Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for RPGR-genmutasjonsassosiert X-koblet Retinitis Pigmentosa

1. juli 2024 oppdatert av: Frontera Therapeutics

En Fase I/II Dose-eskalering og Dose-ekspansjonsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av FT-002 subretinal injeksjon hos personer med RPGR-genmutasjonsassosiert X-bundet Retinitis Pigmentosa.

Målet med denne studien var å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av engangs subretinal injeksjon av FT-002 hos mannlige forsøkspersoner (8-45 år) med RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) genmutasjonsassosiert X- koblet retinitis pigmentosa, av XLRP. Denne studien inkluderer fase I (doseeskaleringsfase) og fase II (doseutvidelsesfase).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100142
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Ruifang Sui, Professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emner som er villige og i stand til å følge studieprosedyrer, inkludert planlagte besøk, behandlingsplan og laboratorietester, og signere et skriftlig informert samtykkeskjema;
  • Alder: Fase I doseeskaleringsstadium, 18-45 år gammel mann (inkludert grenseverdi) på tidspunktet for signering av ICF; Fase II doseforlengelsesstadium, menn 8-45 år (inkludert grenseverdier) på tidspunktet for signering av ICF;
  • Klinisk diagnostisert XLRP, de viktigste symptomene inkluderer, men er ikke begrenset til, nattblindhet, tap av synsfelt, synstap, etc.;

Ekskluderingskriterier:

  • Har andre netthinnedegenerative sykdommer, som netthinnedegenerasjon forårsaket av andre kjente arvelige retinal sykdom genvarianter eller tidligere mottatt et genterapiprodukt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FT-002 dose 1
Lavdose FT-002
Genetisk: FT-002
Intraokulær injeksjon av en enkelt dose
Eksperimentell: Høydose FT-002
Genetisk: FT-002
Intraokulær injeksjon av en enkelt dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten og toleransen til FT-002
Tidsramme: fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE
fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av FT-002
Tidsramme: fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år
Endringer i visuell følsomhet /FST/BCVAfra baseline
fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FT002-C101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere