Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv, observasjonsstudie hos voksne med retinitis Pigmentosa (RP)

25. februar 2026 oppdatert av: Sumitomo Pharma America, Inc.

Naturhistorien hos individer med alvorlig retinitis pigmentosa (RP) er variabel, og det er fortsatt et udekket behov for å bedre forstå sykdomsprogresjonen i denne populasjonen. Målet med denne studien er å finne ut hvilke visuelle vurderinger individer med RP og lav synsskarphet kan utføre pålitelig og å evaluere den årlige nedgangen i synsfunksjonen ved alvorlig RP.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Retinitis Pigmentosa

Detaljert beskrivelse

Dette er en 12-måneders, enkeltsenter, prospektiv observasjonsstudie hos voksne med RP. Omtrent 12 forsøkspersoner vil bli registrert i observasjonsperioden.

Hovedmålet med denne studien er å finne ut hvilke visuelle vurderinger RP-personer med lav synsskarphet kan utføre pålitelig. Andre mål er 1) å bestemme hvilke visuelle vurderinger som er mest følsomme for årlig endring hos RP-emner med lav synsskarphet, 2) å evaluere uønskede hendelser, 3) å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av studievurderingsprosedyrer, og 4) å evaluere fagets erfaring i denne studien, relevansen av visuelle vurderinger og pasientrapporterte utfallsmål, og oppfatning av bedring i visuell funksjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Mass Eye and Ear

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Retinitis pigmentosa-emner med lav synsskarphet

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Vedkommende er ≥ 18 år på tidspunktet for informert samtykke.
Personen har en klinisk diagnose av ikke-syndromisk retinitis pigmentosa.
Forsøkspersonen er villig til å samtykke til genetisk testing, hvis den ikke allerede er utført.
Forsøkspersonen har BCVA i det dårligste øyet mellom håndbevegelser og 35 Tidlig behandling av diabetisk retinopatistudie (ETDRS) bokstavscore (omtrent ≤ 20/200 Snellekvivalent), inklusive.
Personen har en sentral synsfeltdiameter (dvs. unntatt temporale øyer) på < 20 grader i det dårligste øyet, målt med V4e-stimulus ved bruk av kinetisk perimetri.

Ekskluderingskriterier:

Personen har en annen øyesykdom eller synsforstyrrelse enn retinitis pigmentosa som svekker synsfunksjonen.
Forsøkspersonen har en hvilken som helst annen øyelidelse, som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke en nøyaktig evaluering når som helst under studien.
Forsøkspersonen har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller en klinisk signifikant kronisk sykdom som etter etterforskerens oppfatning vil begrense forsøkspersonens evne til å fullføre og/eller delta i studien.
Forsøkspersonen har mottatt behandling med en hvilken som helst ikke-godkjent, eksperimentell eller undersøkelsesterapi i et av øynene (systemisk, topisk, intravitreal) og/eller mottatt behandling i en intervensjonell klinisk studie for en øyesykdom eller øyelidelse innen 90 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengre, før screening eller forventer behov for å motta behandling i en intervensjonell klinisk studie under deres deltakelse i denne studien.
Forsøkspersonen har tidligere mottatt celleterapi, genforsterkningsterapi, genomredigeringsterapi eller en hvilken som helst subretinal administrert terapi for en øyesykdom eller øyelidelse eller forventer behovet for disse terapiene under deltakelsen i denne studien.
Personen har tidligere mottatt LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) eller forventer behovet for denne behandlingen under deltakelsen i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Pålitelighet (test-retest variabilitet innenfor forsøkspersoner) Tidsramme: 12 måneder	Pålitelighet (test-retest-variasjon innenfor individer) på: Totalt synsfelt (grader i annen) ved kinetisk perimetri med III-4e-stimulus (unntatt temporale øyer) (Tidsramme: 12 måneder) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) Log av Minimum Angle of Resolution (LogMAR) ekvivalent (eller Lavsynstest, etter behov) (Tidsramme: 12 måneder) Retinal lysfølsomhet på Full-field Stimulus Threshold-test (Tidsramme: 12 måneder) Retinal følsomhet og fiksasjonsstabilitet på mikroperimetri (Tidsramme: 12 måneder)	12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

24. april 2026

Studiet fullført (Antatt)

24. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene