Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro RPGR genovou mutaci spojenou s X-vázanou retinitis Pigmentosa

1. července 2024 aktualizováno: Frontera Therapeutics

Fáze I/II studie eskalace dávky a expanze dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti subretinální injekce FT-002 u subjektů s mutací genu RPGR spojenou s X-vázanou retinitis Pigmentosa.

Cílem této studie bylo vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost jednorázové subretinální injekce FT-002 u mužů (8-45 let) s genovou mutací RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) související s X- vázaná retinitis pigmentosa, XLRP. Tato studie zahrnuje fázi I (fáze eskalace dávky) a fázi II (fáze expanze dávky).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100142
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, které jsou ochotné a schopné dodržovat postupy studie včetně plánovaných návštěv, plánu léčby a laboratorních testů a podepsat písemný informovaný souhlas;
  • Věk: Fáze I fáze eskalace dávky, 18-45letý muž (včetně hraniční hodnoty) v době podpisu ICF; Fáze II fáze prodloužení dávky, muži ve věku 8-45 let (včetně hraničních hodnot) v době podepsání ICF;
  • Klinicky diagnostikovaný XLRP, hlavní příznaky zahrnují, ale nejsou omezeny na šeroslepost, ztrátu zorného pole, ztrátu zraku atd.;

Kritéria vyloučení:

  • Máte jiná degenerativní onemocnění sítnice, jako je degenerace sítnice způsobená jinými známými genovými variantami dědičného onemocnění sítnice nebo jste v minulosti dostávali produkt genové terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FT-002 dávka 1
Nízká dávka FT-002
Genetický: FT-002
Intraokulární injekce jedné dávky
Experimentální: Vysoká dávka FT-002
Genetický: FT-002
Intraokulární injekce jedné dávky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a toleranci FT-002
Časové okno: od administrace FT-002 až po 1 rok
Výskyt a závažnost AE
od administrace FT-002 až po 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost FT-002
Časové okno: od administrace FT-002 až po 1 rok
Změny zrakové citlivosti /FST/BCVA od výchozí hodnoty
od administrace FT-002 až po 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Frontera Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FT002-C101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit