Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное лечение бета-талассемии: результаты периода продления (Thalidomide)

26 мая 2025 г. обновлено: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Долгосрочное сравнение комбинированной терапии (талидомид и гидроксимочевина) с монотерапией талидомидом при бета-талассемии.

Проект под названием «Долгосрочное лечение бета-талассемии: результаты продленного периода клинических испытаний фазы 2» направлен на сравнение эффективности и безопасности комбинированной терапии (талидомид и гидроксимочевина) с одним талидомидом. Исследование, продолжающееся три года, представляет собой одноцентровое открытое интервенционное исследование фазы 2 с размером выборки 30 участников в возрасте 8-35 лет. Он включает конкретные критерии включения и исключения для отбора участников. Данные будут собираться посредством клинических интервью и медицинских записей и анализироваться с использованием Статистического пакета для социальных наук. Этот проект направлен на улучшение стратегий лечения бета-талассемии, уделяя особое внимание снижению зависимости от переливания крови и улучшению качества жизни пациентов.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование под названием «Долгосрочное лечение бета-талассемии: результаты продленного периода клинических испытаний фазы 2», проведенное в Национальном институте заболеваний крови и трансплантации костного мозга (NIBD и BMT).

Это исследование сосредоточено на долгосрочном сравнении комбинированной терапии (талидомид и гидроксимочевина) с монотерапией талидомидом при лечении бета-талассемии. Цель состоит в том, чтобы оценить эффективность и безопасность комбинированной терапии по сравнению с монотерапией талидомидом, исходя из гипотезы, что такая комбинация будет более эффективной. Бета-талассемия определяется как аутосомно-рецессивное заболевание, влияющее на выработку бета-глобина под влиянием генетических модификаторов. Ключевые переменные включают гемоглобин, эритроциты, количество лейкоцитов, количество ретикулоцитов, тромбоциты, лактатдегидрогеназу, ядросодержащие эритроциты, ферритин, билирубин, сывороточную глутаматпируваттрансаминазу, креатинин, частоту переливания крови, размер селезенки и печени, бета-субъединицу гемоглобина [Homo sapiens]. (человек)] мутация и определенный полиморфизм в гене гамма-глобина. Исследование проводилось в больнице NIBD в течение трех лет и представляло собой одноцентровое открытое интервенционное исследование фазы 2 с размером выборки 30 участников с использованием простой рандомизированной выборки. Критериями включения являются пациенты с большой/промежуточной бета-талассемией в возрасте от 8 до 35 лет, а критериями исключения являются пациенты с дисфункцией печени, замужние пациенты, кормящие матери, а также пациенты с тромбозами и припадками в анамнезе. Данные будут собираться посредством клинических интервью и анализа медицинских записей и анализироваться с использованием (Статистического пакета для социальных наук.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пакистан
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Пакистан
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Известный случай бета-талассемии большой/промежуточной степени (зависит от переливания крови)
  • Готов дать информированное согласие

Критерий исключения

  • Пациенты с сопутствующими заболеваниями, такими как дисфункция печени.
  • Женатые пациенты
  • Кормящие матери
  • История тромбозов и припадков

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: комбинированная терапия (талидомид и гидроксимочевина)
В этой группе участники получали комбинированную терапию, включающую талидомид и гидроксимочевину в дозе 100 мг/день на ночь с аспирином и 500 мг/день соответственно.
Лекарство: талидомид и гидроксимочевина

Талидомид:

Талидомид-глутаримид является производным глутаминовой кислоты. Потенцирование экспрессии фетального гемоглобина происходит за счет повышающей регуляции экспрессии эритроидного фактора транскрипции и эритроидного фактора Круппеля. Кроме того, в нескольких исследованиях также сделан вывод о том, что талидомид гипометилирует 27-ю аминокислоту гистона H3 в гене гамма-глобина. Первопричиной этого процесса является подавление активации ядерного фактора (энхансера каппа-легкой цепи активированных В-клеток) фактором некроза опухоли-альфа, фактором роста эндотелия сосудов, простагландином Е2 и воспалительным цитокином.

Гидроксимочевина:

Гидроксимочевина или гидроксикарбамид (ГУ) относится к категории антиметаболитов. Механизм индукции фетального гемоглобина включает увеличение продукции эритропоэтина и оксида азота, индукцию апоптоза и усиление циклической активности гранулоцитов.

Другие имена:
  • комбинированная терапия при бета-талассемии
Активный компаратор: только талидомид
В этой группе участников лечили талидомидом в дозе 100 мг/день на ночь вместе с аспирином.
Лекарство: Талидомид

Талидомид-глутаримид является производным глутаминовой кислоты. Потенцирование экспрессии фетального гемоглобина происходит за счет повышающей регуляции экспрессии эритроидного фактора транскрипции и эритроидного фактора Круппеля. Кроме того, в нескольких исследованиях также сделан вывод о том, что талидомид гипометилирует 27-ю аминокислоту гистона H3 в гене гамма-глобина. Первопричиной этого процесса является подавление активации ядерного фактора (энхансера каппа-легкой цепи активированных В-клеток) фактором некроза опухоли-альфа, фактором роста эндотелия сосудов, простагландином Е2 и воспалительным цитокином.

Исследование влияния талидомида на пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией имеет важное значение для определения его терапевтической эффективности и профиля безопасности.

Другие имена:
  • индуктор фетального гемоглобина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
уровень гемоглобина
Временное ограничение: 3 года
Оцените улучшение уровня гемоглобина. Уровень гемоглобина будет оцениваться с помощью общего анализа крови (CBC), измеряемого в граммах на децилитр (г/дл) крови. Этот тест проводится с использованием образца венозной крови, который затем анализируется с помощью автоматического гематологического анализатора для определения концентрации гемоглобина.
3 года
количество эритроцитов.
Временное ограничение: 3 года
Оцените улучшение количества эритроцитов. Количество эритроцитов будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в миллионах клеток на микролитр (миллион клеток/мкл) крови. Этот тест проводится с использованием образца венозной крови, который анализируется с помощью автоматического гематологического анализатора для определения количества присутствующих эритроцитов.
3 года
количество лейкоцитов
Временное ограничение: 3 года
Измерьте влияние на количество лейкоцитов. Количество лейкоцитов будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в тысячах клеток на микролитр (тысячи клеток/мкл) крови. Этот тест включает анализ образца венозной крови с помощью автоматического гематологического анализатора для определения общего количества присутствующих лейкоцитов.
3 года
количество ретикулоцитов
Временное ограничение: 3 года
Измерьте влияние на количество ретикулоцитов. Количество ретикулоцитов будет оцениваться с помощью общего анализа крови (ОАК), измеряемого в процентах от общего количества эритроцитов или в абсолютном количестве на микролитр (мкл) крови. Этот тест включает анализ образца венозной крови с помощью автоматического гематологического анализатора, который идентифицирует и количественно определяет ретикулоциты с использованием специальных методов окрашивания.
3 года
Частота переливания:
Временное ограничение: 3 года

Задокументируйте и сравните частоту переливания крови, необходимую пациентам в обеих группах лечения в течение периода исследования.

Частота переливания крови будет оцениваться путем регистрации количества переливаний крови, полученных пациентом за определенный период, например, еженедельно, ежемесячно или ежегодно. Эти данные будут собираться из медицинских карт пациентов и/или журналов переливания крови, обеспечивая точное отслеживание каждого события переливания крови.
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Размер селезенки и печени
Временное ограничение: 3 года
Измерьте изменения размера селезенки и печени в ответ на лечение. Размер селезенки и печени будут оцениваться с использованием методов визуализации, таких как ультразвук. Измерения будут сообщаться в сантиметрах (см), фиксируя размеры каждого органа, чтобы оценить любое увеличение или аномалии.
3 года
Уровни сывороточного ферритина
Временное ограничение: 3 года

Оценить эффективность комбинированной терапии в снижении уровня ферритина в сыворотке крови, что указывает на снижение перегрузки железом.

Уровни сывороточного ферритина будут оцениваться с помощью анализа крови, измеряемого в нанограммах на миллилитр (нг/мл). Образец венозной крови будет проанализирован в клинической лаборатории с использованием методов иммуноанализа для определения концентрации ферритина, который является показателем запасов железа в организме.
3 года
Генетические модификаторы:
Временное ограничение: 3 года
Проанализируйте влияние генетических модификаторов. Генетические модификаторы будут оцениваться посредством генетического тестирования, например генетический профиль талассемии, ориентированный на конкретные гены или генетические вариации, которые, как известно, влияют на экспрессию или функцию белков, связанных с изучаемым состоянием. Этот анализ помогает определить, как генетические факторы могут изменить прогрессирование заболевания, реакцию на лечение или другие соответствующие результаты.
3 года
билирубин
Временное ограничение: 3 года
Мониторинг и сравнение изменений биохимических параметров, таких как билирубин. Уровни билирубина будут оцениваться с помощью анализа крови, обычно измеряемого в миллиграммах на децилитр (мг/дл). В этом тесте анализируется образец венозной крови для определения концентрации билирубина — пигмента, образующегося в результате распада эритроцитов, — что дает представление о функции печени и потенциальных состояниях здоровья, таких как желтуха или заболевание печени.
3 года
лактатдегидрогеназа.
Временное ограничение: 3 года

Мониторинг и сравнение изменений биохимических параметров, таких как лактатдегидрогеназа.

Уровни лактатдегидрогеназы (ЛДГ) будут оцениваться с помощью анализа крови, измеряемого в единицах на литр (Е/л). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения концентрации ЛДГ, фермента, участвующего в клеточном метаболизме. Повышенные уровни ЛДГ могут указывать на повреждение или заболевание тканей.
3 года
Сывороточная глутаматпируваттрансаминаза,
Временное ограничение: 3 года
Мониторинг и сравнение изменений биохимических параметров, таких как глутамат-пируват-трансаминаза сыворотки. Сывороточную глутаматпируваттрансаминазу, также известную как аланинаминотрансфераза (АЛТ), будут оценивать с помощью анализа крови, измеряемого в единицах на литр (Е/л). В ходе этого теста анализируется образец венозной крови для определения концентрации АЛТ, фермента, который в основном содержится в клетках печени. Повышенный уровень АЛТ может указывать на повреждение или заболевание печени.
3 года
креатинин
Временное ограничение: 3 года
Мониторинг и сравнение изменений биохимических параметров, таких как креатинин. Уровень креатинина будет оцениваться с помощью анализа крови, обычно измеряемого в миллиграммах на децилитр (мг/дл) или микромоль на литр (мкмоль/л). Этот тест включает анализ образца венозной крови для определения концентрации креатинина, продукта мышечного метаболизма, фильтруемого почками. Мониторинг уровня креатинина помогает оценить функцию почек и выявить такие состояния, как заболевания почек или нарушение функции почек.
3 года

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Профиль безопасности:
Временное ограничение: 3 года

Оцените безопасность и переносимость комбинированной терапии по сравнению с монотерапией талидомидом путем мониторинга побочных эффектов и клинических осложнений.

Профиль безопасности будет оцениваться путем мониторинга и документирования нежелательных явлений, побочных эффектов и любых других результатов, связанных с безопасностью, на протяжении всего периода исследования. Это включает запись и анализ данных о симптомах, сообщаемых пациентами, клинических наблюдениях, результатах лабораторных исследований (включая результаты ранее обсуждавшихся параметров, таких как ферменты печени, функциональные тесты почек и т. д.), а также любые другие соответствующие оценки безопасности, указанные в протоколе исследования.
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 июля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

это решит позже.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться