Terapia genowa dla barwnikowego zapalenia siatkówki związanego z mutacją genu RPGR związanego z X
1 lipca 2024 zaktualizowane przez: Frontera Therapeutics
Badanie fazy I/II dotyczące zwiększania i zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia podsiatkówkowego FT-002 u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki związanym z mutacją genu RPGR.
Celem tego badania była ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności jednorazowego wstrzyknięcia podsiatkówkowego FT-002 u mężczyzn (w wieku 8-45 lat) z mutacją genu RPGR (retinitis pigmentosa GTPaseRegulator) związaną z mutacją X- związane barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, XLRP.
Badanie to obejmuje fazę I (faza zwiększania dawki) i fazę II (faza zwiększania dawki).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
32
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Xinyan Li
- Numer telefonu: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Minghui Xue
- Numer telefonu: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100142
- Rekrutacyjny
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy, którzy chcą i są w stanie przestrzegać procedur badania, w tym zaplanowanych wizyt, planu leczenia i badań laboratoryjnych, oraz podpisują pisemny formularz świadomej zgody;
- Wiek: Faza I, etap zwiększania dawki, 18–45 lat, mężczyzna (w tym wartość graniczna) w momencie podpisywania ICF; Faza II, etap zwiększania dawki, mężczyźni w wieku 8–45 lat (w tym wartości graniczne) w momencie podpisania ICF;
- Klinicznie zdiagnozowany XLRP, główne objawy obejmują między innymi ślepotę kukurydzianą, utratę pola widzenia, utratę wzroku itp.;
Kryteria wyłączenia:
- Choruje na inne choroby zwyrodnieniowe siatkówki, takie jak zwyrodnienie siatkówki spowodowane innymi znanymi wariantami genów dziedzicznej choroby siatkówki lub otrzymywał wcześniej produkt terapii genowej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: FT-002 dawka 1
Niska dawka FT-002
|
Wstrzyknięcie śródgałkowe pojedynczej dawki
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka FT-002
|
Wstrzyknięcie śródgałkowe pojedynczej dawki
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję FT-002
Ramy czasowe: od podania FT-002 aż do 1 roku
|
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
|
od podania FT-002 aż do 1 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić skuteczność FT-002
Ramy czasowe: od podania FT-002 aż do 1 roku
|
Zmiany wrażliwości wzrokowej /FST/BCVA w stosunku do wartości wyjściowych
|
od podania FT-002 aż do 1 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lipca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lipca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 lipca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 lipca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FT002-C101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .