섬유이형성증 골화이형성증(FOP) 참가자의 안데칼릭시맙에 대한 연구 (ANDECAL)

포함 기준(파트 1a, 1b 및 2):

1. 참가자 및/또는 보호자는 사전 동의 및/또는 해당되는 경우 승인을 제공할 수 있고 기꺼이 제공하며 방문 일정 및 연구 절차를 준수할 의지가 있습니다.
2. FOP와 일치하는 선천적 기형(예: 엄지발가락) 및 FOP 재발 및/또는 진행성 HO와 일치하는 간헐적인 연조직 부종을 포함한 FOP의 임상 진단.

4. CAJIS 점수가 19점 이하입니다. 5. 스크리닝 방문 후 1년 이내의 질병 활동. 질병 활동은 새로 확인된 HO 또는 관절 기능 악화를 포함하여 의사가 확인한 증상 또는 임상적 진행과 같은 재발로 정의됩니다.

6. 진정제 없이 저선량 WBCT-LH 스캔을 포함한 모든 프로토콜 관련 절차를 이해하고, 겪고, 수행할 수 있습니다. 간병인의 도움이 허용됩니다.

7. 모든 관련 현재 및 과거 의료 기록(방사선 사진 또는 방사선 사진 기록 포함)과 성장 기록에 대한 접근 권한을 제공하는 데 동의합니다.

포함 기준(파트 1a만 해당):

1. 15세 이상의 남성 또는 여성.
2. 혈청 크레아티닌 ≤ 연령별 정상 상한치.
3. 기준선에서 양측 PA 손/손목 또는 AP 무릎 필름에 열린 성장판이 없습니다.
4. IV 방사성추적자를 받을 수 있습니다[IV 접근이 가능하고 방사성추적자에 대한 반응 이력이 없습니다].
5. 지난 1년간 비스포스포네이트나 골활성제를 사용하지 않았습니다.
6. Na18F PET/CT당 기준선에서 최소 1개의 활성 HO 병변

연구의 모든 부분에 대해 위에 나열된 기준을 포함하여 추가 포함 기준이 적용됩니다.

포함 기준(파트 1b만 해당):

1. 12세 이상의 남성 또는 여성.

2. 지난 6개월 이내에 여러 번 재발한 에피소드의 이력(후원자와 함께 PI가 자격을 갖춘 것으로 검토하고 확인함). 적격한 재발 에피소드에는 다음이 포함됩니다.

   • 지난 6개월 동안 최소 3번의 적격 재발이 각각 최소 1주 동안 지속적인 증상을 나타냄
   • 등 전체에 이동성 발적 부기
   • 여러 번 재발한 사건의 합계가 최소 21일 동안 지속되었습니다. 개별 재발의 시기는 겹칠 수 있습니다. 등록 시 문제가 계속되거나 해결될 수 있습니다.

3. 적격 발적에는 다음 발적 증상 중 최소 2가지가 포함되어야 합니다.

   • 통증
   • 연조직 부종
   • 따뜻함
   • 홍반
   • 관절 강성
   • 운동 범위 감소

연구의 모든 부분에 대해 위에 나열된 기준을 포함하여 추가 포함 기준이 적용됩니다.

포함 기준(파트 2만 해당):

1. 초기 등록 연령 요건은 ≥12세입니다.
2. 성인 및 12~17세 참가자의 안전성이 확립된 후 6세 이상 참가자로 등록이 연장될 수 있습니다.
3. 2세 이상부터 6세 미만 참가자의 등록은 성인 및 6세 이상 참가자의 안전성이 확립된 후에 시작됩니다.

연구의 모든 부분에 대해 위에 나열된 기준을 포함하여 추가 포함 기준이 적용됩니다.

제외 기준:

1. 체중 <10kg
2. 연구 1일차 시점에 알려진 치유되지 않은 골절.
3. 연구 기간 내에 수술을 계획했거나 최근 수술에서 아직 회복 중인 경우.
4. 보충 산소의 사용이 필요한 호흡 장애.

5. 참가자는

   • FOP 이외의 알려진 단일유전자 장애.
   • FOP와 관련 없는 뼈 또는 미네랄 장애.
6. 악성종양(지난 5년 이내, 비흑색종 피부암, 자궁경부 상피내암종 또는 관상피내암종[DCIS] 제외).
7. 알려진 활성 감염(COVID19를 포함한 곰팡이, 박테리아, 마이코박테리아 또는 바이러스 감염 포함)
8. 조절되지 않는 부갑상선 기능 저하증 또는 부갑상선 기능 항진증.
9. 참가자별 보고서 또는 차트 검토(테스트 필요 없음): 조절되지 않는 갑상선 기능 항진증

10. 다음 약물의 사용:

    • 연구 1일차 1주 이내에 프레드니손 등가량이 >10mg/day인 전신 코르티코스테로이드. 참가자가 코르티코스테로이드와 동등한 프레드니손을 하루에 10mg 이상 만성적으로 사용해야 하는 경우 적격성은 후원자와 논의됩니다.
    • 연구 1일차로부터 1주 이내에 2022년 5월 ICCFOP 지침에서 권장하는 용량보다 높은 용량의 NSAID. 참가자가 2022년 5월 ICCFOP 가이드라인 용량에서 권장하는 용량보다 높은 용량의 NSAID를 만성적으로 사용해야 하는 경우 적격성은 후원자와 논의됩니다.
    • 테트라사이클린 약물(예: 테트라사이클린, 데메클로사이클린, 독시사이클린 또는 미노사이클린)을 현재 또는 만성적으로 사용하고 있는 경우.
11. FOP에 대해 입증되지 않은 치료법을 만성적으로 사용하는 경우.

12. 팔로바로텐

    • 모든 참가자에 대해 연구 1일차로부터 1개월 이내
    • 8세 미만 여성 참가자 또는 10세 미만 남성 참가자의 경우 연구 1일로부터 2년 이내
13. 연구 1일차 또는 1개월 중 더 긴 기간에 마지막 투여 후 5반감기 이내에 다른 시험용 제품으로 치료합니다.
14. 안데칼릭시맙 또는 그 부형제에 대한 알레르기 또는 과민증 병력.
15. 현재 심각한 실험실 이상
16. 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 임신을 계획 중입니다.
17. 임신을 초래할 수 있는 성행위를 금하는 데 동의하지 않거나 연구 기간 동안 및 마지막 투여 후 90일 동안 허용 가능한 피임법을 사용하지 않으려는 가임 가능성이 있는 사람.
18. 다른 임상시험용 제품과 관련된 다른 임상시험에 동시에 참여하는 경우.
19. 연구자의 의견으로 참가자를 과도한 위험에 노출시키거나 연구 절차 수행을 방해하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 심각한 의학적 상태, 장애 또는 생화학적 또는 혈액학적 이상.

참고: 포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용됩니다.