Een prospectief, observationeel onderzoek bij volwassenen met Retinitis Pigmentosa (RP)

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon is ≥ 18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
• De patiënt heeft een klinische diagnose van niet-syndromale retinitis pigmentosa.
• De proefpersoon is bereid toestemming te geven voor genetische tests, als deze nog niet zijn uitgevoerd.
• De proefpersoon heeft BCVA in het slechtste oog tussen de handbeweging en de 35 Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) letterscore (ongeveer ≤ 20/200 Snellen-equivalent), inclusief.
• De proefpersoon heeft een centrale gezichtsvelddiameter (dwz exclusief temporale eilanden) van < 20 graden in het slechtste oog, zoals gemeten met de V4e-stimulus met behulp van kinetische perimetrie.

Uitsluitingscriteria:

• De proefpersoon heeft een andere oogziekte of visuele stoornis dan retinitis pigmentosa die de visuele functie schaadt.
• De proefpersoon heeft een andere oogaandoening die naar de mening van de onderzoeker een nauwkeurige evaluatie op enig moment tijdens het onderzoek in de weg zou staan.
• De proefpersoon heeft een klinisch significante instabiele medische aandoening of een klinisch significante chronische ziekte die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de proefpersoon om het onderzoek te voltooien en/of eraan deel te nemen zou beperken.
• De proefpersoon heeft een behandeling ondergaan met een niet-goedgekeurde, experimentele of onderzoekstherapie in een van beide ogen (systemisch, topisch, intravitreaal) en/of is in een interventioneel klinisch onderzoek behandeld voor een oogziekte of -stoornis binnen 90 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke van de twee is langer, voorafgaand aan de screening, of anticipeert op de noodzaak om tijdens hun deelname aan dit onderzoek een behandeling te ondergaan in een interventioneel klinisch onderzoek.
• De proefpersoon heeft eerder celtherapie, genvergrotingstherapie, genoombewerkingstherapie of een subretinaal toegediende therapie voor een oogziekte of -stoornis ontvangen of anticipeert op de noodzaak van deze therapieën tijdens zijn deelname aan dit onderzoek.
• De proefpersoon heeft eerder LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) gekregen of anticipeert op de noodzaak van deze therapie tijdens deelname aan dit onderzoek.