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Une étude observationnelle prospective chez des adultes atteints de rétinite pigmentaire (RP)

25 février 2026 mis à jour par: Sumitomo Pharma America, Inc.

L'histoire naturelle des personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP) sévère est variable et il reste un besoin non satisfait de mieux comprendre la progression de la maladie dans cette population. Le but de cette étude est de déterminer quelles évaluations visuelles les personnes atteintes de RP et de faible acuité visuelle peuvent effectuer de manière fiable et d'évaluer le déclin annuel de la fonction visuelle en cas de RP sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Rétinite pigmentaire

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective monocentrique de 12 mois chez des adultes atteints de RP. Environ 12 sujets seront inscrits dans la période d'observation.

L'objectif principal de cette étude est de déterminer quelles évaluations visuelles les sujets RP ayant une faible acuité visuelle peuvent effectuer de manière fiable. Les autres objectifs sont 1) de déterminer quelles évaluations visuelles sont les plus sensibles au changement annuel chez les sujets RP ayant une faible acuité visuelle, 2) d'évaluer les événements indésirables, 3) d'évaluer la sécurité et la tolérabilité des procédures d'évaluation de l'étude, et 4) d'évaluer la expérience du sujet dans cette étude, pertinence des évaluations visuelles et mesures des résultats rapportés par les patients, et perception de l'amélioration de la fonction visuelle.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    - Mass Eye and Ear

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets atteints de rétinite pigmentaire ayant une faible acuité visuelle

La description

Critère d'intégration:

Le sujet est âgé de ≥ 18 ans au moment du consentement éclairé.
Le sujet a un diagnostic clinique de rétinite pigmentaire non syndromique.
Le sujet est prêt à consentir aux tests génétiques, s'il ne l'a pas déjà fait.
Le sujet a une BCVA dans le pire œil entre le mouvement de la main et le score de 35 lettres de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) (environ ≤ 20/200 équivalent Snellen), inclus.
Le sujet a un diamètre de champ visuel central (c'est-à-dire à l'exclusion des îlots temporaux) < 20 degrés dans le pire œil, tel que mesuré avec le stimulus V4e en utilisant la périmétrie cinétique.

Critère d'exclusion:

Le sujet souffre d'une maladie oculaire ou d'un trouble visuel autre que la rétinite pigmentaire qui altère la fonction visuelle.
Le sujet souffre de toute autre maladie oculaire qui, de l'avis de l'enquêteur, empêcherait une évaluation précise à tout moment au cours de l'étude.
Le sujet souffre d'un problème de santé instable cliniquement significatif ou d'une maladie chronique cliniquement significative qui, de l'avis de l'enquêteur, limiterait la capacité du sujet à terminer et/ou à participer à l'étude.
Le sujet a reçu un traitement avec un traitement non approuvé, expérimental ou expérimental dans l'un ou l'autre des yeux (systémique, topique, intravitréen) et/ou a reçu un traitement dans le cadre d'un essai clinique interventionnel pour une maladie ou un trouble oculaire dans les 90 jours ou 5 demi-vies, selon la période plus longtemps, avant le dépistage ou anticipe la nécessité de recevoir un traitement dans le cadre d'un essai clinique interventionnel au cours de leur participation à cette étude.
Le sujet a déjà reçu une thérapie cellulaire, une thérapie d'augmentation génique, une thérapie d'édition du génome ou toute thérapie administrée sous-rétinienne pour une maladie ou un trouble oculaire ou prévoit le besoin de ces thérapies lors de sa participation à cette étude.
Le sujet a déjà reçu LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) ou prévoit le besoin de cette thérapie lors de sa participation à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Fiabilité (variabilité test-retest au sein des sujets) Délai: 12 mois	Fiabilité (variabilité test-retest au sein des sujets) sur : Surface visuelle totale (degrés carrés) en périmétrie cinétique utilisant le stimulus III-4e (à l'exclusion des îlots temporaux) (Période : 12 mois) Équivalent LogMAR (Logarithme de l'angle minimum de résolution) de l'acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC) selon l'étude Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (ou test de basse vision, le cas échéant) (Période : 12 mois) Sensibilité rétinienne au test du seuil de stimulus en champ complet (Période : 12 mois) Sensibilité rétinienne et stabilité de fixation en micropérimétrie (Période : 12 mois)	12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sumitomo Pharma America, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

24 avril 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

24 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité