Генная терапия при Х-сцепленном пигментном ретините, связанном с мутацией гена RPGR
1 июля 2024 г. обновлено: Frontera Therapeutics
Фаза I/II исследования эскалации и расширения дозы для оценки безопасности и эффективности субретинальной инъекции FT-002 у субъектов с мутацией гена RPGR, связанной с Х-сцепленным пигментным ретинитом.
Целью этого исследования было оценить безопасность, переносимость и эффективность однократной субретинальной инъекции FT-002 мужчинам (в возрасте 8-45 лет) с мутацией гена RPGR (регулятор GTPазы пигментного сетчатки), связанной с мутацией X-. связанный пигментный ретинит, XLRP.
Это исследование включает фазу I (фазу повышения дозы) и фазу II (фазу увеличения дозы).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
32
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xinyan Li
- Номер телефона: +86-021-58206061
- Электронная почта: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Minghui Xue
- Номер телефона: +86-021-58206061
- Электронная почта: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100142
- Рекрутинг
- Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, желающие и способные следовать процедурам исследования, включая плановые посещения, план лечения и лабораторные анализы, и подписать форму письменного информированного согласия;
- Возраст: Фаза I, стадия повышения дозы, мужчина 18–45 лет (включая граничное значение) на момент подписания МКФ; Фаза II этапа продления дозы, мужчины 8-45 лет (включая граничные значения) на момент подписания МКФ;
- Клинически диагностируется XLRP, основные симптомы включают, помимо прочего, куриную слепоту, потерю полей зрения, потерю зрения и т. д.;
Критерий исключения:
- Имеются другие дегенеративные заболевания сетчатки, такие как дегенерация сетчатки, вызванная другими известными вариантами генов наследственных заболеваний сетчатки или ранее полученными продуктом генной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FT-002 доза 1
Низкая доза FT-002
|
Внутриглазное введение однократной дозы
|
|
Экспериментальный: Высокая доза FT-002
|
Внутриглазное введение однократной дозы
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость FT-002.
Временное ограничение: от администрации FT-002 до 1 года
|
Частота и тяжесть НЯ
|
от администрации FT-002 до 1 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для оценки эффективности FT-002
Временное ограничение: от администрации FT-002 до 1 года
|
Изменения зрительной чувствительности/FST/BCVA по сравнению с исходным уровнем
|
от администрации FT-002 до 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 июля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 июля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FT002-C101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .