색소성망막염(RP) 성인을 대상으로 한 전향적 관찰 연구

포함 기준:

• 피험자는 사전 동의 시점에 18세 이상입니다.
• 대상은 비증후군 색소성 망막염이라는 임상적 진단을 받았습니다.
• 피험자는 아직 유전자 검사를 실시하지 않았다면 기꺼이 동의했습니다.
• 피험자는 손 움직임과 35 ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 문자 점수(약 20/200 Snellen 등가) 사이에서 눈의 BCVA가 더 나쁩니다.
• 대상의 중심 시야 직경은 운동 시야 측정법을 사용하여 V4e 자극으로 측정했을 때 더 나쁜 눈에서 20도 미만입니다.

제외 기준:

• 피험자는 색소성망막염 이외의 시각 기능을 손상시키는 눈 질환이나 시각 장애를 앓고 있습니다.
• 피험자는 조사자의 의견으로 연구 중 언제든지 정확한 평가를 방해할 수 있는 기타 눈 질환을 가지고 있습니다.
• 피험자는 조사자의 의견으로 피험자의 연구 완료 및/또는 참여 능력을 제한할 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태 또는 임상적으로 유의미한 만성 질환을 앓고 있습니다.
• 피험자는 양쪽 눈(전신, 국소, 유리체강내)에서 승인되지 않은 실험적 또는 조사적 치료법으로 치료를 받았거나 90일 또는 5 반감기 중 다음 기간 내에 안과 질환 또는 장애에 대한 중재적 임상 시험에서 치료를 받았습니다. 본 연구에 참여하는 동안 스크리닝 전 또는 중재적 임상 시험에서 치료를 받을 필요성이 예상되는 경우.
• 피험자는 이전에 안과 질환 또는 장애에 대해 세포 치료, 유전자 증강 치료, 게놈 편집 치료 또는 망막하 투여 치료를 받았거나 본 연구에 참여하는 동안 이러한 치료가 필요할 것으로 예상합니다.
• 피험자는 이전에 LUXTURNA(voretigene neparvovec-rzyl)를 투여받았거나 본 연구에 참여하는 동안 이 요법의 필요성을 예상합니다.