Um estudo prospectivo e observacional em adultos com retinite pigmentosa (RP)

Critério de inclusão:

• O sujeito tem ≥ 18 anos de idade no momento do consentimento informado.
• O sujeito tem um diagnóstico clínico de retinite pigmentosa não sindrômica.
• O sujeito está disposto a consentir com o teste genético, se ainda não tiver sido feito.
• O indivíduo tem BCVA no pior olho entre o movimento da mão e a pontuação de 35 letras do Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (aproximadamente ≤ 20/200 equivalente Snellen), inclusive.
• O indivíduo tem um diâmetro de campo visual central (isto é, excluindo ilhas temporais) de < 20 graus no pior olho, conforme medido com o estímulo V4e usando perimetria cinética.

Critério de exclusão:

• O indivíduo tem uma doença ocular ou distúrbio visual diferente da retinite pigmentosa que prejudica a função visual.
• O sujeito tem qualquer outra condição ocular que, na opinião do Investigador, impediria uma avaliação precisa a qualquer momento durante o estudo.
• O sujeito tem qualquer condição médica instável clinicamente significativa ou qualquer doença crônica clinicamente significativa que, na opinião do Investigador, limitaria a capacidade do sujeito de concluir e/ou participar do estudo.
• O indivíduo recebeu tratamento com qualquer terapia não aprovada, experimental ou experimental em qualquer olho (sistêmico, tópico, intravítreo) e/ou recebeu tratamento em um ensaio clínico intervencionista para uma doença ou distúrbio ocular dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas, o que for por mais tempo, antes da triagem ou antecipa a necessidade de receber tratamento em um ensaio clínico intervencionista durante sua participação neste estudo.
• O sujeito já recebeu terapia celular, terapia de aumento genético, terapia de edição de genoma ou qualquer terapia administrada sub-retiniana para uma doença ou distúrbio ocular ou antecipa a necessidade dessas terapias durante sua participação neste estudo.
• O sujeito já recebeu LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) ou prevê a necessidade desta terapia durante sua participação neste estudo.