Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tuleva, havainnollinen tutkimus aikuisilla, joilla on Retinitis Pigmentosa (RP)

keskiviikko 25. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sumitomo Pharma America, Inc.

Vakavaa retinitis pigmentosaa (RP) sairastavien henkilöiden luonnollinen tausta on vaihteleva, ja tarve ymmärtää paremmin taudin etenemistä tässä populaatiossa on edelleen täyttämätöntä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää, mitkä näköarvioinnit henkilöt, joilla on RP ja alhainen näöntarkkuus, voivat luotettavasti suorittaa, ja arvioida näöntoiminnan vuotuista heikkenemistä vaikeassa RP:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Verkkokalvorappeuma

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 12 kuukauden, yhden keskuksen prospektiivinen havainnointitutkimus aikuisilla, joilla on RP. Tarkkailujaksolle otetaan noin 12 tutkittavaa.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää, mitkä visuaaliset arvioinnit RP-potilaat, joilla on alhainen näöntarkkuus, voivat suorittaa luotettavasti. Muita tavoitteita ovat 1) määrittää, mitkä visuaaliset arvioinnit ovat herkimpiä vuotuisille muutoksille RP-potilailla, joilla on alhainen näöntarkkuus, 2) arvioida haittatapahtumia, 3) arvioida tutkimuksen arviointimenettelyjen turvallisuutta ja siedettävyyttä ja 4) arvioida koehenkilön kokemus tästä tutkimuksesta, visuaalisten arviointien ja potilaiden raportoimien tulosmittausten merkityksellisyys sekä visuaalisen toiminnan paranemisen käsitys.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    - Mass Eye and Ear

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Retinitis pigmentosa -potilaat, joilla on alhainen näöntarkkuus

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tutkittava on ≥ 18-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
Tutkittavalla on kliininen diagnoosi ei-syndrominen retinitis pigmentosa.
Tutkittava on valmis suostumaan geneettiseen testaukseen, ellei sitä ole jo tehty.
Tutkittavalla on BCVA pahimmassa silmässä käden liikkeen ja 35 Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjainpisteiden välillä (noin ≤ 20/200 Snellen-vastaavuutta), mukaan lukien.
Kohteen keskeisen näkökentän halkaisija (eli ajallisia saaria lukuun ottamatta) on < 20 astetta huonommassa silmässä mitattuna V4e-ärsykkeellä kineettistä perimetriaa käyttäen.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaalla on jokin muu silmäsairaus tai näköhäiriö kuin retinitis pigmentosa, joka heikentää näkötoimintoa.
Tutkittavalla on jokin muu silmäsairaus, joka tutkijan mielestä estäisi tarkan arvioinnin missään vaiheessa tutkimuksen aikana.
Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä epävakaa lääketieteellinen tila tai mikä tahansa kliinisesti merkittävä krooninen sairaus, joka tutkijan mielestä rajoittaisi potilaan kykyä suorittaa tutkimus ja/tai osallistua siihen.
Kohde on saanut hoitoa millään hyväksymättömällä, kokeellisella tai tutkittavalla hoidolla jommassakummassa silmässä (systeeminen, paikallinen, lasiaisensisäinen) ja/tai saanut hoitoa silmäsairauden tai -sairauden interventiotutkimuksessa 90 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempään ennen seulontaa tai ennakoi tarvetta saada hoitoa interventiotutkimuksessa osallistuessaan tähän tutkimukseen.
Koehenkilö on aikaisemmin saanut soluterapiaa, geenin lisäyshoitoa, genomin muokkaushoitoa tai mitä tahansa verkkokalvon alle annettavaa terapiaa silmäsairauden tai -häiriön vuoksi tai hän ennakoi näiden hoitojen tarvetta osallistuessaan tähän tutkimukseen.
Koehenkilö on aiemmin saanut LUXTURNAa (voretigene neparvovec-rzyl) tai hän ennakoi tämän hoidon tarvetta osallistuessaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Luotettavuus (testi–uudelleentestausvaihtelu koehenkilöiden sisällä) Aikaikkuna: 12 kuukautta	Luotettavuus (testi-retest-vaihtelu kohteiden sisällä) seuraavissa: Kokonaisnäköala (aste neliöinä) kinetiikallisessa perimetriassa käyttäen III-4e-ärsykettä (paitsi temporaaliset saarekkeet) (Aikaväli: 12 kuukautta) Diabeettisen retinopatian varhaisen hoidon tutkimus (ETDRS) paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) Log of Minimum Angle of Resolution (LogMAR) vastaava (tai heikon näön testi, mikäli sovellettavissa) (Aikaväli: 12 kuukautta) Verkkalimen valoherkkyys Full-field Stimulus Threshold -testissä (Aikaväli: 12 kuukautta) Verkkalimen herkkyys ja kiinnityksen vakauden mikroperimetriassa (Aikaväli: 12 kuukautta)	12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sumitomo Pharma America, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit