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Terapia genica per la retinite pigmentosa legata all'X associata alla mutazione del gene RPGR

1 luglio 2024 aggiornato da: Frontera Therapeutics

Uno studio di fase I/II di aumento della dose e di espansione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione subretinica di FT-002 in soggetti con retinite pigmentosa legata all'X associata alla mutazione del gene RPGR.

Lo scopo di questo studio era di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola iniezione sottoretinica di FT-002 in soggetti di sesso maschile (8-45 anni di età) con X-associato alla mutazione del gene RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator). retinite pigmentosa collegata, di XLRP. Questo studio comprende la Fase I (fase di aumento della dose) e la Fase II (fase di espansione della dose).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100142
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Ruifang Sui, Professor

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti disposti e in grado di seguire le procedure dello studio, comprese le visite programmate, il piano di trattamento e gli esami di laboratorio, e firmare un modulo di consenso informato scritto;
  • Età: fase di incremento della dose di Fase I, maschio di età compresa tra 18 e 45 anni (compreso il valore limite) al momento della firma dell'ICF; Fase di estensione della dose di Fase II, maschi di età compresa tra 8 e 45 anni (compresi i valori limite) al momento della firma dell'ICF;
  • XLRP diagnosticato clinicamente, i sintomi principali includono, ma non sono limitati a, cecità notturna, perdita del campo visivo, perdita della vista, ecc.;

Criteri di esclusione:

  • Presenta altre malattie degenerative della retina, come la degenerazione retinica causata da altre varianti genetiche note della malattia retinica ereditaria o ha ricevuto in precedenza un prodotto di terapia genica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FT-002 dose 1
FT-002 a basso dosaggio
Genetico: FT-002
Iniezione intraoculare di una singola dose
Sperimentale: FT-002 ad alte dosi
Genetico: FT-002
Iniezione intraoculare di una singola dose

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tolleranza di FT-002
Lasso di tempo: dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno
Incidenza e gravità degli eventi avversi
dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di FT-002
Lasso di tempo: dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno
Cambiamenti nella sensibilità visiva/FST/BCVA rispetto al basale
dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FT002-C101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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