Prospektivní observační studie u dospělých s retinitis Pigmentosa (RP)

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt je ve věku ≥ 18 let v době informovaného souhlasu.
• Subjekt má klinickou diagnózu nesyndromové retinitis pigmentosa.
• Subjekt je ochoten souhlasit s genetickým testováním, pokud tak již nebylo provedeno.
• Subjekt má BCVA v horším oku mezi pohybem ruky a skóre 35 písmen Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (přibližně ≤ 20/200 Snellenův ekvivalent), včetně.
• Subjekt má průměr centrálního zorného pole (tj. s vyloučením temporálních ostrůvků) < 20 stupňů v horším oku, měřeno pomocí stimulu V4e pomocí kinetické perimetrie.

Kritéria vyloučení:

• Subjekt má oční onemocnění nebo poruchu zraku jinou než retinitis pigmentosa, která zhoršuje zrakové funkce.
• Subjekt má jakýkoli jiný oční stav, který by podle názoru výzkumníka znemožňoval přesné hodnocení kdykoli během studie.
• Subjekt má jakýkoli klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo jakékoli klinicky významné chronické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího omezovalo schopnost subjektu dokončit studii a/nebo se jí zúčastnit.
• Subjekt byl léčen jakoukoli neschválenou, experimentální nebo testovanou terapií v obou očích (systémová, lokální, intravitreální) a/nebo byl léčen v intervenční klinické studii na oční onemocnění nebo poruchu během 90 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je déle, před Screeningem nebo předjímá potřebu podstoupit léčbu v intervenční klinické studii během jejich účasti v této studii.
• Subjekt již dříve podstoupil buněčnou terapii, genovou augmentační terapii, terapii editací genomu nebo jakoukoli subretinálně podávanou terapii pro oční onemocnění nebo poruchu nebo předpokládá potřebu těchto terapií během své účasti v této studii.
• Subjekt již dříve dostával LUXTURNA (voretigen neparvovec-rzyl) nebo předpokládá potřebu této terapie během své účasti v této studii.