RPGR 유전자 돌연변이 관련 X연관 색소성 망막염에 대한 유전자 치료
2024년 7월 1일 업데이트: Frontera Therapeutics
RPGR 유전자 돌연변이 관련 X-연관 색소성 망막염 환자를 대상으로 FT-002 망막하 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 I/II상 용량 증량 및 용량 확장 연구.
본 연구의 목적은 RPGR(Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) 유전자 돌연변이 관련 X-발현제를 가진 남성 피험자(8~45세)를 대상으로 FT-002의 1회 망막하 주사의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하는 것이었습니다. XLRP의 색소성 망막염.
본 연구에는 1상(용량 증량 단계)과 2상(용량 확장 단계)이 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xinyan Li
- 전화번호: +86-021-58206061
- 이메일: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Minghui Xue
- 전화번호: +86-021-58206061
- 이메일: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
연구 장소
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, 중국, 100142
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 예정된 방문, 치료 계획 및 실험실 테스트를 포함한 연구 절차를 따르고 서면 동의서에 서명할 의지와 능력이 있는 피험자
- 연령: ICF 서명 당시 1단계 용량 증량 단계, 18-45세 남성(경계 값 포함); II상 용량 확장 단계, ICF 서명 당시 8~45세 남성(경계 값 포함);
- 임상적으로 진단된 XLRP의 주요 증상에는 야맹증, 시야 상실, 시력 상실 등이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.
제외 기준:
- 다른 알려진 유전성 망막 질환 유전자 변이로 인한 망막 변성과 같은 다른 망막 퇴행성 질환이 있거나 이전에 유전자 치료 제품을 받은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: FT-002 복용량 1
저선량 FT-002
|
단일 용량의 안구내 주사
|
|
실험적: 고용량 FT-002
|
단일 용량의 안구내 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FT-002의 안전성과 내성을 평가하기 위해
기간: FT-002 투여부터 최대 1년까지
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AE의 발생률 및 심각도
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FT-002 투여부터 최대 1년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FT-002의 효능을 평가하기 위해
기간: FT-002 투여부터 최대 1년까지
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기준선 대비 시각 민감도 /FST/BCVA 변화
|
FT-002 투여부터 최대 1년까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 1일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
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