Un estudio observacional prospectivo en adultos con retinitis pigmentosa (RP)
25 de febrero de 2026 actualizado por: Sumitomo Pharma America, Inc.
La historia natural en personas con retinitis pigmentosa (RP) grave es variable y sigue existiendo una necesidad insatisfecha de comprender mejor la progresión de la enfermedad en esta población.
El objetivo de este estudio es determinar qué evaluaciones visuales las personas con RP y baja agudeza visual pueden realizar de manera confiable y evaluar la disminución anual de la función visual en RP grave.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio observacional prospectivo, unicéntrico, de 12 meses de duración en adultos con RP. Se inscribirán aproximadamente 12 sujetos en el Período de Observación.
El objetivo principal de este estudio es determinar qué evaluaciones visuales los sujetos de RP con baja agudeza visual pueden realizar de manera confiable. Otros objetivos son 1) determinar qué evaluaciones visuales son más sensibles al cambio anual en sujetos de RP con baja agudeza visual, 2) evaluar eventos adversos, 3) evaluar la seguridad y tolerabilidad de los procedimientos de evaluación del estudio, y 4) evaluar la experiencia del sujeto en este estudio, relevancia de las evaluaciones visuales y medidas de resultado informadas por el paciente, y percepción de mejora en la función visual.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
12
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Mass Eye and Ear
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con retinitis pigmentosa con baja agudeza visual.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene ≥ 18 años de edad al momento del consentimiento informado.
- El sujeto tiene un diagnóstico clínico de retinitis pigmentosa no sindrómica.
- El sujeto está dispuesto a dar su consentimiento para las pruebas genéticas, si aún no las ha hecho.
- El sujeto tiene MAVC en el peor ojo entre el movimiento de la mano y la puntuación de 35 letras del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) (aproximadamente ≤ 20/200 equivalente de Snellen), inclusive.
- El sujeto tiene un diámetro del campo visual central (es decir, excluyendo las islas temporales) de <20 grados en el peor ojo medido con el estímulo V4e usando perimetría cinética.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene una enfermedad ocular o un trastorno visual distinto de la retinitis pigmentosa que afecta la función visual.
- El sujeto tiene cualquier otra afección ocular que, en opinión del investigador, impediría una evaluación precisa en cualquier momento durante el estudio.
- El sujeto tiene cualquier condición médica inestable clínicamente significativa o cualquier enfermedad crónica clínicamente significativa que, en opinión del investigador, limitaría la capacidad del sujeto para completar y/o participar en el estudio.
- El sujeto ha recibido tratamiento con cualquier terapia no aprobada, experimental o en investigación en cualquiera de los ojos (sistémica, tópica, intravítrea) y/o ha recibido tratamiento en un ensayo clínico intervencionista para una enfermedad o trastorno ocular dentro de los 90 días o 5 vidas medias, lo que sea más tiempo, antes de la selección o anticipa la necesidad de recibir tratamiento en un ensayo clínico intervencionista durante su participación en este estudio.
- El sujeto ha recibido previamente terapia celular, terapia de aumento genético, terapia de edición del genoma o cualquier terapia administrada subretiniana para una enfermedad o trastorno ocular o anticipa la necesidad de estas terapias durante su participación en este estudio.
- El sujeto ha recibido previamente LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) o anticipa la necesidad de esta terapia durante su participación en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Fiabilidad (variabilidad test-retest dentro de los sujetos)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Fiabilidad (variabilidad test-retest dentro de los sujetos) en:
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
24 de abril de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
24 de abril de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de julio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
24 de julio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DE101111
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .