Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för RPGR-genmutationsassocierad X-länkad Retinitis Pigmentosa

1 juli 2024 uppdaterad av: Frontera Therapeutics

En fas I/II studie av dosökning och dosexpansion för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av FT-002 subretinal injektion hos patienter med RPGR-genmutationsassocierad X-länkad Retinitis Pigmentosa.

Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av engångssubretinal injektion av FT-002 hos manliga försökspersoner (8-45 år) med RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) genmutationsassocierad X- kopplad retinitis pigmentosa, av XLRP. Denna studie inkluderar fas I (doseskaleringsfas) och fas II (dosexpansionsfas).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

32

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100142
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som är villiga och kan följa studieprocedurer inklusive planerade besök, behandlingsplan och laboratorietester, och underteckna ett skriftligt informerat samtycke;
  • Ålder: Fas I-doseskaleringsstadiet, 18-45 år gammal man (inklusive gränsvärde) vid tidpunkten för undertecknandet av ICF; Fas II dosförlängningsstadiet, män 8-45 år (inklusive gränsvärden) vid tidpunkten för undertecknandet av ICF;
  • Kliniskt diagnostiserad XLRP, de huvudsakliga symptomen inkluderar men är inte begränsade till nattblindhet, synfältsförlust, synförlust, etc.;

Exklusions kriterier:

  • Har andra retinala degenerativa sjukdomar, såsom retinal degeneration orsakad av andra kända genvarianter för ärftlig retinal sjukdom eller tidigare fått en genterapiprodukt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FT-002 dos 1
Låg dos FT-002
Genetisk: FT-002
Intraokulär injektion av en enda dos
Experimentell: Hög dos FT-002
Genetisk: FT-002
Intraokulär injektion av en enda dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera säkerheten och toleransen för FT-002
Tidsram: från FT-002-administration upp till 1 år
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
från FT-002-administration upp till 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera effektiviteten av FT-002
Tidsram: från FT-002-administration upp till 1 år
Förändringar i synkänslighet /FST/BCVAfrån baslinjen
från FT-002-administration upp till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Utredare

  • Huvudutredare: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juli 2024

Första postat (Faktisk)

9 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FT002-C101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera