Terapia gênica para retinite pigmentosa ligada ao X associada à mutação genética RPGR
1 de julho de 2024 atualizado por: Frontera Therapeutics
Um estudo de fase I/II de escalonamento e expansão de dose para avaliar a segurança e eficácia da injeção sub-retiniana de FT-002 em indivíduos com retinite pigmentosa ligada ao X associada à mutação do gene RPGR.
O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da injeção sub-retiniana única de FT-002 em indivíduos do sexo masculino (8-45 anos de idade) com mutação do gene RPGR (Retinite Pigmentosa GTPase Regulador) associada à mutação X- retinite pigmentosa ligada, de XLRP.
Este estudo inclui Fase I (fase de aumento da dose) e Fase II (fase de expansão da dose).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
32
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xinyan Li
- Número de telefone: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Estude backup de contato
- Nome: Minghui Xue
- Número de telefone: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contato:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos que desejam e são capazes de seguir os procedimentos do estudo, incluindo visitas agendadas, plano de tratamento e exames laboratoriais, e assinar um termo de consentimento livre e esclarecido por escrito;
- Idade: fase I de escalonamento de dose, 18-45 anos de idade, sexo masculino (incluindo valor limite) no momento da assinatura do TCLE; Estágio de extensão de dose de Fase II, homens de 8 a 45 anos de idade (incluindo valores limite) no momento da assinatura do TCLE;
- XLRP clinicamente diagnosticado, os principais sintomas incluem, mas não estão limitados a, cegueira noturna, perda de campo visual, perda de visão, etc.;
Critério de exclusão:
- Ter outras doenças degenerativas da retina, como degeneração da retina causada por outras variantes genéticas de doenças hereditárias da retina conhecidas ou ter recebido anteriormente um produto de terapia genética.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: FT-002 dose 1
Dose baixa FT-002
|
Injeção intraocular de dose única
|
|
Experimental: Dose alta FT-002
|
Injeção intraocular de dose única
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a segurança e tolerância do FT-002
Prazo: desde a administração do FT-002 até 1 ano
|
Incidência e gravidade dos EAs
|
desde a administração do FT-002 até 1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Para avaliar a eficácia do FT-002
Prazo: desde a administração do FT-002 até 1 ano
|
Mudanças na sensibilidade visual/FST/BCVA desde o início
|
desde a administração do FT-002 até 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
9 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FT002-C101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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