Gentherapie für RPGR-Genmutation-assoziierte X-chromosomale Retinitis pigmentosa
1. Juli 2024 aktualisiert von: Frontera Therapeutics
Eine Phase-I/II-Studie zur Dosissteigerung und Dosiserweiterung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der subretinalen Injektion von FT-002 bei Patienten mit RPGR-Genmutation-assoziierter X-chromosomaler Retinitis pigmentosa.
Ziel dieser Studie war es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einmaligen subretinalen Injektion von FT-002 bei männlichen Probanden (8–45 Jahre) mit RPGR-Genmutation (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) zu bewerten. verbundene Retinitis pigmentosa, von XLRP.
Diese Studie umfasst Phase I (Dosissteigerungsphase) und Phase II (Dosiserweiterungsphase).
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
32
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Xinyan Li
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-Mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Minghui Xue
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-Mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studienorte
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Rekrutierung
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Probanden, die bereit und in der Lage sind, den Studienabläufen zu folgen, einschließlich geplanter Besuche, Behandlungspläne und Labortests, und eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen;
- Alter: Dosissteigerungsstadium der Phase I, 18–45 Jahre alt, männlich (einschließlich Grenzwert) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF; Dosisverlängerungsstadium der Phase II, Männer im Alter von 8 bis 45 Jahren (einschließlich Grenzwerte) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF;
- Bei klinisch diagnostiziertem XLRP gehören zu den Hauptsymptomen unter anderem Nachtblindheit, Gesichtsfeldverlust, Sehverlust usw.;
Ausschlusskriterien:
- Sie haben andere degenerative Erkrankungen der Netzhaut, beispielsweise eine Netzhautdegeneration, die durch andere bekannte erbliche Genvarianten der Netzhauterkrankung verursacht wird, oder haben zuvor ein Gentherapieprodukt erhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: FT-002 Dosis 1
Niedrig dosiertes FT-002
|
Intraokulare Injektion einer Einzeldosis
|
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Experimental: Hochdosiertes FT-002
|
Intraokulare Injektion einer Einzeldosis
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von FT-002
Zeitfenster: von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
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Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen
|
von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Um die Wirksamkeit von FT-002 zu bewerten
Zeitfenster: von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
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Veränderungen der visuellen Empfindlichkeit /FST/BCVA gegenüber dem Ausgangswert
|
von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. April 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. August 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. Juli 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. Juli 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. Juli 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. Juli 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. Juli 2024
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- FT002-C101
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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