长期β地中海贫血治疗：延长期的结果 (Thalidomide)
联合治疗（沙利度胺和羟基脲）与单独使用沙利度胺治疗β地中海贫血的长期比较。
研究概览
详细说明
题为“长期β地中海贫血治疗：二期临床试验延长期的结果”的研究，在国家血液疾病和骨髓移植研究所（NIBD & BMT）进行。
本研究的重点是联合疗法（沙利度胺和羟基脲）与单独沙利度胺治疗β地中海贫血的长期比较。 目的是评估联合疗法与单独使用沙利度胺相比的有效性和安全性，并假设联合疗法会更有效。 β地中海贫血被定义为一种影响β珠蛋白产生的常染色体隐性遗传疾病，受遗传修饰因素的影响。 关键变量包括血红蛋白、红细胞、白细胞计数、网织红细胞计数、血小板、乳酸脱氢酶、有核红细胞、铁蛋白、胆红素、血清谷氨酸丙酮酸转氨酶、肌酐、输血频率、脾脏和肝脏大小、血红蛋白亚基β[智人] （人类）] 突变，以及伽马珠蛋白基因的某些多态性。 该研究在 NIBD 医院进行了三年多，设计为 2 期单中心、双臂开放标签干预研究，样本量为 30 名参与者，使用简单随机抽样。 纳入标准为年龄8-35岁的重型/中型β地中海贫血患者，排除标准包括肝功能障碍患者、已婚患者、哺乳期母亲以及有血栓和痉挛病史的患者。 将通过临床访谈和病历审查收集数据，并使用（社会科学统计包。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Sindh
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Karachi、Sindh、巴基斯坦
- National Institute of blood disease and bone marrow transplant
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 已知重度/中度β地中海贫血病例（输血依赖性）
- 愿意给予知情同意
排除标准
- 患有肝功能障碍等合并症的患者
- 已婚患者
- 哺乳期妈妈
- 血栓形成和痉挛史
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：联合治疗（沙利度胺和羟基脲）
在该组中，参与者接受联合疗法，包括沙利度胺和羟基脲，剂量分别为晚上 100 毫克/天，阿司匹林和每天 500 毫克。
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沙利度胺： 沙利度胺戊二酰亚胺是谷氨酸的衍生物。 通过上调红细胞转录因子和红细胞 Krüppel 样因子表达来增强胎儿血红蛋白表达。此外，很少有研究还得出结论，沙利度胺使 γ 球蛋白基因组蛋白 H3 中的第 27 个氨基酸低甲基化。 该过程的起始原因是肿瘤坏死因子-α、血管内皮生长因子、前列腺素 E2 和炎症细胞因子抑制核因子（活化 B 细胞的 kappa 轻链增强子）激活。 羟基脲： 羟基脲或羟基脲（HU）属于抗代谢药类别。 胎儿血红蛋白诱导的机制包括增加促红细胞生成素和一氧化氮的产生、诱导细胞凋亡和增强粒细胞循环活性。
其他名称：
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有源比较器：单用沙利度胺
在该组中，参与者每天晚上服用沙利度胺 100 毫克，并服用阿司匹林。
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沙利度胺戊二酰亚胺是谷氨酸的衍生物。 通过上调红细胞转录因子和红细胞 Krüppel 样因子表达来增强胎儿血红蛋白表达。此外，很少有研究还得出结论，沙利度胺使 γ 球蛋白基因组蛋白 H3 中的第 27 个氨基酸低甲基化。 该过程的起始原因是肿瘤坏死因子-α、血管内皮生长因子、前列腺素 E2 和炎症细胞因子抑制核因子（活化 B 细胞的 kappa 轻链增强子）激活。 研究沙利度胺对输血依赖性β地中海贫血患者的影响对于辨别其治疗效果和安全性至关重要。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血红蛋白水平
大体时间：3年
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测量血红蛋白水平的改善情况 将使用全血细胞计数 (CBC) 测试来评估血红蛋白水平，以血液克每分升 (g/dL) 为单位进行测量。
该测试通过静脉血样本进行，然后使用自动血液分析仪进行分析以确定血红蛋白浓度。
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3年
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红细胞计数。
大体时间：3年
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测量红细胞计数的改善情况。
红细胞计数将使用全血细胞计数 (CBC) 测试进行评估，以每微升血液中的百万个细胞（百万个细胞/μL）进行测量。
该测试通过静脉血样本进行，并使用自动血液分析仪进行分析以确定存在的红细胞数量。
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3年
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白细胞计数
大体时间：3年
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测量对白细胞计数的影响 白细胞计数将使用全血细胞计数 (CBC) 测试进行评估，以每微升血液中的数千个细胞（千个细胞/μL）进行测量。
该测试涉及使用自动血液分析仪分析静脉血样本，以确定存在的白细胞总数。
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3年
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网织红细胞计数
大体时间：3年
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测量对网织红细胞计数的影响 将使用全血细胞计数 (CBC) 测试评估网织红细胞计数，以占总红细胞的百分比或每微升 (μL) 血液的绝对数来测量。
该测试涉及使用自动血液分析仪分析静脉血样本，该分析仪使用特定的染色技术来识别和量化网织红细胞。
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3年
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输血频率：
大体时间：3年
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记录并比较研究期间两个治疗组患者所需的输血频率。 输血频率将通过记录患者在特定时期（例如每周、每月或每年）接受的输血次数来评估。 这些数据将从患者医疗记录和/或输血日志中收集，以确保准确跟踪每个输血事件。 |
3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脾脏和肝脏大小
大体时间：3年
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测量脾脏和肝脏大小的变化作为对治疗的反应。
脾脏和肝脏的大小将使用超声波等成像技术进行评估。测量结果将以厘米 (cm) 为单位报告，捕获每个器官的尺寸以评估任何增大或异常。
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3年
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血清铁蛋白水平
大体时间：3年
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评估联合疗法在降低血清铁蛋白水平方面的有效性，表明铁过载有所降低。 血清铁蛋白水平将通过血液测试进行评估，以纳克每毫升 (ng/mL) 为单位进行测量。 临床实验室将使用免疫分析技术对静脉血样本进行分析，以确定铁蛋白的浓度，从而提供人体铁储备的指标。 |
3年
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基因修饰剂：
大体时间：3年
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分析遗传修饰剂的影响。
基因修饰剂将通过基因测试进行评估，例如
地中海贫血遗传谱侧重于已知影响与所研究病症相关的蛋白质表达或功能的特定基因或遗传变异。
该分析有助于确定遗传因素如何改变疾病进展、治疗反应或其他相关结果。
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3年
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胆红素
大体时间：3年
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监测并比较胆红素等生化参数的变化。
胆红素水平将通过血液测试进行评估，通常以毫克每分升 (mg/dL) 为单位进行测量。
该测试分析静脉血样本以确定胆红素（一种红细胞分解产生的色素）的浓度，从而深入了解肝功能和黄疸或肝病等潜在健康状况。
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3年
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乳酸脱氢酶。
大体时间：3年
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监测并比较乳酸脱氢酶等生化参数的变化。 乳酸脱氢酶 (LDH) 水平将通过血液测试进行评估，以每升单位 (U/L) 为单位进行测量。 该测试分析静脉血样本以确定 LDH（一种参与细胞代谢的酶）的浓度。 LDH 水平升高可能表明组织损伤或疾病。 |
3年
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血清谷氨酸丙酮酸转氨酶，
大体时间：3年
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监测并比较血清谷氨酸丙酮酸转氨酶等生化参数的变化。
血清谷氨酸丙酮酸转氨酶，也称为丙氨酸转氨酶 (ALT)，将通过血液测试进行评估，以每升单位 (U/L) 为单位进行测量。
该测试分析静脉血样本以确定 ALT（一种主要存在于肝细胞中的酶）的浓度。
ALT 水平升高可能表明肝损伤或疾病。
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3年
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肌酐
大体时间：3年
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监测并比较肌酐等生化参数的变化。
肌酐水平将通过血液测试进行评估，通常以毫克每分升 (mg/dL) 或微摩尔每升 (μmol/L) 为单位进行测量。
该测试包括分析静脉血样本以确定肌酐的浓度，肌酐是一种由肾脏过滤的肌肉代谢废物。
监测肌酐水平有助于评估肾功能并检测肾病或肾功能受损等状况。
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3年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全简介：
大体时间：3年
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通过监测不良反应和临床并发症，评估联合疗法与单独沙利度胺相比的安全性和耐受性。 将通过在整个研究期间监测和记录不良事件、副作用和任何其他安全相关结果来评估安全性。 这包括记录和分析患者报告的症状、临床观察、实验室测试结果（包括之前讨论的参数，如肝酶、肾功能测试等）的数据，以及研究方案中指定的任何其他相关安全评估。 |
3年
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NIBD/IRB-242/12-2022
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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