Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv, observationsundersøgelse hos voksne med retinitis Pigmentosa (RP)

25. februar 2026 opdateret af: Sumitomo Pharma America, Inc.

Den naturlige historie hos individer med svær retinitis pigmentosa (RP) er variabel, og der er fortsat et udækket behov for bedre at forstå sygdomsprogression i denne population. Målet med denne undersøgelse er at bestemme, hvilke synsvurderinger personer med RP og lav synsstyrke pålideligt kan udføre og at evaluere det årlige fald i synsfunktionen ved svær RP.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Retinitis Pigmentosa

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 12-måneders, enkeltcenter, prospektiv observationsundersøgelse hos voksne med RP. Cirka 12 forsøgspersoner vil blive tilmeldt observationsperioden.

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme, hvilke visuelle vurderinger RP-personer med lav synsstyrke kan udføre pålideligt. Andre mål er 1) at bestemme, hvilke visuelle vurderinger der er mest følsomme over for årlige ændringer i RP-personer med lav synsstyrke, 2) at evaluere uønskede hændelser, 3) at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af undersøgelsesvurderingsprocedurer og 4) at evaluere forsøgspersonens erfaring i denne undersøgelse, relevansen af visuelle vurderinger og patientrapporterede resultatmål og opfattelse af forbedring af synsfunktionen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    - Mass Eye and Ear

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Retinitis pigmentosa emner med lav synsstyrke

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersonen er ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke.
Forsøgspersonen har en klinisk diagnose af ikke-syndromisk retinitis pigmentosa.
Forsøgspersonen er villig til at give samtykke til genetisk testning, hvis den ikke allerede er udført.
Forsøgspersonen har BCVA i det værste øje mellem håndbevægelse og bogstavscore (ca. ≤ 20/200 Snellen-ækvivalent), inklusive.
Forsøgspersonen har en central synsfeltdiameter (dvs. ekskl. temporale øer) på < 20 grader i det værste øje målt med V4e-stimulus ved hjælp af kinetisk perimetri.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersonen har en anden øjensygdom eller synsforstyrrelse end retinitis pigmentosa, der forringer synsfunktionen.
Forsøgspersonen har en hvilken som helst anden øjenlidelse, som efter investigatorens mening ville udelukke en nøjagtig evaluering på ethvert tidspunkt under undersøgelsen.
Forsøgspersonen har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller en hvilken som helst klinisk signifikant kronisk sygdom, der efter investigatorens mening ville begrænse forsøgspersonens evne til at gennemføre og/eller deltage i undersøgelsen.
Forsøgspersonen har modtaget behandling med en hvilken som helst ikke-godkendt, eksperimentel eller forsøgsbehandling i begge øjne (systemisk, topisk, intravitreal) og/eller modtaget behandling i et interventionelt klinisk forsøg for en øjensygdom eller øjenlidelse inden for 90 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længere, før screening eller forudser behovet for at modtage behandling i et interventionelt klinisk forsøg under deres deltagelse i denne undersøgelse.
Forsøgspersonen har tidligere modtaget celleterapi, genforøgelsesterapi, genomredigeringsterapi eller enhver subretinal administreret terapi for en øjensygdom eller øjenlidelse eller forudser behovet for disse terapier under deres deltagelse i denne undersøgelse.
Forsøgspersonen har tidligere modtaget LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) eller forudser behovet for denne behandling under deres deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Pålidelighed (test-retest-variabilitet hos forsøgspersoner) Tidsramme: 12 måneder	Pålidelighed (test-retest variabilitet inden for forsøgspersoner) vedr.: Samlet synsfelt (grader i anden) ved kinetisk perimetri med III-4e-stimulus (eksklusive temporale øer) (Tidsramme: 12 måneder) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Bedste Korrigerede Synsskarphed (BCVA) Log of Minimum Angle of Resolution (LogMAR) ækvivalent (eller Synsskarphedstest for nedsat syn, hvis relevant) (Tidsramme: 12 måneder) Retinal lysfølsomhed ved Full-field Stimulus Threshold-test (Tidsramme: 12 måneder) Retinal følsomhed og fikseringsstabilitet ved mikroperimetri (Tidsramme: 12 måneder)	12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

24. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

24. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier