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Uno studio prospettico osservazionale negli adulti affetti da retinite pigmentosa (RP)

25 febbraio 2026 aggiornato da: Sumitomo Pharma America, Inc.

La storia naturale negli individui con retinite pigmentosa (RP) grave è variabile e rimane un bisogno insoddisfatto di comprendere meglio la progressione della malattia in questa popolazione. L'obiettivo di questo studio è determinare quali valutazioni visive gli individui con RP e bassa acuità visiva possono eseguire in modo affidabile e valutare il declino annuale della funzione visiva nella RP grave.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Retinite pigmentosa

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale prospettico, monocentrico, della durata di 12 mesi, condotto su adulti con RP. Circa 12 soggetti saranno arruolati nel Periodo di Osservazione.

L'obiettivo principale di questo studio è determinare quali valutazioni visive i soggetti RP con bassa acuità visiva possono eseguire in modo affidabile. Altri obiettivi sono 1) determinare quali valutazioni visive siano più sensibili al cambiamento annuale nei soggetti RP con bassa acuità visiva, 2) valutare gli eventi avversi, 3) valutare la sicurezza e la tollerabilità delle procedure di valutazione dello studio e 4) valutare la esperienza del soggetto in questo studio, rilevanza delle valutazioni visive e delle misure di risultato riferite dal paziente e percezione del miglioramento della funzione visiva.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    - Mass Eye and Ear

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con retinite pigmentosa con ridotta acuità visiva

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il soggetto ha ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato.
Il soggetto ha una diagnosi clinica di retinite pigmentosa non sindromica.
Il soggetto è disposto ad acconsentire al test genetico, se non già effettuato.
Il soggetto presenta BCVA nell'occhio peggiore tra il movimento della mano e il punteggio di 35 lettere dell'Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (circa ≤ 20/200 equivalente di Snellen), compreso.
Il soggetto ha un diametro del campo visivo centrale (cioè, escluse le isole temporali) di < 20 gradi nell'occhio peggiore, misurato con lo stimolo V4e utilizzando la perimetria cinetica.

Criteri di esclusione:

Il soggetto ha una malattia agli occhi o un disturbo visivo diverso dalla retinite pigmentosa che compromette la funzione visiva.
Il soggetto presenta qualsiasi altra condizione oculare che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe una valutazione accurata in qualsiasi momento durante lo studio.
Il soggetto presenta qualsiasi condizione medica instabile clinicamente significativa o qualsiasi malattia cronica clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limiterebbe la capacità del soggetto di completare e/o partecipare allo studio.
Il soggetto ha ricevuto un trattamento con qualsiasi terapia non approvata, sperimentale o sperimentale in uno dei due occhi (sistemica, topica, intravitreale) e/o ha ricevuto un trattamento in uno studio clinico interventistico per una malattia o disturbo oculare entro 90 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più a lungo, prima dello screening o anticipa la necessità di ricevere un trattamento in uno studio clinico interventistico durante la partecipazione a questo studio.
Il soggetto ha precedentemente ricevuto terapia cellulare, terapia di aumento genico, terapia di modifica del genoma o qualsiasi terapia somministrata sottoretinica per una malattia o disturbo oculare o prevede la necessità di queste terapie durante la partecipazione a questo studio.
Il soggetto ha precedentemente ricevuto LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) o anticipa la necessità di questa terapia durante la partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Affidabilità (variabilità test-retest all'interno dei soggetti) Lasso di tempo: 12 mesi	Affidabilità (variabilità test-retest all'interno dei soggetti) su: Area visiva totale (gradi quadrati) nella perimetria cinetica utilizzando lo stimolo III-4e (escluse le isole temporali) (Periodo di tempo: 12 mesi) Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Log of Minimum Angle of Resolution (LogMAR) equivalente (o Low Vision Test, se applicabile) (Periodo di tempo: 12 mesi) Sensibilità retinica alla luce nel test Full-field Stimulus Threshold (Periodo di tempo: 12 mesi) Sensibilità retinica e stabilità della fissazione nella microperimetria (Periodo di tempo: 12 mesi)	12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

24 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

24 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità