Thérapie génique pour la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à la mutation génique RPGR
1 juillet 2024 mis à jour par: Frontera Therapeutics
Une étude de phase I/II d'augmentation et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'injection sous-rétinienne FT-002 chez des sujets atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X associée à la mutation du gène RPGR.
Le but de cette étude était d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une injection sous-rétinienne unique de FT-002 chez des sujets de sexe masculin (âgés de 8 à 45 ans) atteints d'une mutation du gène RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) associée à une mutation X- rétinite pigmentaire liée, de XLRP.
Cette étude comprend la phase I (phase d'augmentation de la dose) et la phase II (phase d'expansion de la dose).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
32
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xinyan Li
- Numéro de téléphone: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Minghui Xue
- Numéro de téléphone: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Lieux d'étude
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chine, 100142
- Recrutement
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contact:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets disposés et capables de suivre les procédures d'étude, y compris les visites programmées, le plan de traitement et les tests de laboratoire, et signer un formulaire de consentement éclairé écrit ;
- Âge : phase d'augmentation de dose de phase I, homme de 18 à 45 ans (y compris la valeur limite) au moment de la signature de l'ICF ; Étape d'extension de dose de phase II, hommes âgés de 8 à 45 ans (y compris les valeurs limites) au moment de la signature de l'ICF ;
- XLRP diagnostiqué cliniquement, les principaux symptômes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la cécité nocturne, la perte du champ visuel, la perte de vision, etc. ;
Critère d'exclusion:
- Vous souffrez d’autres maladies dégénératives de la rétine, telles que la dégénérescence de la rétine causée par d’autres variantes génétiques connues de la maladie rétinienne héréditaire ou avez déjà reçu un produit de thérapie génique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: FT-002 dose 1
Faible dose FT-002
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Injection intraoculaire d'une dose unique
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Expérimental: Haute dose FT-002
|
Injection intraoculaire d'une dose unique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer la sécurité et la tolérance du FT-002
Délai: de l'administration FT-002 jusqu'à 1 an
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Incidence et gravité des EI
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de l'administration FT-002 jusqu'à 1 an
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pour évaluer l'efficacité du FT-002
Délai: de l'administration FT-002 jusqu'à 1 an
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Modifications de la sensibilité visuelle/FST/BCVA par rapport à la ligne de base
|
de l'administration FT-002 jusqu'à 1 an
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 avril 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 février 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 juillet 2024
Première publication (Réel)
9 juillet 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FT002-C101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .