Tratamiento a largo plazo de la beta talasemia: hallazgos del período de extensión (Thalidomide)
Comparación a largo plazo de la terapia combinada (talidomida e hidroxiurea) versus talidomida sola en la beta talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio titulado Tratamiento de beta talasemia a largo plazo: hallazgos del período de extensión del ensayo clínico de fase 2, realizado en el Instituto Nacional de Enfermedades de la sangre y trasplante de médula ósea (NIBD y BMT).
Este estudio se centra en la comparación a largo plazo de la terapia combinada (talidomida e hidroxiurea) versus talidomida sola para el tratamiento de la beta talasemia. El objetivo es evaluar la eficacia y seguridad de la terapia combinada en comparación con la talidomida sola, con la hipótesis de que la combinación será más eficaz. La beta talasemia se define como un trastorno autosómico recesivo que afecta la producción de beta-globina, influenciado por modificadores genéticos. Las variables clave incluyen hemoglobina, glóbulos rojos, recuento de leucocitos, recuento de reticulocitos, plaquetas, lactato deshidrogenasa, glóbulos rojos nucleados, ferritina, bilirrubina, glutamato piruvato transaminasa sérica, creatinina, frecuencia de transfusión, tamaño del bazo y del hígado, subunidad beta de hemoglobina [Homo sapiens]. (humano)] mutación y cierto polimorfismo en el gen de la gamma globina. El estudio se llevó a cabo en el hospital NIBD durante tres años y fue diseñado como un estudio intervencionista abierto de fase 2, de un solo centro, de dos brazos, con un tamaño de muestra de 30 participantes mediante muestreo aleatorio simple. Los criterios de inclusión son pacientes con beta talasemia mayor/intermedia de 8 a 35 años, mientras que los criterios de exclusión incluyen pacientes con disfunción hepática, pacientes casados, madres lactantes y aquellos con antecedentes de trombosis y ataques. Los datos se recopilarán a través de entrevistas clínicas y revisiones de registros médicos y se analizarán utilizando (Paquete Estadístico para las Ciencias Sociales).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Sindh
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Karachi, Sindh, Pakistán
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Caso conocido de beta talasemia mayor/intermedia (dependiente de transfusión)
- Dispuesto a dar consentimiento informado
Criterio de exclusión
- Pacientes con comorbilidades como disfunción hepática.
- Pacientes casados
- madres lactantes
- Historia de trombosis y ataques.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: terapia combinada (talidomida e hidroxiurea)
En este grupo, los participantes fueron tratados con una terapia combinada que incluye talidomida e hidroxiurea en dosis de 100 mg/día por la noche con aspirina y 500 mg/día respectivamente.
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Talidomida: La talidomida glutarimida es una derivación del ácido glutámico. La potenciación de la expresión de la hemoglobina fetal se produce mediante la regulación positiva del factor de transcripción eritroide y la expresión del factor eritroide similar a Krüppel. Además, pocos estudios también concluyeron que la talidomida hipometila el aminoácido 27 de la histona H3 en el gen de la gamma globina. La causa inicial de este proceso es la supresión de la activación del factor nuclear (potenciador de la cadena ligera kappa de las células B activadas) por el factor de necrosis tumoral alfa, el factor de crecimiento endotelial vascular, la prostaglandina E2 y la citoquina inflamatoria. Hidroxiurea: La hidroxiurea o hidroxicarbamida (HU) pertenece a la categoría de antimetabolitos. El mecanismo de inducción de hemoglobina fetal incluye el aumento de la producción de eritropoyetina y óxido nítrico, la inducción de apoptosis y la potenciación de la actividad cíclica de los granulocitos.
Otros nombres:
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Comparador activo: talidomida sola
En este grupo, los participantes fueron tratados con talidomida en dosis de 100 mg/día por la noche con aspirina.
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La talidomida glutarimida es una derivación del ácido glutámico. La potenciación de la expresión de la hemoglobina fetal se produce mediante la regulación positiva del factor de transcripción eritroide y la expresión del factor eritroide similar a Krüppel. Además, pocos estudios también concluyeron que la talidomida hipometila el aminoácido 27 de la histona H3 en el gen de la gamma globina. La causa inicial de este proceso es la supresión de la activación del factor nuclear (potenciador de la cadena ligera kappa de las células B activadas) por el factor de necrosis tumoral alfa, el factor de crecimiento endotelial vascular, la prostaglandina E2 y la citoquina inflamatoria. Investigar el impacto de la talidomida en pacientes con beta talasemia dependientes de transfusiones es esencial para discernir su eficacia terapéutica y su perfil de seguridad.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: 3 años
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Mida la mejora en los niveles de hemoglobina Los niveles de hemoglobina se evaluarán mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida en gramos por decilitro (g/dL) de sangre.
Esta prueba se realiza a través de una muestra de sangre venosa, que luego se analiza mediante un analizador de hematología automatizado para determinar la concentración de hemoglobina.
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3 años
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recuento de glóbulos rojos.
Periodo de tiempo: 3 años
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Mida la mejora en el recuento de glóbulos rojos.
El recuento de glóbulos rojos se evaluará mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida en millones de células por microlitro (millones de células/μl) de sangre.
Esta prueba se realiza a través de una muestra de sangre venosa, analizada mediante un analizador de hematología automatizado para determinar la cantidad de glóbulos rojos presentes.
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3 años
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recuento de leucocitos
Periodo de tiempo: 3 años
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Mida el efecto sobre el recuento de leucocitos El recuento de leucocitos se evaluará mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida en miles de células por microlitro (miles de células/μl) de sangre.
Esta prueba implica analizar una muestra de sangre venosa con un analizador de hematología automatizado para determinar la cantidad total de glóbulos blancos presentes.
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3 años
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recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: 3 años
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Mida el efecto sobre el recuento de reticulocitos El recuento de reticulocitos se evaluará mediante una prueba de hemograma completo (CBC), medida como porcentaje del total de glóbulos rojos o como un número absoluto por microlitro (μL) de sangre.
Esta prueba consiste en analizar una muestra de sangre venosa con un analizador de hematología automatizado, que identifica y cuantifica los reticulocitos mediante técnicas de tinción específicas.
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3 años
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Frecuencia de transfusión:
Periodo de tiempo: 3 años
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Documentar y comparar la frecuencia de las transfusiones de sangre requeridas por los pacientes en ambos brazos de tratamiento durante el período del estudio. La frecuencia de las transfusiones se evaluará registrando la cantidad de transfusiones de sangre que recibe un paciente durante un período específico, como semanal, mensual o anual. Estos datos se recopilarán de los registros médicos de los pacientes y/o de los registros de transfusiones, lo que garantizará un seguimiento preciso de cada evento de transfusión. |
3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tamaño del bazo y del hígado
Periodo de tiempo: 3 años
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Mida los cambios en el tamaño del bazo y del hígado como respuesta a los tratamientos.
El tamaño del bazo y el hígado se evaluarán mediante técnicas de imagen como la ecografía. Las medidas se informarán en centímetros (cm), capturando las dimensiones de cada órgano para evaluar cualquier agrandamiento o anomalía.
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3 años
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Niveles de ferritina sérica
Periodo de tiempo: 3 años
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Evaluar la eficacia de la terapia combinada para reducir los niveles de ferritina sérica, lo que indica una disminución de la sobrecarga de hierro. Los niveles de ferritina sérica se evaluarán mediante un análisis de sangre, medido en nanogramos por mililitro (ng/ml). Se analizará una muestra de sangre venosa en un laboratorio clínico mediante técnicas de inmunoensayo para determinar la concentración de ferritina, lo que proporciona un indicador de las reservas de hierro del cuerpo. |
3 años
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Modificadores genéticos:
Periodo de tiempo: 3 años
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Analizar la influencia de los modificadores genéticos.
Los modificadores genéticos se evaluarán mediante pruebas genéticas, por ejemplo
Perfil genético de talasemia que se centra en genes específicos o variaciones genéticas que se sabe que influyen en la expresión o función de proteínas relacionadas con la afección en estudio.
Este análisis ayuda a identificar cómo los factores genéticos pueden modificar la progresión de la enfermedad, la respuesta al tratamiento u otros resultados relevantes.
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3 años
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bilirrubina
Periodo de tiempo: 3 años
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Monitorear y comparar cambios en parámetros bioquímicos como la bilirrubina.
Los niveles de bilirrubina se evaluarán mediante un análisis de sangre, que generalmente se mide en miligramos por decilitro (mg/dL).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de bilirrubina, un pigmento producido a partir de la degradación de los glóbulos rojos, lo que proporciona información sobre la función hepática y posibles afecciones de salud como ictericia o enfermedad hepática.
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3 años
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lactato deshidrogenasa.
Periodo de tiempo: 3 años
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Monitorear y comparar cambios en parámetros bioquímicos como la lactato deshidrogenasa. Los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) se evaluarán mediante un análisis de sangre, medido en unidades por litro (U/L). Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de LDH, una enzima involucrada en el metabolismo celular. Los niveles elevados de LDH pueden indicar daño o enfermedad tisular. |
3 años
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Transaminasa glutamato piruvato sérica,
Periodo de tiempo: 3 años
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Monitoree y compare cambios en parámetros bioquímicos como la glutamato piruvato transaminasa sérica.
La glutamato piruvato transaminasa sérica, también conocida como alanina aminotransferasa (ALT), se evaluará mediante un análisis de sangre, medido en unidades por litro (U/L).
Esta prueba analiza una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de ALT, una enzima que se encuentra principalmente en las células del hígado.
Los niveles elevados de ALT pueden indicar daño o enfermedad hepática.
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3 años
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creatinina
Periodo de tiempo: 3 años
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Monitorear y comparar cambios en parámetros bioquímicos como la creatinina.
Los niveles de creatinina se evaluarán mediante un análisis de sangre, que generalmente se mide en miligramos por decilitro (mg/dL) o micromoles por litro (μmol/L).
Esta prueba consiste en analizar una muestra de sangre venosa para determinar la concentración de creatinina, un producto de desecho del metabolismo muscular filtrado por los riñones.
Monitorear los niveles de creatinina ayuda a evaluar la función renal y detectar afecciones como enfermedad renal o insuficiencia renal.
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3 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Perfil de seguridad:
Periodo de tiempo: 3 años
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia combinada versus talidomida sola mediante el seguimiento de los efectos adversos y las complicaciones clínicas. El perfil de seguridad se evaluará mediante el seguimiento y la documentación de eventos adversos, efectos secundarios y cualquier otro resultado relacionado con la seguridad durante todo el período del estudio. Esto incluye registrar y analizar datos sobre los síntomas informados por los pacientes, observaciones clínicas, resultados de pruebas de laboratorio (incluidos los de los parámetros discutidos anteriormente, como enzimas hepáticas, pruebas de función renal, etc.) y cualquier otra evaluación de seguridad relevante especificada en el protocolo del estudio. |
3 años
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Talasemia
- beta-talasemia
- Hemoglobinopatías
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes leprostáticos
- Agentes antifocales
- Talidomida
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- NIBD/IRB-242/12-2022
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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