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Langzeitbehandlung mit Beta-Thalassämie: Erkenntnisse aus der Verlängerungsphase (Thalidomide)

26. Mai 2025 aktualisiert von: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Langzeitvergleich der Kombinationstherapie (Thalidomid und Hydroxyharnstoff) mit Thalidomid allein bei Beta-Thalassämie.

Das Projekt mit dem Titel „Langfristige Beta-Thalassämie-Behandlung: Erkenntnisse aus der Verlängerungsphase der klinischen Phase-2-Studie“ zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit einer Kombinationstherapie (Thalidomid und Hydroxyharnstoff) mit Thalidomid allein zu vergleichen. Bei der dreijährigen Studie handelt es sich um eine monozentrische, offene Interventionsstudie der Phase 2 mit einer Stichprobengröße von 30 Teilnehmern im Alter von 8 bis 35 Jahren. Es enthält spezifische Einschluss- und Ausschlusskriterien für die Teilnehmerauswahl. Die Daten werden durch klinische Interviews und Krankenakten gesammelt und mithilfe des Statistikpakets für die Sozialwissenschaften analysiert. Dieses Projekt zielt darauf ab, die Behandlungsstrategien für Beta-Thalassämie zu verbessern, wobei der Schwerpunkt auf der Verringerung der Transfusionsabhängigkeit und der Verbesserung der Lebensqualität der Patienten liegt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie mit dem Titel „Long Term Beta Thalassemia Treatment: Findings from the Extension Period of Phase 2 Clinical Trial“, durchgeführt am National Institute of Blood Disease & Bone Marrow Transplantation (NIBD & BMT).

Diese Studie konzentriert sich auf den Langzeitvergleich einer Kombinationstherapie (Thalidomid und Hydroxyharnstoff) mit Thalidomid allein bei der Behandlung von Beta-Thalassämie. Ziel ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie im Vergleich zu Thalidomid allein zu bewerten, mit der Hypothese, dass die Kombination wirksamer sein wird. Beta-Thalassämie ist definiert als eine autosomal-rezessiv vererbte Störung, die die Beta-Globin-Produktion beeinträchtigt und durch genetische Modifikatoren beeinflusst wird. Zu den Schlüsselvariablen gehören Hämoglobin, rote Blutkörperchen, Leukozytenzahl, Retikulozytenzahl, Blutplättchen, Laktatdehydrogenase, kernhaltige rote Blutkörperchen, Ferritin, Bilirubin, Serumglutamatpyruvattransaminase, Kreatinin, Transfusionshäufigkeit, Milz- und Lebergröße, Hämoglobin-Untereinheit Beta [ Homo sapiens (Mensch)] Mutation und bestimmter Polymorphismus im Gammaglobin-Gen. Die Studie fand über einen Zeitraum von drei Jahren im NIBD-Krankenhaus statt und war als monozentrische, zweiarmige offene Interventionsstudie der Phase 2 mit einer Stichprobengröße von 30 Teilnehmern unter Verwendung einer einfachen randomisierten Stichprobe konzipiert. Einschlusskriterien sind Patienten mit Beta-Thalassämie Major/Intermediate im Alter von 8 bis 35 Jahren, während Ausschlusskriterien Patienten mit Leberfunktionsstörungen, verheiratete Patienten, stillende Mütter und solche mit Thrombosen und Anfällen in der Vorgeschichte umfassen. Die Daten werden durch klinische Interviews und Überprüfungen von Krankenakten gesammelt und mithilfe von (Statistical Package for the Social Sciences) analysiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bekannter Fall von Beta-Thalassämie Major/Intermediate (transfusionsabhängig)
  • Bereit zur Einwilligung nach Aufklärung

Ausschlusskriterien

  • Patienten mit Begleiterkrankungen wie Leberfunktionsstörungen
  • Verheiratete Patienten
  • Stillende Mütter
  • Vorgeschichte von Thrombosen und Anfällen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kombinationstherapie (Thalidomid und Hydroxyharnstoff)
In dieser Gruppe wurden die Teilnehmer mit einer Kombinationstherapie behandelt, die Thalidomid und Hydroxyharnstoff in einer Dosis von 100 mg/Tag nachts mit Aspirin bzw. 500 mg/Tag umfasste.
Arzneimittel: Thalidomid und Hydroxyharnstoff

Thalidomid:

Thalidomid-Glutarimid ist ein Derivat der Glutaminsäure. Die Potenzierung der fötalen Hämoglobinexpression erfolgt durch Hochregulierung des Erythroid-Transkriptionsfaktors und der Expression des Erythroid-Krüppel-ähnlichen Faktors. Darüber hinaus kamen einige Studien auch zu dem Schluss, dass Thalidomid die 27. Aminosäure in Histon H3 im Gammaglobin-Gen hypomethyliert. Die auslösende Ursache dieses Prozesses ist die Unterdrückung der Aktivierung des Nuklearfaktors (Kappa-Leichtkettenverstärker aktivierter B-Zellen) durch den Tumornekrosefaktor Alpha, den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor, Prostaglandin E2 und inflammatorisches Zytokin.

Hydroxyharnstoff:

Hydroxyharnstoff oder Hydroxycarbamid (HU) gehört zur Kategorie der Antimetaboliten. Zu den Mechanismen der fetalen Hämoglobininduktion gehören eine Erhöhung der Erythropoetin- und Stickoxidproduktion, die Induktion von Apoptose und die Potenzierung der Granulozyten-Zyklusaktivität.

Andere Namen:
  • Kombinationstherapie bei Beta-Thalassämie
Aktiver Komparator: Thalidomid allein
In dieser Gruppe wurden die Teilnehmer nachts mit Thalidomid in einer Dosis von 100 mg/Tag und Aspirin behandelt.
Arzneimittel: Thalidomid

Thalidomid-Glutarimid ist ein Derivat der Glutaminsäure. Die Potenzierung der fötalen Hämoglobinexpression erfolgt durch Hochregulierung des Erythroid-Transkriptionsfaktors und der Expression des Erythroid-Krüppel-ähnlichen Faktors. Darüber hinaus kamen einige Studien auch zu dem Schluss, dass Thalidomid die 27. Aminosäure in Histon H3 im Gammaglobin-Gen hypomethyliert. Die auslösende Ursache dieses Prozesses ist die Unterdrückung der Aktivierung des Kernfaktors (Kappa-Leichtketten-Verstärker aktivierter B-Zellen) durch den Tumornekrosefaktor -alpha, den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor, Prostaglandin E2 und inflammatorisches Zytokin.

Die Untersuchung der Wirkung von Thalidomid auf transfusionsabhängige Beta-Thalassämie-Patienten ist für die Beurteilung seiner therapeutischen Wirksamkeit und seines Sicherheitsprofils von entscheidender Bedeutung.

Andere Namen:
  • fetaler Hämoglobininduktor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: 3 Jahre
Messen Sie die Verbesserung des Hämoglobinspiegels. Der Hämoglobinspiegel wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) ermittelt, gemessen in Gramm pro Deziliter (g/dl) Blut. Dieser Test wird anhand einer venösen Blutprobe durchgeführt, die dann mit einem automatischen Hämatologieanalysator analysiert wird, um die Hämoglobinkonzentration zu bestimmen.
3 Jahre
Anzahl der roten Blutkörperchen.
Zeitfenster: 3 Jahre
Messen Sie die Verbesserung der Anzahl roter Blutkörperchen. Die Anzahl der roten Blutkörperchen wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) bestimmt, gemessen in Millionen Zellen pro Mikroliter (Millionen Zellen/µL) Blut. Dieser Test wird anhand einer venösen Blutprobe durchgeführt, die mit einem automatischen Hämatologie-Analysegerät analysiert wird, um die Anzahl der vorhandenen roten Blutkörperchen zu bestimmen.
3 Jahre
Leukozytenzahl
Zeitfenster: 3 Jahre
Messen Sie die Auswirkung auf die Leukozytenzahl. Die Leukozytenzahl wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) bestimmt, der in Tausend Zellen pro Mikroliter (Tausend Zellen/µL) Blut gemessen wird. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe mit einem automatischen Hämatologie-Analysegerät analysiert, um die Gesamtzahl der vorhandenen weißen Blutkörperchen zu bestimmen.
3 Jahre
Retikulozytenzahl
Zeitfenster: 3 Jahre
Messen Sie die Auswirkung auf die Retikulozytenzahl. Die Retikulozytenzahl wird mithilfe eines vollständigen Blutbildtests (CBC) ermittelt und als Prozentsatz der gesamten roten Blutkörperchen oder als absolute Zahl pro Mikroliter (µL) Blut gemessen. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe mit einem automatischen Hämatologieanalysator analysiert, der Retikulozyten mithilfe spezifischer Färbetechniken identifiziert und quantifiziert.
3 Jahre
Transfusionshäufigkeit:
Zeitfenster: 3 Jahre

Dokumentieren und vergleichen Sie die Häufigkeit der Bluttransfusionen, die Patienten in beiden Behandlungsarmen während des Studienzeitraums benötigen.

Die Transfusionshäufigkeit wird ermittelt, indem die Anzahl der Bluttransfusionen erfasst wird, die ein Patient über einen bestimmten Zeitraum erhält, beispielsweise wöchentlich, monatlich oder jährlich. Diese Daten werden aus Patientenakten und/oder Transfusionsprotokollen erfasst, um eine genaue Verfolgung jedes Transfusionsereignisses zu gewährleisten.
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Milz- und Lebergröße
Zeitfenster: 3 Jahre
Messen Sie Veränderungen der Milz- und Lebergröße als Reaktion auf die Behandlungen. Die Größe von Milz und Leber wird mithilfe bildgebender Verfahren wie Ultraschall beurteilt. Die Messungen werden in Zentimetern (cm) angegeben, wobei die Abmessungen jedes Organs erfasst werden, um etwaige Vergrößerungen oder Anomalien zu beurteilen.
3 Jahre
Serumferritinspiegel
Zeitfenster: 3 Jahre

Bewerten Sie die Wirksamkeit der Kombinationstherapie bei der Senkung des Serumferritinspiegels, was auf eine verringerte Eisenüberladung hinweist.

Der Serumferritinspiegel wird mithilfe eines Bluttests bestimmt und in Nanogramm pro Milliliter (ng/ml) gemessen. Eine venöse Blutprobe wird in einem klinischen Labor mithilfe von Immunoassay-Techniken analysiert, um die Ferritinkonzentration zu bestimmen, die einen Indikator für die Eisenspeicher des Körpers darstellt.
3 Jahre
Genetische Modifikatoren:
Zeitfenster: 3 Jahre
Analysieren Sie den Einfluss genetischer Modifikatoren. Genetische Modifikatoren werden durch Gentests bewertet, z Das genetische Profil der Thalassämie konzentriert sich auf bestimmte Gene oder genetische Variationen, von denen bekannt ist, dass sie die Expression oder Funktion von Proteinen beeinflussen, die mit der untersuchten Erkrankung in Zusammenhang stehen. Mithilfe dieser Analyse lässt sich ermitteln, wie genetische Faktoren den Krankheitsverlauf, das Ansprechen auf die Behandlung oder andere relevante Ergebnisse beeinflussen können.
3 Jahre
Bilirubin
Zeitfenster: 3 Jahre
Überwachen und vergleichen Sie Veränderungen biochemischer Parameter wie Bilirubin. Der Bilirubinspiegel wird durch eine Blutuntersuchung bestimmt, typischerweise gemessen in Milligramm pro Deziliter (mg/dl). Dieser Test analysiert eine venöse Blutprobe, um die Konzentration von Bilirubin zu bestimmen, einem Pigment, das beim Abbau roter Blutkörperchen entsteht, und liefert Einblicke in die Leberfunktion und mögliche Gesundheitszustände wie Gelbsucht oder Lebererkrankungen.
3 Jahre
Laktatdehydrogenase.
Zeitfenster: 3 Jahre

Überwachen und vergleichen Sie Veränderungen biochemischer Parameter wie Laktatdehydrogenase.

Der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel wird durch einen Bluttest bestimmt und in Einheiten pro Liter (U/L) gemessen. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe analysiert, um die Konzentration von LDH zu bestimmen, einem Enzym, das am Zellstoffwechsel beteiligt ist. Erhöhte LDH-Werte können auf Gewebeschäden oder Erkrankungen hinweisen.
3 Jahre
Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase,
Zeitfenster: 3 Jahre
Überwachen und vergleichen Sie Veränderungen biochemischer Parameter wie Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase. Die Glutamat-Pyruvat-Transaminase im Serum, auch bekannt als Alanin-Aminotransferase (ALT), wird durch einen Bluttest bestimmt, der in Einheiten pro Liter (U/L) gemessen wird. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe analysiert, um die Konzentration von ALT zu bestimmen, einem Enzym, das hauptsächlich in den Leberzellen vorkommt. Erhöhte ALT-Werte können auf eine Leberschädigung oder -erkrankung hinweisen.
3 Jahre
Kreatinin
Zeitfenster: 3 Jahre
Überwachen und vergleichen Sie Veränderungen biochemischer Parameter wie Kreatinin. Der Kreatininspiegel wird durch eine Blutuntersuchung bestimmt und typischerweise in Milligramm pro Deziliter (mg/dl) oder Mikromol pro Liter (µmol/l) gemessen. Bei diesem Test wird eine venöse Blutprobe analysiert, um die Konzentration von Kreatinin zu bestimmen, einem Abfallprodukt des Muskelstoffwechsels, das von den Nieren gefiltert wird. Die Überwachung des Kreatininspiegels hilft bei der Beurteilung der Nierenfunktion und der Erkennung von Erkrankungen wie Nierenerkrankungen oder eingeschränkter Nierenfunktion.
3 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsprofil:
Zeitfenster: 3 Jahre

Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit der Kombinationstherapie im Vergleich zu Thalidomid allein, indem Sie Nebenwirkungen und klinische Komplikationen überwachen.

Das Sicherheitsprofil wird durch Überwachung und Dokumentation unerwünschter Ereignisse, Nebenwirkungen und aller anderen sicherheitsrelevanten Ergebnisse während des gesamten Studienzeitraums bewertet. Dazu gehört die Aufzeichnung und Analyse von Daten zu vom Patienten gemeldeten Symptomen, klinischen Beobachtungen, Labortestergebnissen (einschließlich derjenigen für die zuvor besprochenen Parameter wie Leberenzyme, Nierenfunktionstests usw.) und allen anderen relevanten Sicherheitsbewertungen, die im Studienprotokoll festgelegt sind.
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

es wird später entscheiden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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