Terapia génica para la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X asociada a la mutación del gen RPGR
1 de julio de 2024 actualizado por: Frontera Therapeutics
Un estudio de fase I/II de aumento y expansión de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretiniana de FT-002 en sujetos con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X asociada a la mutación del gen RPGR.
El objetivo de este estudio fue evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección subretiniana única de FT-002 en sujetos masculinos (de 8 a 45 años de edad) con X-a asociada a la mutación del gen RPGR (regulador de la GTPasa de la retinitis pigmentosa). Retinitis pigmentosa vinculada, de XLRP.
Este estudio incluye la Fase I (fase de aumento de dosis) y la Fase II (fase de expansión de dosis).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
32
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xinyan Li
- Número de teléfono: +86-021-58206061
- Correo electrónico: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Minghui Xue
- Número de teléfono: +86-021-58206061
- Correo electrónico: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100142
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contacto:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de seguir los procedimientos del estudio, incluidas visitas programadas, plan de tratamiento y pruebas de laboratorio, y firmar un formulario de consentimiento informado por escrito;
- Edad: fase I de aumento de dosis, varón de 18 a 45 años (incluido el valor límite) en el momento de firmar la ICF; Etapa de extensión de dosis de fase II, hombres de 8 a 45 años (incluidos los valores límite) al momento de firmar la CIF;
- XLRP clínicamente diagnosticado, los síntomas principales incluyen, entre otros, ceguera nocturna, pérdida del campo visual, pérdida de la visión, etc.;
Criterio de exclusión:
- Tiene otras enfermedades degenerativas de la retina, como la degeneración de la retina causada por otras variantes genéticas conocidas de enfermedades hereditarias de la retina o ha recibido previamente un producto de terapia génica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: FT-002 dosis 1
Dosis baja FT-002
|
Inyección intraocular de una dosis única.
|
|
Experimental: Dosis alta FT-002
|
Inyección intraocular de una dosis única.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la seguridad y tolerancia del FT-002.
Periodo de tiempo: desde la administración FT-002 hasta 1 año
|
Incidencia y gravedad de los EA
|
desde la administración FT-002 hasta 1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la eficacia de FT-002.
Periodo de tiempo: desde la administración FT-002 hasta 1 año
|
Cambios en la sensibilidad visual/FST/BCVA desde el inicio
|
desde la administración FT-002 hasta 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
9 de julio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FT002-C101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .