Pitkäaikainen beetatalassemiahoito: pidennysjakson havainnot (Thalidomide)
Pitkäaikainen vertailu yhdistelmähoidosta (talidomidi ja hydroksiurea) vs. yksin talidomidi beetatalassemiassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus, jonka otsikko on Pitkäaikainen beetatalassemiahoito: Havainnot 2. vaiheen kliinisen tutkimuksen pidennysjaksosta, suoritettiin National Institute of Blood Disease & Bone Marrow Transplantation (NIBD & BMT) -instituutissa.
Tämä tutkimus keskittyy yhdistelmähoidon (talidomidi ja hydroksiurea) pitkäkestoiseen vertailuun talidomidiin yksinään beetatalassemian hoidossa. Tavoitteena on arvioida yhdistelmähoidon tehoa ja turvallisuutta pelkkään talidomidihoitoon verrattuna olettaen, että yhdistelmä on tehokkaampi. Beetatalassemia määritellään autosomaaliseksi resessiiviseksi häiriöksi, joka vaikuttaa beetaglobiinin tuotantoon ja johon vaikuttavat geneettiset muuntajat. Keskeisiä muuttujia ovat hemoglobiini, punasolut, leukosyyttien määrä, retikulosyyttien määrä, verihiutaleet, laktaattidehydrogenaasi, tumalliset punasolut, ferritiini, bilirubiini, seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi, kreatiniini, verensiirtotiheys, pernan ja maksan koko, hemoglobiini Homo sapiens beeta [ (ihminen) ] mutaatio ja tietty polymorfismi gammaglobiinigeenissä . Tutkimus tehtiin NIBD:n sairaalassa kolmen vuoden ajan, ja se suunniteltiin vaiheen 2 yhden keskuksen, kahden käden avoimeksi interventiotutkimukseksi, jossa otoskoko oli 30 osallistujaa käyttäen yksinkertaista satunnaistettua otantaa. Sisällytämiskriteerit ovat beetatalassemiaa sairastavat 8–35-vuotiaat potilaat, kun taas poissulkemiskriteereitä ovat potilaat, joilla on maksan toimintahäiriö, naimisissa olevat potilaat, imettävät äidit ja ne, joilla on ollut tromboosia ja kouristuksia. Tiedot kerätään kliinisillä haastatteluilla ja potilaskertomustarkasteluilla ja analysoidaan käyttämällä (Yhteiskuntatieteiden tilastopaketti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Sindh
-
Karachi, Sindh, Pakistan
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tunnettu beetatalassemia, vakava/keskitaso (riippuvainen verensiirrosta)
- Valmis antamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit
- Potilaat, joilla on muita sairauksia, kuten maksan toimintahäiriö
- Naimisissa olevat potilaat
- Imettävät äidit
- Aiempi tromboosi ja kohtaukset
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: yhdistelmähoito (talidomidi ja hydroksiurea)
Tässä ryhmässä osallistujia hoidettiin yhdistelmähoidolla, joka sisälsi talidomidia ja hydroksiureaa annoksella 100 mg/päivä yöllä aspiriinin kanssa ja vastaavasti 500 mg/päivä.
|
Talidomidi: Talidomidiglutarimidi on glutamiinihapon johdannainen. Sikiön hemoglobiinin ilmentymisen voimistaminen tapahtuu erytroiditranskriptiotekijän ja Erytroid Krüppel-kaltaisen tekijän ilmentymisen lisäämisellä. Lisäksi muutamat tutkimukset päättelivät myös, että talidomidi hypometyloi gammaglobiinigeenin histoni H3:n 27. aminohapon. Tämän prosessin alkusyynä on tuumorinekroositekijä-alfa, tuumorinekroositekijä alfa, prostaglandiini E2 ja tulehdussytokiini, estävät ydintekijän (aktivoitujen B-solujen kevytketjun tehostaja) aktivoitumisen. Hydroksiurea: Hydroksiurea tai hydroksikarbamidi (HU) kuuluu antimetaboliittien luokkaan. Sikiön hemoglobiinin induktiomekanismi sisältää erytropoietiinin ja typpioksidin tuotannon lisääntymisen, apoptoosin induktion ja granulosyyttien kiertoaktiivisuuden tehostamisen.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: talidomidi yksinään
Tässä ryhmässä osallistujia hoidettiin talidomidilla annoksella 100 mg/päivä yöllä aspiriinin kanssa.
|
Talidomidiglutarimidi on glutamiinihapon johdannainen. Sikiön hemoglobiinin ilmentymisen voimistaminen tapahtuu erytroiditranskriptiotekijän ja Erytroid Krüppel-kaltaisen tekijän ilmentymisen lisäämisellä. Lisäksi muutamat tutkimukset päättelivät myös, että talidomidi hypometyloi gammaglobiinigeenin histoni H3:n 27. aminohapon. Tämän prosessin alkusyynä on tuumorinekroositekijä-alfa, vaskulaarisen endoteelin kasvutekijän, prostaglandiini E2:n ja tulehduksellisen sytokiinin aiheuttaman ydintekijän (aktivoitujen B-solujen kappa-kevytketjun tehostaja) aktivoitumisen tukahduttaminen. Talidomidin vaikutuksen tutkiminen verensiirrosta riippuvaisiin beetatalassemiapotilaisiin on välttämätöntä sen terapeuttisen tehon ja turvallisuusprofiilin arvioimiseksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hemoglobiinitasot
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Hemoglobiinitasojen paranemisen mittaaminen Hemoglobiinitasot arvioidaan käyttämällä täydellistä verenkuvaa (CBC), joka mitataan grammoina per desilitra (g/dl) verta.
Tämä testi suoritetaan laskimoverinäytteellä, joka sitten analysoidaan automaattisella hematologisella analysaattorilla hemoglobiinipitoisuuden määrittämiseksi.
|
3 vuotta
|
|
punasolujen määrä.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Mittaa punasolujen määrän paranemista.
Punasolujen määrä arvioidaan käyttämällä täydellistä verenkuvaa (CBC), joka mitataan miljoonina soluina mikrolitrassa (miljoonaa solua/µl) verta.
Tämä testi suoritetaan laskimoverinäytteellä, joka analysoidaan automaattisella hematologisella analysaattorilla läsnä olevien punasolujen määrän määrittämiseksi.
|
3 vuotta
|
|
leukosyyttien määrä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Mittaa vaikutus leukosyyttien määrään Leukosyyttien määrä arvioidaan käyttämällä täydellisen verenkuvan (CBC) testiä, joka mitataan tuhansina soluina mikrolitrassa (tuhatta solua/µl) verta.
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin automaattisella hematologisella analysaattorilla läsnä olevien valkosolujen kokonaismäärän määrittämiseksi.
|
3 vuotta
|
|
retikulosyyttien määrä
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Mittaa vaikutus retikulosyyttien määrään Retikulosyyttien määrä arvioidaan käyttämällä täydellisen verenkuvan (CBC) testiä, joka mitataan prosentteina punasolujen kokonaismäärästä tai absoluuttisena lukuna per mikrolitra (µL) verta.
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin automaattisella hematologisella analysaattorilla, joka tunnistaa ja määrittää retikulosyytit käyttämällä erityisiä värjäystekniikoita.
|
3 vuotta
|
|
Verensiirron taajuus:
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Dokumentoi ja vertaa molempien hoitoryhmien potilaiden tarvitsemien verensiirtojen tiheyttä tutkimusjakson aikana. Verensiirtotiheys arvioidaan kirjaamalla potilas saamien verensiirtojen määrä tietyn ajanjakson aikana, kuten viikoittain, kuukausittain tai vuosittain. Nämä tiedot kerätään potilaiden lääketieteellisistä tiedoista ja/tai verensiirtolokeista, mikä varmistaa jokaisen verensiirtotapahtuman tarkan seurannan. |
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pernan ja maksan koko
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Mittaa pernan ja maksan koon muutokset vasteena hoitoihin.
Pernan ja maksan koko arvioidaan käyttämällä kuvantamistekniikoita, kuten ultraääntä. Mittaukset raportoidaan senttimetreinä (cm) ja tallennetaan kunkin elimen mitat mahdollisen laajentumisen tai poikkeavuuksien arvioimiseksi.
|
3 vuotta
|
|
Seerumin ferritiinitasot
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Arvioi yhdistelmähoidon tehokkuus seerumin ferritiinitasojen alentamisessa, mikä osoittaa vähentyneen raudan ylikuormituksen. Seerumin ferritiinitasot arvioidaan verikokeella, joka mitataan nanogrammoina millilitrassa (ng/ml). Laskimoverinäyte analysoidaan kliinisessä laboratoriossa käyttämällä immuunimääritystekniikoita ferritiinipitoisuuden määrittämiseksi, mikä antaa indikaattorin kehon rautavarastoista. |
3 vuotta
|
|
Geenimuuntajat:
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Analysoi geneettisten muuntajien vaikutusta.
Geenimuuntajat arvioidaan geneettisellä testauksella, mm
talassemian geneettinen profiili, joka keskittyy tiettyihin geeneihin tai geneettisiin muunnelmiin, joiden tiedetään vaikuttavan tutkittavaan tilaan liittyvien proteiinien ilmentymiseen tai toimintaan.
Tämä analyysi auttaa tunnistamaan, kuinka geneettiset tekijät voivat muuttaa taudin etenemistä, hoitovastetta tai muita asiaankuuluvia tuloksia.
|
3 vuotta
|
|
bilirubiini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Seuraa ja vertaa muutoksia biokemiallisissa parametreissa, kuten bilirubiinissa.
Bilirubiinitasot arvioidaan verikokeella, joka mitataan tyypillisesti milligrammoina desilitraa kohden (mg/dl).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen bilirubiinin, punasolujen hajoamisesta tuotetun pigmentin, pitoisuuden määrittämiseksi, mikä antaa tietoa maksan toiminnasta ja mahdollisista terveydellisistä tiloista, kuten keltaisuudesta tai maksasairaudesta.
|
3 vuotta
|
|
laktaattidehydrogenaasi.
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Seuraa ja vertaa muutoksia biokemiallisissa parametreissa, kuten laktaattidehydrogenaasissa. Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasot määritetään verikokeella, joka mitataan yksiköinä litraa kohti (U/L). Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen solujen aineenvaihduntaan osallistuvan entsyymin LDH:n pitoisuuden määrittämiseksi. Kohonneet LDH-tasot voivat viitata kudosvaurioon tai sairauteen. |
3 vuotta
|
|
Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi,
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Seuraa ja vertaa muutoksia biokemiallisissa parametreissa, kuten seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi.
Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi, joka tunnetaan myös nimellä alaniiniaminotransferaasi (ALT), arvioidaan verikokeella, joka mitataan yksikköinä litraa kohti (U/L).
Tämä testi analysoi laskimoverinäytteen ALT:n, ensisijaisesti maksasoluissa esiintyvän entsyymin pitoisuuden määrittämiseksi.
Kohonneet ALAT-arvot voivat viitata maksavaurioon tai sairauteen.
|
3 vuotta
|
|
kreatiniini
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Seuraa ja vertaa muutoksia biokemiallisissa parametreissa, kuten kreatiniinissa.
Kreatiniinitasot arvioidaan verikokeella, joka mitataan tyypillisesti milligrammoina desilitrassa (mg/dl) tai mikromoleina litrassa (µmol/l).
Tämä testi sisältää laskimoverinäytteen analysoinnin kreatiniinin, munuaisten suodattaman lihasaineenvaihdunnan jätetuotteen, pitoisuuden määrittämiseksi.
Kreatiniinitasojen seuranta auttaa arvioimaan munuaisten toimintaa ja havaitsemaan sairauksia, kuten munuaissairautta tai munuaisten vajaatoimintaa.
|
3 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusprofiili:
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Arvioi yhdistelmähoidon turvallisuus ja siedettävyys verrattuna talidomidiin yksinään seuraamalla haittavaikutuksia ja kliinisiä komplikaatioita. Turvallisuusprofiilia arvioidaan seuraamalla ja dokumentoimalla haittatapahtumia, sivuvaikutuksia ja muita turvallisuuteen liittyviä tuloksia koko tutkimusjakson ajan. Tämä sisältää tietojen tallentamisen ja analysoinnin potilaiden ilmoittamista oireista, kliinisistä havainnoista, laboratoriotestituloksista (mukaan lukien aiemmin käsiteltyjen parametrien, kuten maksaentsyymien, munuaisten toimintakokeiden jne.) tulokset ja kaikki muut tutkimusprotokollassa määritellyt asiaankuuluvat turvallisuusarviot. |
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Hemoglobinopatiat
- Bakteerien vastaiset aineet
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Leprostaattiset aineet
- Sickling-aineet
- Talidomidi
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- NIBD/IRB-242/12-2022
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .