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Trattamento a lungo termine della beta talassemia: risultati del periodo di estensione (Thalidomide)

26 maggio 2025 aggiornato da: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Confronto a lungo termine tra la terapia di combinazione (talidomide e idrossiurea) e la sola talidomide nella beta talassemia.

Il progetto, intitolato "Trattamento a lungo termine della talassemia beta: risultati del periodo di estensione della sperimentazione clinica di fase 2", mira a confrontare l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione (talidomide e idrossiurea) rispetto alla sola talidomide. Lo studio, della durata di tre anni, è uno studio interventistico di Fase 2, monocentrico, in aperto con un campione di 30 partecipanti di età compresa tra 8 e 35 anni. Comprende specifici criteri di inclusione ed esclusione per la selezione dei partecipanti. I dati verranno raccolti attraverso interviste cliniche e cartelle cliniche e analizzati utilizzando il Pacchetto Statistico per le Scienze Sociali. Questo progetto mira a migliorare le strategie di trattamento della beta talassemia, concentrandosi sulla riduzione della dipendenza dalle trasfusioni e sul miglioramento della qualità della vita dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio intitolato Trattamento a lungo termine della beta talassemia: risultati del periodo di estensione della sperimentazione clinica di fase 2, condotto presso l'Istituto nazionale per le malattie del sangue e il trapianto di midollo osseo (NIBD e BMT).

Questo studio si concentra sul confronto a lungo termine della terapia di combinazione (talidomide e idrossiurea) rispetto alla sola talidomide nel trattamento della beta talassemia. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione rispetto alla sola talidomide, con l'ipotesi che la combinazione sia più efficace. La beta talassemia è definita come una malattia autosomica recessiva che colpisce la produzione di beta-globina, influenzata da modificatori genetici. Le variabili chiave includono emoglobina, globuli rossi, conta dei leucociti, conta dei reticolociti, piastrine, lattato deidrogenasi, globuli rossi nucleati, ferritina, bilirubina, glutammato piruvato transaminasi sierica, creatinina, frequenza delle trasfusioni, dimensioni della milza e del fegato, subunità beta dell'emoglobina [Homo sapiens (umano)] mutazione e alcuni polimorfismi nel gene della gamma globina. Lo studio si è svolto presso l'ospedale NIBD per tre anni, progettato come studio interventistico di Fase 2, monocentrico, in aperto a due bracci con una dimensione del campione di 30 partecipanti utilizzando un semplice campionamento randomizzato. I criteri di inclusione sono i pazienti con beta talassemia major/intermedia di età compresa tra 8 e 35 anni, mentre i criteri di esclusione includono pazienti con disfunzione epatica, pazienti sposati, madri che allattano e quelli con una storia di trombosi e convulsioni. I dati verranno raccolti attraverso interviste cliniche e revisioni delle cartelle cliniche e analizzati utilizzando (Pacchetto statistico per le scienze sociali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Caso noto di beta talassemia major/intermedia (dipendente dalla trasfusione)
  • Disposto a prestare il consenso informato

Criteri di esclusione

  • Pazienti con comorbidità come disfunzione epatica
  • Pazienti sposati
  • Madri che allattano
  • Storia di trombosi e convulsioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: terapia di combinazione (talidomide e idrossiurea)
In questo gruppo, i partecipanti sono stati trattati con una terapia di combinazione che includeva talidomide e idrossiurea alla dose di 100 mg/giorno durante la notte con aspirina e 500 mg/giorno rispettivamente.
Droga: talidomide e idrossiurea

Talidomide:

La talidomide glutarimide è un derivato dell'acido glutammico. Il potenziamento dell'espressione dell'emoglobina fetale avviene mediante la regolazione del fattore di trascrizione eritroide e dell'espressione del fattore eritroide Krüppel-like. Inoltre, pochi studi hanno concluso che la talidomide ipometila il 27° amminoacido nell'istone H3 nel gene della gamma globina. La causa iniziale di questo processo è la soppressione dell'attivazione del fattore nucleare (potenziatore della catena leggera kappa delle cellule B attivate) da parte del fattore di necrosi tumorale alfa, del fattore di crescita endoteliale vascolare, della prostaglandina E2 e della citochina infiammatoria.

Idrossiurea:

L'idrossiurea o idrossicarbamide (HU) rientra nella categoria degli antimetaboliti. Il meccanismo di induzione dell’emoglobina fetale comprende l’aumento della produzione di eritropoietina e ossido nitrico, l’induzione dell’apoptosi e il potenziamento dell’attività del ciclo dei granulociti.

Altri nomi:
  • Terapia di combinazione nella beta talassemia
Comparatore attivo: sola talidomide
In questo gruppo, i partecipanti sono stati trattati con talidomide alla dose di 100 mg/giorno durante la notte con aspirina.
Droga: Talidomide

La talidomide glutarimide è un derivato dell'acido glutammico. Il potenziamento dell'espressione dell'emoglobina fetale avviene mediante la regolazione del fattore di trascrizione eritroide e dell'espressione del fattore eritroide Krüppel-like. Inoltre, pochi studi hanno concluso che la talidomide ipometila il 27° amminoacido nell'istone H3 nel gene della gamma globina. La causa iniziale di questo processo è la soppressione dell'attivazione del fattore nucleare (potenziatore della catena leggera kappa delle cellule B attivate) da parte del fattore di necrosi tumorale alfa, del fattore di crescita endoteliale vascolare, della prostaglandina E2 e della citochina infiammatoria.

Indagare l’impatto della talidomide sui pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendenti è essenziale per discernere la sua efficacia terapeutica e il profilo di sicurezza.

Altri nomi:
  • induttore dell’emoglobina fetale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
livelli di emoglobina
Lasso di tempo: 3 anni
Misurare il miglioramento dei livelli di emoglobina I livelli di emoglobina verranno valutati utilizzando un test emocromocitometrico completo (CBC), misurato in grammi per decilitro (g/dL) di sangue. Questo test viene condotto attraverso un campione di sangue venoso, che viene poi analizzato utilizzando un analizzatore ematologico automatizzato per determinare la concentrazione di emoglobina.
3 anni
conta dei globuli rossi.
Lasso di tempo: 3 anni
Misurare il miglioramento della conta dei globuli rossi. La conta dei globuli rossi verrà valutata utilizzando un test emocromocitometrico completo (CBC), misurato in milioni di cellule per microlitro (milione di cellule/μL) di sangue. Questo test viene condotto attraverso un campione di sangue venoso, analizzato utilizzando un analizzatore ematologico automatizzato per determinare il numero di globuli rossi presenti.
3 anni
conta dei leucociti
Lasso di tempo: 3 anni
Misurare l'effetto sulla conta dei leucociti La conta dei leucociti sarà valutata utilizzando un test emocromocitometrico completo (CBC), misurato in migliaia di cellule per microlitro (mille cellule/μL) di sangue. Questo test prevede l'analisi di un campione di sangue venoso con un analizzatore ematologico automatizzato per determinare il numero totale di globuli bianchi presenti.
3 anni
conta dei reticolociti
Lasso di tempo: 3 anni
Misurare l'effetto sulla conta dei reticolociti La conta dei reticolociti sarà valutata utilizzando un test emocromocitometrico completo (CBC), misurato come percentuale del totale dei globuli rossi o come numero assoluto per microlitro (μL) di sangue. Questo test prevede l'analisi di un campione di sangue venoso con un analizzatore ematologico automatizzato, che identifica e quantifica i reticolociti utilizzando tecniche di colorazione specifiche.
3 anni
Frequenza di trasfusione:
Lasso di tempo: 3 anni

Documentare e confrontare la frequenza delle trasfusioni di sangue richieste dai pazienti in entrambi i bracci di trattamento durante il periodo di studio.

La frequenza delle trasfusioni verrà valutata registrando il numero di trasfusioni di sangue che un paziente riceve in un periodo specificato, ad esempio settimanale, mensile o annuale. Questi dati verranno raccolti dalle cartelle cliniche dei pazienti e/o dai registri delle trasfusioni, garantendo un monitoraggio accurato di ciascun evento trasfusionale.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimensioni della milza e del fegato
Lasso di tempo: 3 anni
Misurare i cambiamenti nelle dimensioni della milza e del fegato come risposta ai trattamenti. Le dimensioni della milza e del fegato verranno valutate utilizzando tecniche di imaging come gli ultrasuoni. Le misurazioni verranno riportate in centimetri (cm), catturando le dimensioni di ciascun organo per valutare eventuali ingrandimenti o anomalie.
3 anni
Livelli di ferritina sierica
Lasso di tempo: 3 anni

Valutare l'efficacia della terapia di combinazione nel ridurre i livelli di ferritina sierica, indicando una diminuzione del sovraccarico di ferro.

I livelli di ferritina sierica saranno valutati utilizzando un esame del sangue, misurato in nanogrammi per millilitro (ng/mL). Un campione di sangue venoso verrà analizzato in un laboratorio clinico utilizzando tecniche di dosaggio immunologico per determinare la concentrazione di ferritina, fornendo un indicatore delle riserve di ferro dell'organismo.
3 anni
Modificatori genetici:
Lasso di tempo: 3 anni
Analizzare l'influenza dei modificatori genetici. I modificatori genetici saranno valutati attraverso test genetici, ad es profilo genetico della talassemia incentrato su geni specifici o variazioni genetiche note per influenzare l'espressione o la funzione delle proteine ​​correlate alla condizione in studio. Questa analisi aiuta a identificare come i fattori genetici possono modificare la progressione della malattia, la risposta al trattamento o altri risultati rilevanti.
3 anni
bilirubina
Lasso di tempo: 3 anni
Monitorare e confrontare i cambiamenti nei parametri biochimici come la bilirubina. I livelli di bilirubina verranno valutati attraverso un esame del sangue, tipicamente misurato in milligrammi per decilitro (mg/dL). Questo test analizza un campione di sangue venoso per determinare la concentrazione di bilirubina, un pigmento prodotto dalla degradazione dei globuli rossi, fornendo informazioni sulla funzionalità epatica e su potenziali condizioni di salute come ittero o malattie del fegato.
3 anni
lattato deidrogenasi.
Lasso di tempo: 3 anni

Monitorare e confrontare i cambiamenti nei parametri biochimici come la lattato deidrogenasi.

I livelli di lattato deidrogenasi (LDH) saranno valutati attraverso un esame del sangue, misurato in unità per litro (U/L). Questo test analizza un campione di sangue venoso per determinare la concentrazione di LDH, un enzima coinvolto nel metabolismo cellulare. Livelli elevati di LDH possono indicare danni ai tessuti o malattie.
3 anni
Glutammato piruvato transaminasi sierica,
Lasso di tempo: 3 anni
Monitorare e confrontare i cambiamenti nei parametri biochimici come il glutammato piruvato transaminasi sierico. La glutammato piruvato transaminasi sierica, nota anche come alanina aminotransferasi (ALT), sarà valutata attraverso un esame del sangue, misurato in unità per litro (U/L). Questo test analizza un campione di sangue venoso per determinare la concentrazione di ALT, un enzima presente principalmente nelle cellule del fegato. Livelli elevati di ALT possono indicare danni o malattie al fegato.
3 anni
creatinina
Lasso di tempo: 3 anni
Monitorare e confrontare i cambiamenti nei parametri biochimici come la creatinina. I livelli di creatinina saranno valutati attraverso un esame del sangue, tipicamente misurato in milligrammi per decilitro (mg/dL) o micromoli per litro (μmol/L). Questo test prevede l'analisi di un campione di sangue venoso per determinare la concentrazione di creatinina, un prodotto di scarto del metabolismo muscolare filtrato dai reni. Il monitoraggio dei livelli di creatinina aiuta a valutare la funzionalità renale e a rilevare condizioni come malattie renali o funzionalità renale compromessa.
3 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo di sicurezza:
Lasso di tempo: 3 anni

Valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia di combinazione rispetto alla sola talidomide monitorando gli effetti avversi e le complicanze cliniche.

Il profilo di sicurezza sarà valutato monitorando e documentando eventi avversi, effetti collaterali e qualsiasi altro risultato correlato alla sicurezza durante il periodo di studio. Ciò include la registrazione e l'analisi dei dati sui sintomi riferiti dai pazienti, sulle osservazioni cliniche, sui risultati dei test di laboratorio (compresi quelli per i parametri precedentemente discussi come enzimi epatici, test di funzionalità renale, ecc.) e qualsiasi altra valutazione di sicurezza pertinente specificata nel protocollo dello studio.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

deciderà più tardi.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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