Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for RPGR-genmutations-associeret X-linked Retinitis Pigmentosa

1. juli 2024 opdateret af: Frontera Therapeutics

Et fase I/II-dosis-eskalerings- og dosis-udvidelsesstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​FT-002 subretinal injektion i forsøgspersoner med RPGR-genmutationsassocieret X-linked Retinitis Pigmentosa.

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​engangssubretinal injektion af FT-002 hos mandlige forsøgspersoner (8-45 år) med RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) genmutationsassocieret X- forbundet retinitis pigmentosa, af XLRP. Denne undersøgelse omfatter fase I (dosiseskaleringsfase) og fase II (dosisudvidelsesfase).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100142
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at følge undersøgelsesprocedurer, herunder planlagte besøg, behandlingsplan og laboratorietests, og underskrive en skriftlig informeret samtykkeformular;
  • Alder: Fase I dosiseskaleringsstadiet, 18-45 år gammel mand (inklusive grænseværdi) på tidspunktet for underskrivelse af ICF; Fase II dosisforlængelse, mænd 8-45 år (inklusive grænseværdier) på tidspunktet for underskrivelse af ICF;
  • Klinisk diagnosticeret XLRP, de vigtigste symptomer omfatter, men er ikke begrænset til, natblindhed, synsfelttab, synstab osv.;

Ekskluderingskriterier:

  • Har andre nethindegenerative sygdomme, såsom retinal degeneration forårsaget af andre kendte arvelige nethindesygdomsgenvarianter eller tidligere modtaget et genterapiprodukt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FT-002 dosis 1
Lavdosis FT-002
Genetisk: FT-002
Intraokulær injektion af en enkelt dosis
Eksperimentel: Højdosis FT-002
Genetisk: FT-002
Intraokulær injektion af en enkelt dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden og tolerancen af ​​FT-002
Tidsramme: fra FT-002 administration gennem op til 1 år
Forekomst og sværhedsgrad af AE'er
fra FT-002 administration gennem op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere effektiviteten af ​​FT-002
Tidsramme: fra FT-002 administration gennem op til 1 år
Ændringer i visuel følsomhed /FST/BCVAfra baseline
fra FT-002 administration gennem op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

9. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FT002-C101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

Kliniske forsøg med FT-002

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner