Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsbehandling med beta-thalassemi: fynd från förlängningsperioden (Thalidomide)

26 maj 2025 uppdaterad av: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Långtidsjämförelse av kombinationsterapi (thalidomid och hydroxiurea) vs talidomid ensam vid betatalassemi.

Projektet, med titeln "Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings From The Extension Period Of Phase 2 Clinical Trial", syftar till att jämföra effektiviteten och säkerheten av kombinationsbehandling (talidomid och hydroxiurea) jämfört med enbart talidomid. Studien, som pågår i tre år, är en öppen interventionsstudie med ett enda center i fas 2 med en urvalsstorlek på 30 deltagare i åldrarna 8-35 år. Den innehåller specifika inkluderings- och uteslutningskriterier för urval av deltagare. Data kommer att samlas in genom kliniska intervjuer och medicinska journaler och analyseras med hjälp av (Statistical Package for the Social Sciences. Detta projekt syftar till att förbättra behandlingsstrategier för beta-talassemi, med fokus på att minska blodtransfusionsberoendet och förbättra patienternas livskvalitet.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie med titeln Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings from the Extension Period Of Phase 2 Clinical Trial, utförd vid National Institute of Blood Disease & Bone Marrow Transplantation (NIBD & BMT).

Denna studie fokuserar på den långsiktiga jämförelsen av kombinationsbehandling (talidomid och hydroxiurea) jämfört med enbart talidomid vid behandling av beta-talassemi. Målet är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av kombinationsbehandlingen jämfört med enbart talidomid, med hypotesen att kombinationen kommer att vara mer effektiv. Beta-talassemi definieras som en autosomal recessiv störning som påverkar beta-globinproduktionen, påverkad av genetiska modifierare. Nyckelvariabler inkluderar hemoglobin, röda blodkroppar, leukocytantal, retikulocytantal, blodplättar, laktatdehydrogenas, kärnförsedda röda blodkroppar, ferritin, bilirubin, serumglutamatpyruvattransaminas, kreatinin, transfusionsfrekvens, mjält- och leverstorlek, hemoglobin subunit sapiens (human)] mutation och viss polymorfism i gamma globin-genen. Studien ägde rum på NIBD-sjukhuset under tre år, utformad som en fas 2-enkelcenter, tvåarmad öppen interventionsstudie med en urvalsstorlek på 30 deltagare med hjälp av enkel randomiserad provtagning. Inklusionskriterier är beta-talassemi major/mellanliggande patienter i åldrarna 8-35 år, medan uteslutningskriterier inkluderar patienter med leverdysfunktion, gifta patienter, ammande mödrar och de med en historia av tromboser och anfall. Data kommer att samlas in genom kliniska intervjuer och journalgenomgångar och analyseras med hjälp av (Statistiskt paket för samhällsvetenskaperna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Känt fall av beta-thalassemi major/intermediate (transfusionsberoende)
  • Villig att ge informerat samtycke

Exklusions kriterier

  • Patienter med komorbiditeter såsom leverdysfunktion
  • Gifta patienter
  • Ammande mödrar
  • Historik om tromboser och anfall

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: kombinationsbehandling (talidomid och hydroxiurea)
I denna grupp behandlades deltagarna med kombinationsterapi som inkluderar talidomid och hydroxiurea i dosen 100 mg/dag på natten med aspirin respektive 500 mg/dag.
Läkemedel: talidomid och hydroxiurea

Talidomid:

Talidomidglutarimid är en härledning av glutaminsyra. Potentiering av fosterhemoglobinuttryck sker genom uppreglering av Erythroid transkriptionsfaktor och Erythroid Krüppel-liknande faktorexpression. Vidare drog få studier också slutsatsen att talidomid hypometylerar den 27:e aminosyran i Histon H3 i gamma-globingenen. Den initierande orsaken till denna process är undertryckande av nukleär faktor (kappa-lättkedjeförstärkare av aktiverade B-celler) aktivering av tumörnekrosfaktor-alfa Vaskulär endoteltillväxtfaktor, prostaglandin E2 och inflammatoriskt cytokin.

Hydroxyurea:

Hydroxyurea eller hydroxikarbamid (HU) ligger i kategorin antimetabolit. Mekanismen för fostrets hemoglobininduktion inkluderar ökning av produktionen av erytropoietin och kväveoxid, apoptosinduktion och förstärkning av granulocyternas cykliska aktivitet.

Andra namn:
  • kombinationsbehandling vid beta-talassemi
Aktiv komparator: enbart talidomid
I denna grupp behandlades deltagarna med talidomid i dosen 100 mg/dag på natten med aspirin.
Läkemedel: Talidomid

Talidomidglutarimid är en härledning av glutaminsyra. Potentiering av fosterhemoglobinuttryck sker genom uppreglering av Erythroid transkriptionsfaktor och Erythroid Krüppel-liknande faktorexpression. Vidare drog få studier också slutsatsen att talidomid hypometylerar den 27:e aminosyran i Histon H3 i gamma-globingenen. Initierande orsak till denna process är undertryckande av nukleär faktor (kappa-lättkedjeförstärkare av aktiverade B-celler) aktivering av tumörnekrosfaktor-alfa, vaskulär endoteltillväxtfaktor, prostaglandin E2 och inflammatoriskt cytokin.

Att undersöka effekten av talidomid på transfusionsberoende beta-talassemipatienter är avgörande för att urskilja dess terapeutiska effekt och säkerhetsprofil.

Andra namn:
  • fostrets hemoglobininducerare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
hemoglobinnivåer
Tidsram: 3 år
Mät förbättringen av hemoglobinnivåerna Hemoglobinnivåerna kommer att bedömas med ett fullständigt blodvärde (CBC)-test, mätt i gram per deciliter (g/dL) blod. Detta test utförs genom ett venöst blodprov, som sedan analyseras med hjälp av en automatisk hematologianalysator för att bestämma hemoglobinkoncentrationen.
3 år
antal röda blodkroppar.
Tidsram: 3 år
Mät förbättringen av antalet röda blodkroppar. Antalet röda blodkroppar kommer att bedömas med ett fullständigt blodvärde (CBC)-test, mätt i miljoner celler per mikroliter (miljoner celler/µL) blod. Detta test utförs genom ett venöst blodprov, analyserat med hjälp av en automatisk hematologianalysator för att bestämma antalet röda blodkroppar som finns.
3 år
leukocytantal
Tidsram: 3 år
Mät effekten på antalet leukocyter. Antalet leukocyter kommer att bedömas med ett fullständigt blodvärde (CBC)-test, mätt i tusentals celler per mikroliter (tusen celler/µL) blod. Detta test involverar analys av ett venöst blodprov med en automatisk hematologianalysator för att bestämma det totala antalet närvarande vita blodkroppar.
3 år
retikulocytantal
Tidsram: 3 år
Mät effekten på antalet retikulocyter. Antalet retikulocyter kommer att bedömas med ett fullständigt blodvärde (CBC), mätt som en procentandel av det totala antalet röda blodkroppar eller som ett absolut antal per mikroliter (µL) blod. Detta test involverar analys av ett venöst blodprov med en automatisk hematologianalysator, som identifierar och kvantifierar retikulocyter med hjälp av specifika färgningstekniker.
3 år
Transfusionsfrekvens:
Tidsram: 3 år

Dokumentera och jämför frekvensen av blodtransfusioner som krävs av patienter i båda behandlingsarmarna under studieperioden.

Transfusionsfrekvensen kommer att bedömas genom att registrera antalet blodtransfusioner som en patient får under en specificerad period, såsom veckovis, månadsvis eller årligen. Dessa data kommer att samlas in från patientjournaler och/eller transfusionsloggar, vilket säkerställer korrekt spårning av varje transfusionshändelse.
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mjälte och leverstorlek
Tidsram: 3 år
Mät förändringar i mjälte och leverstorlek som ett svar på behandlingarna. Mjältens och leverns storlek kommer att bedömas med hjälp av avbildningstekniker såsom ultraljud. Mätningar kommer att rapporteras i centimeter (cm), och fånga dimensionerna av varje organ för att utvärdera eventuella förstoringar eller abnormiteter.
3 år
Serum Ferritinnivåer
Tidsram: 3 år

Utvärdera effektiviteten av kombinationsbehandlingen för att minska serumferritinnivåerna, vilket tyder på minskad järnöverskott.

Serumferritinnivåer kommer att bedömas med hjälp av ett blodprov, mätt i nanogram per milliliter (ng/ml). Ett venöst blodprov kommer att analyseras i ett kliniskt laboratorium med immunanalystekniker för att bestämma koncentrationen av ferritin, vilket ger en indikator på kroppens järndepåer.
3 år
Genetiska modifierare:
Tidsram: 3 år
Analysera inverkan av genetiska modifierare. Genetiska modifierare kommer att bedömas genom genetisk testning, t.ex genetisk profil för talassemi med fokus på specifika gener eller genetiska variationer som är kända för att påverka uttrycket eller funktionen hos proteiner relaterade till det tillstånd som studeras. Denna analys hjälper till att identifiera hur genetiska faktorer kan modifiera sjukdomsprogression, behandlingssvar eller andra relevanta resultat.
3 år
bilirubin
Tidsram: 3 år
Övervaka och jämför förändringar i biokemiska parametrar som bilirubin. Bilirubinnivåer kommer att bedömas genom ett blodprov, vanligtvis mätt i milligram per deciliter (mg/dL). Detta test analyserar ett venöst blodprov för att bestämma koncentrationen av bilirubin, ett pigment som produceras från nedbrytningen av röda blodkroppar, vilket ger insikter om leverfunktion och potentiella hälsotillstånd som gulsot eller leversjukdom.
3 år
laktatdehydrogenas.
Tidsram: 3 år

Övervaka och jämför förändringar i biokemiska parametrar såsom laktatdehydrogenas.

Laktatdehydrogenasnivåer (LDH) kommer att bedömas genom ett blodprov, mätt i enheter per liter (U/L). Detta test analyserar ett venöst blodprov för att bestämma koncentrationen av LDH, ett enzym som är involverat i cellulär metabolism. Förhöjda LDH-nivåer kan indikera vävnadsskada eller sjukdom.
3 år
Serum glutamat pyruvat transaminas,
Tidsram: 3 år
Övervaka och jämför förändringar i biokemiska parametrar som Serum Glutamate Pyruvate Transaminase. Serumglutamatpyruvattransaminas, även känt som alaninaminotransferas (ALT), kommer att bedömas genom ett blodprov, mätt i enheter per liter (U/L). Detta test analyserar ett venöst blodprov för att bestämma koncentrationen av ALT, ett enzym som främst finns i levercellerna. Förhöjda ALAT-nivåer kan indikera leverskada eller sjukdom.
3 år
kreatinin
Tidsram: 3 år
Övervaka och jämför förändringar i biokemiska parametrar som kreatinin. Kreatininnivåer kommer att bedömas genom ett blodprov, vanligtvis mätt i milligram per deciliter (mg/dL) eller mikromol per liter (µmol/L). Detta test innebär att man analyserar ett venöst blodprov för att bestämma koncentrationen av kreatinin, en avfallsprodukt från muskelmetabolism som filtreras av njurarna. Övervakning av kreatininnivåer hjälper till att utvärdera njurfunktionen och upptäcka tillstånd som njursjukdom eller nedsatt njurfunktion.
3 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsprofil:
Tidsram: 3 år

Bedöm säkerheten och tolerabiliteten för kombinationsbehandlingen jämfört med enbart talidomid genom att övervaka biverkningar och kliniska komplikationer.

Säkerhetsprofilen kommer att bedömas genom att övervaka och dokumentera biverkningar, biverkningar och andra säkerhetsrelaterade resultat under hela studieperioden. Detta inkluderar att registrera och analysera data om patientrapporterade symtom, kliniska observationer, laboratorietestresultat (inklusive de för de parametrar som tidigare diskuterats som leverenzymer, njurfunktionstester etc.) och alla andra relevanta säkerhetsbedömningar som specificeras i studieprotokollet.
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2024

Första postat (Faktisk)

8 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

det avgörs senare.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera