/dag met aspirine.
Geneesmiddel: Thalidomide

Thalidomide glutarimide is een derivaat van glutaminezuur. Het versterken van de foetale hemoglobine-expressie vindt plaats door opregulatie van de Erythroid-transcriptiefactor en Erythroid Krüppel-achtige factor-expressie. Bovendien concludeerden weinig onderzoeken ook dat thalidomide het 27e aminozuur in Histone H3 in het gammaglobine-gen hypomethyleert. De initiërende oorzaak van dit proces is de onderdrukking van de activering van de nucleaire factor (kappa-lichte ketenversterker van geactiveerde B-cellen) door tumornecrosefactor-alfa, vasculaire endotheliale groeifactor, prostaglandine E2 en inflammatoire cytokine.

Het onderzoeken van de impact van thalidomide op transfusie-afhankelijke bèta-thalassemiepatiënten is essentieel voor het onderscheiden van de therapeutische werkzaamheid en het veiligheidsprofiel ervan.

Andere namen:
  • foetale hemoglobine-inductor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
hemoglobineniveaus
Tijdsspanne: 3 jaar
Meet de verbetering van het hemoglobinegehalte Het hemoglobinegehalte wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC), gemeten in gram per deciliter (g/dl) bloed. Deze test wordt uitgevoerd via een veneus bloedmonster, dat vervolgens wordt geanalyseerd met behulp van een geautomatiseerde hematologieanalysator om de hemoglobineconcentratie te bepalen.
3 jaar
aantal rode bloedcellen.
Tijdsspanne: 3 jaar
Meet de verbetering van het aantal rode bloedcellen. Het aantal rode bloedcellen wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedtelling (CBC), gemeten in miljoenen cellen per microliter (miljoen cellen/μL) bloed. Deze test wordt uitgevoerd via een veneus bloedmonster, geanalyseerd met behulp van een geautomatiseerde hematologieanalysator om het aantal aanwezige rode bloedcellen te bepalen.
3 jaar
aantal leukocyten
Tijdsspanne: 3 jaar
Meet het effect op het aantal leukocyten. Het aantal leukocyten wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedbeeldtest (CBC), gemeten in duizenden cellen per microliter (duizend cellen/μL) bloed. Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster met een geautomatiseerde hematologieanalysator om het totale aantal aanwezige witte bloedcellen te bepalen.
3 jaar
aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 3 jaar
Meet het effect op het aantal reticulocyten Het aantal reticulocyten wordt beoordeeld met behulp van een volledige bloedbeeldtest (CBC), gemeten als een percentage van het totale aantal rode bloedcellen of als een absoluut aantal per microliter (μL) bloed. Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster met een geautomatiseerde hematologieanalysator, die reticulocyten identificeert en kwantificeert met behulp van specifieke kleurtechnieken.
3 jaar
Transfusiefrequentie:
Tijdsspanne: 3 jaar

Documenteer en vergelijk de frequentie van bloedtransfusies die patiënten in beide behandelarmen nodig hadden gedurende de onderzoeksperiode.

De transfusiefrequentie wordt bepaald door het aantal bloedtransfusies te registreren dat een patiënt gedurende een bepaalde periode ontvangt, bijvoorbeeld wekelijks, maandelijks of jaarlijks. Deze gegevens worden verzameld uit de medische dossiers van patiënten en/of transfusielogboeken, waardoor elke transfusie-gebeurtenis nauwkeurig kan worden gevolgd.
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Milt- en levergrootte
Tijdsspanne: 3 jaar
Meet veranderingen in de grootte van de milt en de lever als reactie op de behandelingen. De grootte van de milt en de lever zullen worden beoordeeld met behulp van beeldvormingstechnieken zoals echografie. De metingen zullen worden gerapporteerd in centimeters (cm), waarbij de afmetingen van elk orgaan worden vastgelegd om eventuele vergrotingen of afwijkingen te beoordelen.
3 jaar
Serum-ferritineniveaus
Tijdsspanne: 3 jaar

Evalueer de effectiviteit van de combinatietherapie bij het verlagen van de serumferritinespiegels, wat wijst op een verminderde ijzerstapeling.

De serumferritinespiegels worden beoordeeld met behulp van een bloedtest, gemeten in nanogram per milliliter (ng/ml). Een veneus bloedmonster zal in een klinisch laboratorium worden geanalyseerd met behulp van immunoassaytechnieken om de concentratie ferritine te bepalen, wat een indicator oplevert van de ijzervoorraden van het lichaam.
3 jaar
Genetische modificatoren:
Tijdsspanne: 3 jaar
Analyseer de invloed van genetische modificatoren. Genetische modificatoren zullen worden beoordeeld door middel van genetische tests, b.v Genetisch profiel van thalassemie, gericht op specifieke genen of genetische variaties waarvan bekend is dat ze de expressie of functie beïnvloeden van eiwitten die verband houden met de onderzochte aandoening. Deze analyse helpt identificeren hoe genetische factoren de ziekteprogressie, de behandelingsrespons of andere relevante uitkomsten kunnen beïnvloeden.
3 jaar
bilirubine
Tijdsspanne: 3 jaar
Monitor en vergelijk veranderingen in biochemische parameters zoals bilirubine. De bilirubinespiegels worden beoordeeld via een bloedtest, doorgaans gemeten in milligram per deciliter (mg/dl). Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van bilirubine te bepalen, een pigment dat wordt geproduceerd door de afbraak van rode bloedcellen, en geeft inzicht in de leverfunctie en mogelijke gezondheidsproblemen zoals geelzucht of leverziekte.
3 jaar
lactaatdehydrogenase.
Tijdsspanne: 3 jaar

Monitor en vergelijk veranderingen in biochemische parameters zoals lactaatdehydrogenase.

De niveaus van lactaatdehydrogenase (LDH) worden beoordeeld via een bloedtest, gemeten in eenheden per liter (U/L). Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van LDH te bepalen, een enzym dat betrokken is bij het cellulaire metabolisme. Verhoogde LDH-waarden kunnen wijzen op weefselschade of ziekte.
3 jaar
Serumglutamaat Pyruvaattransaminase,
Tijdsspanne: 3 jaar
Monitor en vergelijk veranderingen in biochemische parameters zoals serumglutamaatpyruvaattransaminase. Serumglutamaatpyruvaattransaminase, ook bekend als alanineaminotransferase (ALT), zal worden beoordeeld door middel van een bloedtest, gemeten in eenheden per liter (U/L). Deze test analyseert een veneus bloedmonster om de concentratie van ALT te bepalen, een enzym dat voornamelijk in de levercellen wordt aangetroffen. Verhoogde ALT-waarden kunnen wijzen op leverschade of ziekte.
3 jaar
creatinine
Tijdsspanne: 3 jaar
Monitor en vergelijk veranderingen in biochemische parameters zoals creatinine. Het creatininegehalte wordt bepaald door middel van een bloedtest, doorgaans gemeten in milligram per deciliter (mg/dl) of micromol per liter (μmol/l). Deze test omvat het analyseren van een veneus bloedmonster om de concentratie creatinine te bepalen, een afvalproduct van het spiermetabolisme dat door de nieren wordt gefilterd. Het monitoren van de creatininespiegels helpt de nierfunctie te evalueren en aandoeningen zoals nieraandoeningen of een verminderde nierfunctie op te sporen.
3 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsprofiel:
Tijdsspanne: 3 jaar

Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van de combinatietherapie versus thalidomide alleen door bijwerkingen en klinische complicaties te monitoren.

Het veiligheidsprofiel zal worden beoordeeld door het monitoren en documenteren van bijwerkingen, bijwerkingen en andere veiligheidsgerelateerde resultaten gedurende de onderzoeksperiode. Dit omvat het vastleggen en analyseren van gegevens over door de patiënt gerapporteerde symptomen, klinische observaties, laboratoriumtestresultaten (inclusief die voor de eerder besproken parameters zoals leverenzymen, nierfunctietests, enz.) en alle andere relevante veiligheidsbeoordelingen die in het onderzoeksprotocol zijn gespecificeerd.
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

het zal later beslissen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren