Eine prospektive Beobachtungsstudie bei Erwachsenen mit Retinitis pigmentosa (RP)

Einschlusskriterien:

• Der Proband ist zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung ≥ 18 Jahre alt.
• Der Patient hat eine klinische Diagnose einer nicht-syndromalen Retinitis pigmentosa.
• Der Proband ist bereit, Gentests zuzustimmen, sofern diese nicht bereits durchgeführt wurden.
• Das Subjekt hat eine BCVA im schlechteren Auge zwischen Handbewegung und 35 Buchstaben-Score der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (ungefähr ≤ 20/200 Snellen-Äquivalent), einschließlich.
• Das Subjekt hat einen zentralen Gesichtsfelddurchmesser (d. h. ohne Schläfeninseln) von < 20 Grad im schlechteren Auge, gemessen mit dem V4e-Stimulus unter Verwendung der kinetischen Perimetrie.

Ausschlusskriterien:

• Der Proband hat eine andere Augenkrankheit oder Sehstörung als Retinitis pigmentosa, die die Sehfunktion beeinträchtigt.
• Der Proband hat eine andere Augenerkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Beurteilung zu jedem Zeitpunkt der Studie ausschließen würde.
• Der Proband hat einen klinisch bedeutsamen instabilen Gesundheitszustand oder eine klinisch bedeutsame chronische Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden, die Studie abzuschließen und/oder daran teilzunehmen, einschränken würde.
• Der Proband hat eine Behandlung mit einer nicht zugelassenen, experimentellen oder in der Erprobung befindlichen Therapie in einem Auge (systemisch, topisch, intravitreal) und/oder eine Behandlung in einer interventionellen klinischen Studie für eine Augenerkrankung oder -störung innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten erhalten, je nachdem, was auch immer der Fall ist länger, vor dem Screening oder rechnet damit, dass während ihrer Teilnahme an dieser Studie eine Behandlung in einer interventionellen klinischen Studie erforderlich sein wird.
• Der Proband hat zuvor eine Zelltherapie, eine Gen-Augmentationstherapie, eine Genom-Editierungstherapie oder eine subretinal verabreichte Therapie für eine Augenkrankheit oder -störung erhalten oder rechnet mit der Notwendigkeit dieser Therapien während seiner Teilnahme an dieser Studie.
• Der Proband hat zuvor LUXTURNA (Voretigene neparvovec-rzyl) erhalten oder geht davon aus, dass diese Therapie während seiner Teilnahme an dieser Studie erforderlich sein wird.