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근위축성 측삭 경화증 환자의 치료를 위한 PLL001의 안전성, 내약성, 효능 및 약력학을 평가하기 위한 선택적 공개 라벨 확장을 사용한 다기관, 1/2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

2026년 3월 17일 업데이트: PLL TX AUSTRALIA PTY LTD
FIH, 단일 또는 다중(최대 48명)의 안전성, 내약성, 효능 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 선택적 공개 라벨 용량 연장이 포함된 1/2상 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. QD) ALS 진단을 받은 피험자에게 PLL001의 피하(SC) 용량을 위약과 비교했습니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

파트 1(단일 상승 용량) 총 12명의 피험자가 3개의 용량 수준 코호트 중 1개(코호트당 4명의 피험자)로 무작위 배정됩니다. 각 코호트에서 피험자는 이중 맹검 방식으로 단일 SC 용량의 PLL001 또는 위약을 투여받도록 3:1의 비율로 무작위 배정됩니다. 위약 피험자의 안전성 데이터가 통합됩니다.

피험자는 투여 전날(-1일) 해당 유닛에 입원하고 1일 아침에 SC 주사를 통해 이중 맹검 방식으로 PLL001 또는 위약을 투여받게 됩니다. 피험자는 최소 24일 동안 입원하게 됩니다. 2일차 아침에 퇴원할 예정입니다. 안전성 데이터는 7일차(연구 종료[EOS])까지 매일 수집됩니다.

연구의 파트 1을 완료한 피험자는 파트 2의 심사 대상이 됩니다.

파트 2(다중 용량 확장)

최대 141명의 피험자를 1:1:1의 비율로 3개 치료군(PLL001의 2개 용량 그룹과 1개의 위약군) 중 1개로 무작위 배정합니다(치료군당 40명의 피험자 + 탈락 대체 환자 21명). .

처음 21명의 피험자(즉, 치료 그룹당 7명의 피험자)는 처음에 투여를 받고 1:1:1의 비율로 3개의 치료 그룹 중 1개에 무작위 배정됩니다. 이들 처음 21명의 대상체는 QD 투여의 처음 14일 동안 모니터링될 것이다. SRC의 안전성 데이터 검토 후 임상적으로 유의미한 안전성 신호가 없는 경우 나머지 피험자가 등록됩니다.

리루졸을 복용 중인 환자는 리루졸 치료를 계속할 수 있으며 각 치료 그룹 간에 비슷한 수를 보장하기 위해 파트 2에서 무작위로 계층화됩니다. 환자는 또한 각 치료 그룹 간에 환자의 ALS 프로필을 비교할 수 있도록 하기 위해 TRICALS의 위험 프로필 계산기 점수(https://tricals.shinyapps.io/risk-profile/)를 기반으로 파트 2에서 무작위로 계층화됩니다.

피험자는 이중 맹검 방식으로 1mL의 2×SC 주사를 통해 매일 PLL001 또는 위약(QD)을 자가 투여하거나 간병인에게 투여하게 됩니다.

추가 조정b는 1일차 아침에 현장에 있을 것이며 169일차(±5일) 방문 전날 중단하고 다른 모든 투약일에 자가 투여하거나 간병인이 투여하도록 할 것입니다. 피험자는 1일차 투여 후 4시간의 관찰 기간을 거친 후 퇴원하게 됩니다.

효능, 안전성 및 순응도 데이터는 8주마다 57일, 113일 및 169일(±5일)에 현장 방문 중에 수집됩니다(모든 치료 대상의 경우 15일 추가).

안전 및 규정 준수 데이터는 피험자가 현장 방문에 참석하지 않는 주에 매주(±3일) 전화 연락을 통해 수집됩니다.

3부(오픈 라벨 확장)

선택적인 공개 라벨 치료에 동의한 피험자는 169일(±5일) 방문 시 공개 라벨 치료를 시작하고 PLL001 10×의 2×SC 주사를 통해 매일 자가 투여(또는 보호자 투여)를 계속할 것입니다. 337일(±5일) 방문 전날 추가로 24주 동안(총 48주 치료 동안) 1mL를 중단합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

153

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 0622
        • 아직 모집하지 않음
        • Pacific Clinical Research Network (PCRN)
        • 연락하다:
  • 호주
    • New South Wales
    • New South Wlaes
      • Sydney, New South Wlaes, 호주, NSW 2031
    • Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, SA 5042
        • 모병
        • Flinders Medical Centre
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, VIC 3004
      • Melbourne, Victoria, 호주, VIC 3162
      • Melbourne, Victoria, 호주, VIC 3168
        • 모병
        • Monash Medical Centre, Neuroscience Research
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, WA 6009

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 사전 동의 시점에 18세 이상의 남성 및 여성.
  2. 지난 1년 이내에 세계 신경학회 개정 El Escorial 기준에 따라 실험실 지원 가능성, 임상 가능성 또는 확정 ALS로 진단됨.
  3. 가족성 또는 산발성 ALS가 있어야 합니다.
  4. 첫 번째 ALS 증상은 스크리닝 방문 전 2년 이내에 발생했습니다. ALS 질병 진단부터 스크리닝 방문 시 12개월을 넘지 않습니다.
  5. 리루졸, 에다라본 또는 기타 승인된 ALS 약물로 치료하는 경우, 1일차 이전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 치료합니다.
  6. 기록된 경우, 질병 발병부터 선별검사까지 월별 0.3 이상의 ALSFRS-R 점수 진행이 있는 환자는 무작위 배정 전 12주 동안 ALSFRS-R 점수 진행이 ≥ 1점인 것으로 확인되었습니다.
  7. 스크리닝 시 항목 #3에서 최소 3점, 12개 ALSFRS-R 개별 구성 항목에서 최소 2점, 12개 ALSFRS-R 개별 항목에서 최소 2점을 포함하여 전체 점수가 최소 26점입니다. 무작위로 구성 요소 항목.
  8. 앉은 자세의 느린 폐활량(SVC) ≥ 선별 당시 성별, 키, 연령 예측 값의 50%.
  9. 프로토콜의 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 하며 연구를 완료할 수 있어야 합니다.
  10. 연구에 참여하려면 서면 동의서를 제공해야 합니다.

제외 기준:

  1. 치매 또는 심각한 신경학적, 정신적, 전신적 또는 기질적 질환이 있거나 조절되지 않거나 임상시험 수행이나 결과를 방해할 수 있는 질환이 있는 경우.
  2. 임신 또는 수유중인 여성.
  3. 칸나비노이드 요법을 포함하여 스크리닝 전 지난 2년 이내에 약물/화학물질/물질/알코올 남용 이력.
  4. 연구 약물 투여 전 지난 2주 이내에 유의미한 증상이 있는 바이러스, 박테리아(상부 호흡기 감염 포함) 또는 진균(비피부) 감염(시험자의 재량에 따라).
  5. 기관절개술을 통한 기계적 환기 또는 비침습적 환기에 의존(> 16시간/일). (지속적인 기도 양압, 비침습적 2단계 양압 또는 비침습적 용적 환기와 같은 비침습적 환기의 간헐적인 사용은 제외되지 않습니다.)
  6. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, C형 간염 항체 또는 B형 간염 바이러스 표면 항원(HBsAg) 양성 환자.
  7. 연구 기간 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 파트너와 함께 최소한 한 가지의 호르몬 또는 기계적 피임 방법을 실행하지 않은 가임기의 성적으로 활동적인 여성 및 남성 피험자. 이성애 활동을 하지 않거나 진정한 금욕을 실천하는 남성과 여성은 피임 요건에서 면제됩니다.
  8. 연구 약물 투여 전 30일 또는 5회의 반감기 중 더 긴 기간 이내의 실험 물질(파트 1에만 해당).
  9. 연구자의 의견으로 연구 참여를 방해하는 기타 모든 조건.
  10. 후원자 또는 조사자의 부양가족.
  11. 연구 약물 및/또는 그 성분에 대한 알려진 알레르기.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PLL001 용량 5x
PLL001 최저 용량(아세테이트, 부티레이트, 락테이트, 프로피오네이트가 포함된 폴리-L-라이신 접합체) 매일 피하 주사
의약품: PLL001 또는 위약 매일 피하 주사
PLL001은 평균 길이 70개의 L-라이신이 연결된 선형 폴리-라이신 유연한 백본인 4개의 약물 물질(DS)과 10%의 접합 측쇄가 모두 작은 사슬 지방산(SCFA)(아세테이트, 부티레이트, 락테이트 및 프로피오네이트). 라이신 잔류물의 나머지 90%는 브롬화물 염으로 존재합니다. PLL001 DP는 다음 공식(5× 농도)을 사용하여 SC 주사용 멸균 용액 16mL가 포함된 20mL 바이알로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 아세테이트, 부티레이트, 락테이트, 프로피오네이트와의 폴리-L-라이신 접합체
실험적: PLL001 용량 10x
PLL001 최고 용량(아세테이트, 부티레이트, 락테이트, 프로피오네이트를 함유한 폴리-L-라이신 접합체) 매일 피하 주사
의약품: PLL001 또는 위약 매일 피하 주사
PLL001은 평균 길이 70개의 L-라이신이 연결된 선형 폴리-라이신 유연한 백본인 4개의 약물 물질(DS)과 10%의 접합 측쇄가 모두 작은 사슬 지방산(SCFA)(아세테이트, 부티레이트, 락테이트 및 프로피오네이트). 라이신 잔류물의 나머지 90%는 브롬화물 염으로 존재합니다. PLL001 DP는 다음 공식(5× 농도)을 사용하여 SC 주사용 멸균 용액 16mL가 포함된 20mL 바이알로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 아세테이트, 부티레이트, 락테이트, 프로피오네이트와의 폴리-L-라이신 접합체
위약 비교기: 위약
식염수 매일 피하 주사
의약품: PLL001 또는 위약 매일 피하 주사
PLL001은 평균 길이 70개의 L-라이신이 연결된 선형 폴리-라이신 유연한 백본인 4개의 약물 물질(DS)과 10%의 접합 측쇄가 모두 작은 사슬 지방산(SCFA)(아세테이트, 부티레이트, 락테이트 및 프로피오네이트). 라이신 잔류물의 나머지 90%는 브롬화물 염으로 존재합니다. PLL001 DP는 다음 공식(5× 농도)을 사용하여 SC 주사용 멸균 용액 16mL가 포함된 20mL 바이알로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 아세테이트, 부티레이트, 락테이트, 프로피오네이트와의 폴리-L-라이신 접합체

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 2: 위약 대비 PLL001의 QD 치료 8주, 16주, 24주 후 생존율 비교
기간: 24주
활착
24주
파트 1: 안전
기간: 7일
AE, 기타 안전 매개변수(미터 값)의 기준선 변경 혈액학: 헤모글로빈 g/L; 적혈구 용적률 L/L; 적혈구 X10^12/L; 백혈구 X10^9/L; 혈소판 X10^9/L; 호중구 X10^9/L; 호산구 X10^9/L; 림프구 X10^9/L; 단핵구 X10^9/L; 호염기구 X10^9/L; 평균 미립자 부피 fL 생화학: 나트륨 mmol/L; 칼륨 mmol/L; 인산염 mmol/L; 칼슘 mmol/L; 요소mmol/L; 요산 mmol/L; 크레아티닌 umol/L; 포도당 mmol/L; 단백질 g/L; 알부민 g/L; 빌리루빈 umol/L; ALP U/L; AST U/L; 대체 U/L; GGT U/L; LDH U/L 응고: 프로트롬빈 시간(초); APTT 초; 국제 표준화 비율; 피브리노겐 g/L 소변검사: RBC x10^6/L; WBC x10^6/L
7일
2부: 1일 1회(QD) 치료 8주, 16주, 24주 후 위약 대비 PLL001의 효능
기간: 24주
ALSFRS-R(근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정) 점수의 기준선 대비 변화. 최소 점수는 0점, 최대 점수는 48점입니다. 점수가 높을수록 기능적 상태가 더 좋고 능력이 유지된다는 것을 나타냅니다. 구체적으로 48점은 가장 좋은 기능 상태를 나타내고 0점은 가장 나쁜 기능 상태를 나타냅니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 2: 24주에 걸친 효능
기간: 24주

무진행 생존(PFS)

  • ALSAQ-40 점수에 따른 삶의 질(근위축성 측삭 경화증 평가 설문지 40문항)
  • 느린 폐활량 점수(SVC)에 대한 호흡 기능 회귀
24주
파트 2: 안전
기간: 24주
AE, 기타 안전 매개변수(미터 값)의 기준선 변경 혈액학: 헤모글로빈 g/L; 적혈구 용적률 L/L; 적혈구 X10^12/L; 백혈구 X10^9/L; 혈소판 X10^9/L; 호중구 X10^9/L; 호산구 X10^9/L; 림프구 X10^9/L; 단핵구 X10^9/L; 호염기구 X10^9/L; 평균 미립자 부피 fL 생화학: 나트륨 mmol/L; 칼륨 mmol/L; 인산염 mmol/L; 칼슘 mmol/L; 요소mmol/L; 요산 mmol/L; 크레아티닌 umol/L; 포도당 mmol/L; 단백질 g/L; 알부민 g/L; 빌리루빈 umol/L; ALP U/L; AST U/L; 대체 U/L; GGT U/L; LDH U/L 응고: 프로트롬빈 시간(초); APTT 초; 국제 표준화 비율; 피브리노겐 g/L 소변검사: RBC x10^6/L; WBC x10^6/L
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PLL TX AUSTRALIA PTY LTD

수사관

  • 연구 책임자: Tina Soulis, Alithia Lifesciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 8일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 15일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PLL001-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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