Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie obserwacyjne u dorosłych chorych na barwnikowe zapalenie siatkówki (RP)

25 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sumitomo Pharma America, Inc.

Historia naturalna osób z ciężkim barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) jest zmienna i pozostaje niezaspokojona potrzeba lepszego zrozumienia postępu choroby w tej populacji. Celem tego badania jest określenie, jakie oceny wzroku mogą rzetelnie wykonać osoby z RP i niską ostrością wzroku, a także ocena rocznego pogorszenia funkcji wzrokowej w ciężkim RP.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Szczegółowy opis

Jest to 12-miesięczne, jednoośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne z udziałem dorosłych z RP. Do Okresu Obserwacyjnego zostanie włączonych około 12 pacjentów.

Głównym celem tego badania jest określenie, jakie oceny wzroku mogą rzetelnie wykonać osoby z RP o niskiej ostrości wzroku. Inne cele to 1) określenie, które oceny wizualne są najbardziej wrażliwe na coroczne zmiany u pacjentów z RP o niskiej ostrości wzroku, 2) ocena zdarzeń niepożądanych, 3) ocena bezpieczeństwa i tolerancji procedur oceny badania oraz 4) ocena doświadczenie uczestnika w tym badaniu, znaczenie ocen wzrokowych i wskaźników wyniku zgłaszanych przez pacjenta oraz postrzeganie poprawy funkcji wzrokowych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    - Mass Eye and Ear

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki o niskiej ostrości wzroku

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik ma ukończone 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
U pacjenta zdiagnozowano klinicznie niesyndromiczne barwnikowe zapalenie siatkówki.
Podmiot jest skłonny wyrazić zgodę na badania genetyczne, jeśli jeszcze tego nie zrobił.
Pacjent ma BCVA w gorszym oku pomiędzy ruchami ręki a wynikiem literowym 35 w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) (w przybliżeniu ≤ 20/200 odpowiednika Snellena) włącznie.
Średnica centralnego pola widzenia pacjenta (tj. z wyłączeniem wysp skroniowych) wynosi < 20 stopni w słabszym oku, mierzona za pomocą bodźca V4e przy użyciu perymetrii kinetycznej.

Kryteria wyłączenia:

Podmiot cierpi na chorobę oczu lub zaburzenie wzroku inne niż barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, które upośledza funkcje wzrokowe.
Podmiot ma jakąkolwiek inną chorobę oczu, która w opinii Badacza uniemożliwia dokładną ocenę w dowolnym momencie badania.
Uczestnik cierpi na jakikolwiek klinicznie istotny niestabilny stan chorobowy lub jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę przewlekłą, która w opinii Badacza ograniczałaby zdolność uczestnika do ukończenia i/lub udziału w badaniu.
Uczestnik otrzymał leczenie dowolną niezatwierdzoną, eksperymentalną lub badaną terapią w dowolnym oku (ogólnoustrojową, miejscową, doszklistkową) i/lub otrzymał leczenie w interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym choroby lub zaburzenia oka w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów dłużej przed badaniem przesiewowym lub przewiduje potrzebę poddania się leczeniu w interwencyjnym badaniu klinicznym w trakcie swojego udziału w tym badaniu.
Uczestnik otrzymał wcześniej terapię komórkową, terapię polegającą na powiększaniu genów, terapię edycji genomu lub jakąkolwiek terapię podawaną podsiatkówkowo z powodu choroby lub zaburzenia oczu lub przewiduje potrzebę tych terapii podczas swojego udziału w tym badaniu.
Uczestnik otrzymywał wcześniej LUXTURNA (voretigen neparvovec-rzyl) lub przewiduje potrzebę takiej terapii w trakcie swojego udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Niezawodność (zmienność test-retest w obrębie badanych) Ramy czasowe: 12 miesięcy	Niezawodność (zmienność test-retest w obrębie badanych) w zakresie: Całkowitej powierzchni widzenia (stopnie kwadratowe) w perymetrii kinetycznej z użyciem bodźca III-4e (z wyłączeniem wysp skroniowych) (Okres: 12 miesięcy) Równoważnika ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) LogMAR dla najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) (lub testu niskiej ostrości wzroku, jeśli dotyczy) (Okres: 12 miesięcy) Wrażliwości siatkówki na światło w teście pełnopolowym progu bodźca (Okres: 12 miesięcy) Wrażliwości siatkówki i stabilności fiksacji w mikroperymetrii (Okres: 12 miesięcy)	12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

24 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości