Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langvarig beta-thalassæmibehandling: resultater fra forlængelsesperioden (Thalidomide)

26. maj 2025 opdateret af: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Langsigtet sammenligning af kombinationsterapi (thalidomid og hydroxyurinstof) vs thalidomid alene i beta-thalassæmi.

Projektet, med titlen "Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings From The Extension Period Of Phase 2 Clinical Trial," har til formål at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationsbehandling (thalidomid og hydroxyurinstof) versus thalidomid alene. Studiet, der varer tre år, er et fase 2 enkeltcenter, åbent interventionsstudie med en stikprøvestørrelse på 30 deltagere i alderen 8-35 år. Det omfatter specifikke inklusions- og eksklusionskriterier for deltagerudvælgelse. Data vil blive indsamlet gennem kliniske interviews og lægejournaler og analyseret ved hjælp af (Statistical Package for the Social Sciences. Dette projekt har til formål at forbedre behandlingsstrategier for beta-thalassæmi, med fokus på at reducere transfusionsafhængighed og forbedre patientens livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse med titlen Long Term Beta Thalassaemia Treatment: Findings from the Extension Period of Phase 2 Clinical Trial, udført ved National Institute of Blood Disease & Bone Marrow Transplantation (NIBD & BMT).

Denne undersøgelse fokuserer på den langsigtede sammenligning af kombinationsbehandling (thalidomid og hydroxyurinstof) versus thalidomid alene til behandling af beta-thalassæmi. Målet er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationsbehandlingen sammenlignet med thalidomid alene med den hypotese, at kombinationen vil være mere effektiv. Beta-thalassæmi er defineret som en autosomal recessiv lidelse, der påvirker beta-globinproduktionen, påvirket af genetiske modifikatorer. Nøglevariabler omfatter hæmoglobin, røde blodlegemer, leukocyttal, retikulocyttal, blodplader, lactatdehydrogenase, nukleerede røde blodlegemer, ferritin, bilirubin, serumglutamatpyruvattransaminase, kreatinin, transfusionshyppighed, milt- og leverstørrelse, hæmoglobin subunit. (human)] mutation og vis polymorfi i gamma globin-genet. Undersøgelsen fandt sted på NIBD-hospitalet over tre år, designet som et fase 2-enkeltcenter, to-armet åbent interventionsstudie med en stikprøvestørrelse på 30 deltagere ved hjælp af simpel randomiseret prøvetagning. Inklusionskriterier er beta-thalassæmi major/mellemliggende patienter i alderen 8-35 år, mens eksklusionskriterier omfatter patienter med leverdysfunktion, gifte patienter, ammende mødre og dem med en historie med trombose og anfald. Data vil blive indsamlet gennem kliniske interviews og journalgennemgange og analyseret ved hjælp af (Statistical Package for the Social Sciences.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kendt tilfælde af beta-thalassæmi major/intermediate (transfusionsafhængig)
  • Er villig til at give informeret samtykke

Eksklusionskriterier

  • Patienter med komorbiditeter såsom leverdysfunktion
  • Gifte patienter
  • Ammende mødre
  • Anamnese med trombose og anfald

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: kombinationsbehandling (thalidomid og hydroxyurinstof)
I denne gruppe blev deltagerne behandlet med kombinationsterapi, der inkluderer thalidomid og hydroxyurinstof i en dosis på 100 mg/dag om natten med henholdsvis aspirin og 500 mg/dag.
Medicin: thalidomid og hydroxyurinstof

Thalidomid:

Thalidomid glutarimid er afledt af glutaminsyre. Potentiering af føtal hæmoglobinekspression sker ved opregulering af Erythroid transkriptionsfaktor og Erythroid Krüppel-lignende faktorekspression. Desuden konkluderede få undersøgelser også, at thalidomid hypomethylerer 27. aminosyre i Histon H3 i gamma globin-genet. Den initierende årsag til denne proces er undertrykkelse af nuklear faktor (kappa-let-kæde-forstærker af aktiverede B-celler) aktivering af tumornekrosefaktor-alfa Vaskulær endotelvækstfaktor, Prostaglandin E2 og inflammatorisk cytokin.

Hydroxyurea:

Hydroxyurea eller hydroxycarbamid (HU) ligger i kategorien antimetabolit. Mekanismen for føtal hæmoglobin-induktion omfatter stigning i produktionen af ​​erythropoietin og nitrogenoxid, apoptose-induktion og potensering af granulocyt-cyklusaktivitet.

Andre navne:
  • kombinationsbehandling ved beta-thalassæmi
Aktiv komparator: thalidomid alene
I denne gruppe blev deltagerne behandlet med thalidomid i en dosis på 100 mg/dag om natten med aspirin.
Medicin: Thalidomid

Thalidomid glutarimid er afledt af glutaminsyre. Potentiering af føtal hæmoglobinekspression sker ved opregulering af Erythroid transkriptionsfaktor og Erythroid Krüppel-lignende faktorekspression. Desuden konkluderede få undersøgelser også, at thalidomid hypomethylerer 27. aminosyre i Histon H3 i gamma globin-genet. Den initierende årsag til denne proces er undertrykkelse af nuklear faktor (kappa-let-kæde-forstærker af aktiverede B-celler) aktivering af tumornekrosefaktor-alfa, vaskulær endotelvækstfaktor, prostaglandin E2 og inflammatorisk cytokin.

At undersøge virkningen af ​​thalidomid på transfusionsafhængige beta-thalassæmipatienter er afgørende for at skelne dets terapeutiske effektivitet og sikkerhedsprofil.

Andre navne:
  • føtal hæmoglobin-inducer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
hæmoglobinniveauer
Tidsramme: 3 år
Mål forbedringen i hæmoglobinniveauet Hæmoglobinniveauet vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt i gram pr. deciliter (g/dL) blod. Denne test udføres gennem en venøs blodprøve, som derefter analyseres ved hjælp af en automatisk hæmatologianalysator for at bestemme hæmoglobinkoncentrationen.
3 år
antal røde blodlegemer.
Tidsramme: 3 år
Mål forbedringen i antallet af røde blodlegemer. Antallet af røde blodlegemer vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt i millioner af celler pr. mikroliter (million celler/µL) blod. Denne test udføres gennem en venøs blodprøve, analyseret ved hjælp af en automatiseret hæmatologianalysator for at bestemme antallet af tilstedeværende røde blodlegemer.
3 år
leukocyttal
Tidsramme: 3 år
Mål effekten på leukocyttal Leukocyttal vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt i tusindvis af celler pr. mikroliter (tusind celler/µL) blod. Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve med en automatiseret hæmatologianalysator for at bestemme det samlede antal hvide blodlegemer til stede.
3 år
retikulocyttal
Tidsramme: 3 år
Mål virkningen på retikulocyttal Retikulocyttal vil blive vurderet ved hjælp af en komplet blodtælling (CBC) test, målt som en procentdel af det samlede antal røde blodlegemer eller som et absolut antal pr. mikroliter (µL) blod. Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve med en automatiseret hæmatologianalysator, som identificerer og kvantificerer retikulocytter ved hjælp af specifikke farvningsteknikker.
3 år
Transfusionsfrekvens:
Tidsramme: 3 år

Dokumenter og sammenlign hyppigheden af ​​blodtransfusioner, der kræves af patienter i begge behandlingsarme i løbet af undersøgelsesperioden.

Transfusionshyppigheden vil blive vurderet ved at registrere antallet af blodtransfusioner en patient modtager over en bestemt periode, såsom ugentlig, månedlig eller årlig. Disse data vil blive indsamlet fra patientjournaler og/eller transfusionslogfiler, hvilket sikrer nøjagtig sporing af hver transfusionsbegivenhed.
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Størrelse milt og lever
Tidsramme: 3 år
Mål ændringer i milt- og leverstørrelse som en reaktion på behandlingerne. Størrelsen på milten og leveren vil blive vurderet ved hjælp af billeddiagnostiske teknikker såsom ultralyd. Målinger vil blive rapporteret i centimeter (cm), der registrerer dimensionerne af hvert organ for at evaluere eventuelle forstørrelser eller abnormiteter.
3 år
Serum Ferritin niveauer
Tidsramme: 3 år

Evaluer effektiviteten af ​​kombinationsbehandlingen til at reducere serumferritinniveauer, hvilket indikerer nedsat jernoverbelastning.

Serum ferritin niveauer vil blive vurderet ved hjælp af en blodprøve, målt i nanogram per milliliter (ng/ml). En venøs blodprøve vil blive analyseret i et klinisk laboratorium ved hjælp af immunoassay-teknikker for at bestemme koncentrationen af ​​ferritin, hvilket giver en indikator for kroppens jernlagre.
3 år
Genetiske modifikatorer:
Tidsramme: 3 år
Analyser indflydelsen af ​​genetiske modifikatorer. Genetiske modifikatorer vil blive vurderet gennem genetisk testning, f.eks thalassæmi genetisk profil med fokus på specifikke gener eller genetiske variationer, der vides at påvirke ekspressionen eller funktionen af ​​proteiner relateret til den tilstand, der undersøges. Denne analyse hjælper med at identificere, hvordan genetiske faktorer kan ændre sygdomsprogression, behandlingsrespons eller andre relevante resultater.
3 år
bilirubin
Tidsramme: 3 år
Overvåg og sammenlign ændringer i biokemiske parametre såsom bilirubin. Bilirubinniveauet vil blive vurderet gennem en blodprøve, typisk målt i milligram pr. deciliter (mg/dL). Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af ​​bilirubin, et pigment fremstillet ved nedbrydning af røde blodlegemer, hvilket giver indsigt i leverfunktion og potentielle sundhedstilstande såsom gulsot eller leversygdom.
3 år
lactat dehydrogenase.
Tidsramme: 3 år

Overvåg og sammenlign ændringer i biokemiske parametre såsom laktatdehydrogenase.

Lactat dehydrogenase (LDH) niveauer vil blive vurderet gennem en blodprøve, målt i enheder per liter (U/L). Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af ​​LDH, et enzym involveret i cellulær metabolisme. Forhøjede LDH-niveauer kan indikere vævsskade eller sygdom.
3 år
Serum glutamat pyruvat transaminase,
Tidsramme: 3 år
Overvåg og sammenlign ændringer i biokemiske parametre såsom Serum Glutamate Pyruvate Transaminase. Serum glutamat pyruvat transaminase, også kendt som alanin aminotransferase (ALT), vil blive vurderet gennem en blodprøve, målt i enheder per liter (U/L). Denne test analyserer en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af ​​ALT, et enzym, der primært findes i levercellerne. Forhøjede ALAT-niveauer kan indikere leverskade eller sygdom.
3 år
kreatinin
Tidsramme: 3 år
Overvåg og sammenlign ændringer i biokemiske parametre såsom kreatinin. Kreatininniveauet vil blive vurderet gennem en blodprøve, typisk målt i milligram per deciliter (mg/dL) eller mikromol per liter (µmol/L). Denne test involverer analyse af en venøs blodprøve for at bestemme koncentrationen af ​​kreatinin, et affaldsprodukt fra muskelmetabolisme filtreret af nyrerne. Overvågning af kreatininniveauer hjælper med at evaluere nyrefunktionen og opdage tilstande såsom nyresygdom eller nedsat nyrefunktion.
3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsprofil:
Tidsramme: 3 år

Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​kombinationsbehandlingen versus thalidomid alene ved at overvåge bivirkninger og kliniske komplikationer.

Sikkerhedsprofilen vil blive vurderet ved at monitorere og dokumentere uønskede hændelser, bivirkninger og eventuelle andre sikkerhedsrelaterede resultater i hele undersøgelsesperioden. Dette omfatter registrering og analyse af data om patientrapporterede symptomer, kliniske observationer, laboratorietestresultater (inklusive resultater for de tidligere diskuterede parametre som leverenzymer, nyrefunktionstest osv.) og alle andre relevante sikkerhedsvurderinger specificeret i undersøgelsesprotokollen.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

8. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

det vil afgøre senere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med thalidomid og hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner