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Traitement à long terme de la bêta-thalassémie : résultats de la période de prolongation (Thalidomide)

26 mai 2025 mis à jour par: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Comparaison à long terme de la thérapie combinée (thalidomide et hydroxyurée) par rapport à la thalidomide seule dans la bêta-thalassémie.

Le projet, intitulé « Traitement à long terme de la bêta-thalassémie : résultats de la période d'extension de l'essai clinique de phase 2 », vise à comparer l'efficacité et la sécurité d'une thérapie combinée (thalidomide et hydroxyurée) par rapport à la thalidomide seule. L'étude, d'une durée de trois ans, est une étude interventionnelle ouverte, monocentrique de phase 2 avec un échantillon de 30 participants âgés de 8 à 35 ans. Il comprend des critères d'inclusion et d'exclusion spécifiques pour la sélection des participants. Les données seront collectées au moyen d'entretiens cliniques et de dossiers médicaux et analysées à l'aide du (Progiciel statistique pour les sciences sociales. Ce projet vise à améliorer les stratégies de traitement de la bêta-thalassémie, en se concentrant sur la réduction de la dépendance transfusionnelle et l'amélioration de la qualité de vie des patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude intitulée Traitement à long terme de la bêta-thalassémie : résultats de la période de prolongation de l'essai clinique de phase 2, menée à l'Institut national des maladies du sang et de la transplantation de moelle osseuse (NIBD et BMT).

Cette étude se concentre sur la comparaison à long terme d'une thérapie combinée (thalidomide et hydroxyurée) versus thalidomide seule dans le traitement de la bêta-thalassémie. L'objectif est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de la thérapie combinée par rapport à la thalidomide seule, avec l'hypothèse que l'association sera plus efficace. La bêta-thalassémie est définie comme un trouble autosomique récessif affectant la production de bêta-globine, influencée par des modificateurs génétiques. Les variables clés comprennent l'hémoglobine, les globules rouges, le nombre de leucocytes, le nombre de réticulocytes, les plaquettes, la lactate déshydrogénase, les globules rouges nucléés, la ferritine, la bilirubine, le glutamate pyruvate transaminase sérique, la créatinine, la fréquence des transfusions, la taille de la rate et du foie, la sous-unité bêta de l'hémoglobine [Homo sapiens (humain) ] mutation et certains polymorphismes du gène de la gamma globine. L'étude s'est déroulée à l'hôpital NIBD sur trois ans, conçue comme une étude interventionnelle ouverte monocentrique de phase 2 à deux bras avec un échantillon de 30 participants utilisant un échantillonnage randomisé simple. Les critères d'inclusion sont les patients bêta-thalassémiques majeurs/intermédiaires âgés de 8 à 35 ans, tandis que les critères d'exclusion incluent les patients présentant un dysfonctionnement hépatique, les patients mariés, les mères allaitantes et ceux ayant des antécédents de thrombose et de convulsions. Les données seront collectées au moyen d'entretiens cliniques et d'examens de dossiers médicaux et analysées à l'aide du (Progiciel statistique pour les sciences sociales.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • National Institute of blood disease and bone marrow transplant

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Cas connu de bêta-thalassémie majeure/intermédiaire (dépendante des transfusions)
  • Prêt à donner son consentement éclairé

Critère d'exclusion

  • Patients présentant des comorbidités telles qu'un dysfonctionnement hépatique
  • Patients mariés
  • Mères allaitantes
  • Antécédents de thrombose et de convulsions

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: thérapie combinée (thalidomide et hydroxyurée)
Dans ce groupe, les participants ont été traités avec une thérapie combinée comprenant de la thalidomide et de l'hydroxyurée à la dose de 100 mg/jour la nuit avec de l'aspirine et 500 mg/jour respectivement.
Médicament: thalidomide et hydroxyurée

Thalidomide :

Le thalidomide glutarimide est un dérivé de l'acide glutamique. La potentialisation de l'expression de l'hémoglobine fœtale se produit par la régulation positive du facteur de transcription érythroïde et de l'expression du facteur de type Krüppel érythroïde. De plus, peu d'études ont également conclu que la thalidomide hypométhylait le 27e acide aminé de l'histone H3 dans le gène de la gamma globine. La cause initiale de ce processus est la suppression de l'activation du facteur nucléaire (amplificateur de chaîne légère kappa des cellules B activées) par le facteur de nécrose tumorale alpha, le facteur de croissance endothélial vasculaire, la prostaglandine E2 et la cytokine inflammatoire.

Hydroxyurée :

L'hydroxyurée ou hydroxycarbamide (HU) appartient à la catégorie des antimétabolites. Le mécanisme d'induction de l'hémoglobine fœtale comprend l'augmentation de la production d'érythropoïétine et d'oxyde nitrique, l'induction de l'apoptose et la potentialisation de l'activité du cycle des granulocytes.

Autres noms:
  • thérapie combinée dans la bêta-thalassémie
Comparateur actif: thalidomide seule
Dans ce groupe, les participants ont été traités par thalidomide à la dose de 100 mg/jour le soir avec de l'aspirine.
Médicament: Thalidomide

Le thalidomide glutarimide est un dérivé de l'acide glutamique. La potentialisation de l'expression de l'hémoglobine fœtale se produit par la régulation positive du facteur de transcription érythroïde et de l'expression du facteur de type Krüppel érythroïde. De plus, peu d'études ont également conclu que la thalidomide hypométhylait le 27e acide aminé de l'histone H3 dans le gène de la gamma globine. La cause initiale de ce processus est la suppression de l'activation du facteur nucléaire (amplificateur de chaîne légère kappa des cellules B activées) par le facteur de nécrose tumorale -alpha, le facteur de croissance endothélial vasculaire, la prostaglandine E2 et la cytokine inflammatoire.

L'étude de l'impact de la thalidomide sur les patients atteints de bêta-thalassémie dépendant des transfusions est essentielle pour discerner son efficacité thérapeutique et son profil d'innocuité.

Autres noms:
  • inducteur d'hémoglobine fœtale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux d'hémoglobine
Délai: 3 années
Mesurer l'amélioration des taux d'hémoglobine Les taux d'hémoglobine seront évalués à l'aide d'un test de formule sanguine complète (CBC), mesuré en grammes par décilitre (g/dL) de sang. Ce test est effectué sur un échantillon de sang veineux, qui est ensuite analysé à l'aide d'un analyseur d'hématologie automatisé pour déterminer la concentration d'hémoglobine.
3 années
nombre de globules rouges.
Délai: 3 années
Mesurez l’amélioration du nombre de globules rouges. La numération des globules rouges sera évaluée à l'aide d'un test de formule sanguine complète (CBC), mesuré en millions de cellules par microlitre (million de cellules/µL) de sang. Ce test est effectué à partir d'un échantillon de sang veineux, analysé à l'aide d'un analyseur d'hématologie automatisé pour déterminer le nombre de globules rouges présents.
3 années
nombre de leucocytes
Délai: 3 années
Mesurer l'effet sur la numération leucocytaire La numération leucocytaire sera évaluée à l'aide d'un test de formule sanguine complète (CBC), mesuré en milliers de cellules par microlitre (milliers de cellules/µL) de sang. Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux avec un analyseur d'hématologie automatisé pour déterminer le nombre total de globules blancs présents.
3 années
nombre de réticulocytes
Délai: 3 années
Mesurer l'effet sur le nombre de réticulocytes Le nombre de réticulocytes sera évalué à l'aide d'un test de formule sanguine complète (CBC), mesuré en pourcentage du total de globules rouges ou en nombre absolu par microlitre (µL) de sang. Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux avec un analyseur d'hématologie automatisé, qui identifie et quantifie les réticulocytes à l'aide de techniques de coloration spécifiques.
3 années
Fréquence des transfusions :
Délai: 3 années

Documenter et comparer la fréquence des transfusions sanguines requises par les patients des deux bras de traitement au cours de la période d'étude.

La fréquence des transfusions sera évaluée en enregistrant le nombre de transfusions sanguines qu'un patient reçoit sur une période spécifiée, par exemple hebdomadaire, mensuelle ou annuelle. Ces données seront collectées à partir des dossiers médicaux des patients et/ou des journaux de transfusion, garantissant un suivi précis de chaque événement transfusionnel.
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taille de la rate et du foie
Délai: 3 années
Mesurez les changements dans la taille de la rate et du foie en réponse aux traitements. La taille de la rate et du foie sera évaluée à l'aide de techniques d'imagerie telles que l'échographie. Les mesures seront rapportées en centimètres (cm), capturant les dimensions de chaque organe pour évaluer tout élargissement ou anomalie.
3 années
Niveaux de ferritine sérique
Délai: 3 années

Évaluer l'efficacité de la thérapie combinée pour réduire les taux de ferritine sérique, indiquant une diminution de la surcharge en fer.

Les taux de ferritine sérique seront évalués à l'aide d'un test sanguin, mesuré en nanogrammes par millilitre (ng/mL). Un échantillon de sang veineux sera analysé dans un laboratoire clinique à l'aide de techniques de dosage immunologique pour déterminer la concentration de ferritine, fournissant un indicateur des réserves de fer de l'organisme.
3 années
Modificateurs génétiques :
Délai: 3 années
Analyser l’influence des modificateurs génétiques. Les modificateurs génétiques seront évalués par des tests génétiques, par exemple profil génétique de la thalassémie axé sur des gènes spécifiques ou des variations génétiques connus pour influencer l'expression ou la fonction des protéines liées à la maladie étudiée. Cette analyse permet d'identifier comment les facteurs génétiques peuvent modifier la progression de la maladie, la réponse au traitement ou d'autres résultats pertinents.
3 années
bilirubine
Délai: 3 années
Surveiller et comparer les changements dans les paramètres biochimiques tels que la bilirubine. Les niveaux de bilirubine seront évalués par un test sanguin, généralement mesuré en milligrammes par décilitre (mg/dL). Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration de bilirubine, un pigment produit par la dégradation des globules rouges, fournissant ainsi un aperçu de la fonction hépatique et des problèmes de santé potentiels tels que la jaunisse ou une maladie du foie.
3 années
lactate déshydrogénase.
Délai: 3 années

Surveiller et comparer les changements dans les paramètres biochimiques tels que la lactate déshydrogénase.

Les niveaux de lactate déshydrogénase (LDH) seront évalués par un test sanguin, mesuré en unités par litre (U/L). Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration de LDH, une enzyme impliquée dans le métabolisme cellulaire. Des niveaux élevés de LDH peuvent indiquer des lésions tissulaires ou une maladie.
3 années
Sérum Glutamate Pyruvate Transaminase,
Délai: 3 années
Surveiller et comparer les changements dans les paramètres biochimiques tels que le sérum glutamate pyruvate transaminase. Le sérum glutamate pyruvate transaminase, également connu sous le nom d'alanine aminotransférase (ALT), sera évalué par un test sanguin, mesuré en unités par litre (U/L). Ce test analyse un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration d'ALT, une enzyme présente principalement dans les cellules hépatiques. Des niveaux élevés d'ALT peuvent indiquer des lésions ou une maladie du foie.
3 années
créatinine
Délai: 3 années
Surveiller et comparer les changements dans les paramètres biochimiques tels que la créatinine. Les niveaux de créatinine seront évalués par un test sanguin, généralement mesuré en milligrammes par décilitre (mg/dL) ou en micromoles par litre (µmol/L). Ce test consiste à analyser un échantillon de sang veineux pour déterminer la concentration de créatinine, un déchet du métabolisme musculaire filtré par les reins. La surveillance des niveaux de créatinine permet d'évaluer la fonction rénale et de détecter des affections telles qu'une maladie rénale ou une insuffisance rénale.
3 années

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil de sécurité :
Délai: 3 années

Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du traitement combiné par rapport à la thalidomide seule en surveillant les effets indésirables et les complications cliniques.

Le profil de sécurité sera évalué en surveillant et en documentant les événements indésirables, les effets secondaires et tout autre résultat lié à la sécurité tout au long de la période d'étude. Cela comprend l'enregistrement et l'analyse des données sur les symptômes signalés par les patients, les observations cliniques, les résultats des tests de laboratoire (y compris ceux des paramètres évoqués précédemment comme les enzymes hépatiques, les tests de la fonction rénale, etc.) et toute autre évaluation de sécurité pertinente spécifiée dans le protocole de l'étude.
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2022

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2024

Première publication (Réel)

8 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NIBD/IRB-242/12-2022

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Description du régime IPD

cela décidera plus tard.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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