Geeniterapia RPGR:n geenimutaatioihin liittyvälle X-kytketylle retinitis Pigmentosalle
maanantai 1. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Frontera Therapeutics
Vaiheen I/II annoksen nosto- ja laajennustutkimus FT-002-subretinaalisen injektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on RPGR-geenimutaatioon liittyvä X-kytketty retinitis Pigmentosa.
Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida FT-002:n kertaluonteisen subretinaalisen injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta miehillä (8-45-vuotiailla) RPGR:n (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) geenimutaatioon liittyvän X- linkitetty retinitis pigmentosa, XLRP.
Tämä tutkimus sisältää vaiheen I (annoksen korotusvaihe) ja vaiheen II (annoksen laajennusvaihe).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
32
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xinyan Li
- Puhelinnumero: +86-021-58206061
- Sähköposti: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Minghui Xue
- Puhelinnumero: +86-021-58206061
- Sähköposti: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100142
- Rekrytointi
- Peking Union Medical College Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien aikataulutetut käynnit, hoitosuunnitelma ja laboratoriotutkimukset, ja allekirjoittavat kirjallisen suostumuslomakkeen;
- Ikä: Vaiheen I annoksen korotusvaihe, 18-45-vuotias mies (mukaan lukien raja-arvo) ICF:n allekirjoitushetkellä; Vaiheen II annoksen laajennusvaihe, miehet 8-45 vuotta vanhat (mukaan lukien raja-arvot) ICF:n allekirjoitushetkellä;
- Kliinisesti diagnosoitu XLRP, pääoireita ovat muun muassa yösokeus, näkökentän menetys, näönmenetys jne.;
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on muita verkkokalvon rappeuttavia sairauksia, kuten verkkokalvon rappeuma, joka johtuu muista tunnetuista perinnöllisistä verkkokalvon sairauden geenivarianteista tai olet aiemmin saanut geeniterapiatuotetta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FT-002 annos 1
Pieni annos FT-002
|
Silmänsisäinen injektio kerta-annoksena
|
|
Kokeellinen: Suuri annos FT-002
|
Silmänsisäinen injektio kerta-annoksena
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida FT-002:n turvallisuutta ja sietokykyä
Aikaikkuna: FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
AE:n ilmaantuvuus ja vakavuus
|
FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida FT-002:n tehoa
Aikaikkuna: FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Muutokset näköherkkyydessä /FST/BCVA lähtötasosta
|
FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FT002-C101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .