Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor RPGR-genmutatie-geassocieerde X-gebonden retinitis pigmentosa

1 juli 2024 bijgewerkt door: Frontera Therapeutics

Een fase I/II dosisescalatie- en dosisuitbreidingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van FT-002 subretinale injectie te evalueren bij proefpersonen met RPGR-genmutatie-geassocieerde X-gebonden Retinitis Pigmentosa.

Het doel van deze studie was het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van eenmalige subretinale injectie van FT-002 bij mannelijke proefpersonen (8-45 jaar oud) met RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) genmutatie-geassocieerde X- gekoppelde retinitis pigmentosa, van XLRP. Deze studie omvat Fase I (dosis-escalatiefase) en Fase II (dosis-uitbreidingsfase).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100142
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Ruifang Sui, Professor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die bereid en in staat zijn om onderzoeksprocedures te volgen, inclusief geplande bezoeken, behandelplan en laboratoriumtests, en een schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen;
  • Leeftijd: Fase I dosisescalatiefase, 18-45 jaar oude man (inclusief grenswaarde) op het moment van ondertekening van de ICF; Fase II-dosisverlengingsfase, mannen van 8-45 jaar oud (inclusief grenswaarden) op het moment van ondertekening van de ICF;
  • Bij klinisch gediagnosticeerde XLRP omvatten de belangrijkste symptomen, maar zijn niet beperkt tot, nachtblindheid, verlies van gezichtsveld, verlies van gezichtsvermogen, enz.;

Uitsluitingscriteria:

  • Als u andere degeneratieve ziekten van het netvlies heeft, zoals netvliesdegeneratie veroorzaakt door andere bekende genvarianten van erfelijke netvliesziekte, of als u eerder een gentherapieproduct heeft gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FT-002 dosis 1
Lage dosis FT-002
Genetisch: FT-002
Intraoculaire injectie van een enkele dosis
Experimenteel: Hoge dosis FT-002
Genetisch: FT-002
Intraoculaire injectie van een enkele dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en tolerantie van FT-002 te evalueren
Tijdsspanne: vanaf FT-002 administratie tot maximaal 1 jaar
Incidentie en ernst van bijwerkingen
vanaf FT-002 administratie tot maximaal 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van FT-002 te evalueren
Tijdsspanne: vanaf FT-002 administratie tot maximaal 1 jaar
Veranderingen in visuele gevoeligheid/FST/BCVA ten opzichte van de uitgangswaarde
vanaf FT-002 administratie tot maximaal 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FT002-C101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren