건강한 중국인 자원봉사자의 Eplontersen의 PK, PD, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 서면 동의서(서명 및 날짜 기재)와 현지 법률에서 요구하는 승인을 제공하고 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.

2. 사전 동의 시점에 18~60세의 건강한* 중국 남성 또는 임신 가능성이 없는 여성.

   *참가자의 건강 여부는 병력, 심전도(ECG), 활력징후, 실험실 결과, 신체검사 등을 통해 조사관의 판단에 따라 건강한 것으로 확인됩니다.

3. 여성은 임신하지 않고 수유하지 않아야 하며, 수술적으로 불임(예: 난관 폐쇄, 자궁 적출술, 양측 난관 절제술, 양측 난소 절제술)이거나 폐경 후(대체 의학적 원인 및 난포 자극 호르몬 없이 12개월 동안 자연 발생하는 무월경으로 정의됨)여야 합니다. FSH) 수준은 관련 실험실에서 폐경 후 범위에 있습니다. 남성은 수술적으로 불임이거나 금욕해야 합니다*. 또는 가임기 여성과 성관계를 맺는 경우 참가자는 사전 동의서에 서명한 시점부터 연구 후 최소 24주까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. 개입 행정.

   * 금욕은 진정한 금욕으로만 허용됩니다. 즉, 이것이 참가자가 선호하고 일반적인 생활 방식과 일치하는 경우입니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법), 연구 기간 동안의 금욕 선언 및 중단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.

4. 연구 방문 전 최소 72시간 동안 격렬한 운동/활동(예: 무거운 물건 들기, 웨이트 트레이닝, 강렬한 에어로빅 수업)을 자제할 의향이 있습니다.

5. 선별 시 체중 ≥ 50kg 및 체질량지수(BMI) 19~30kg/m2(컷오프 포함).

   BMI = 체중(kg)/키2(m2).

6. 비타민 A 보충제를 섭취하려는 의향(권장 일일 허용량[RDA]은 마지막 치료 후 추적 방문[92일차, 투여 후 13주]까지 약 3000IU/일).

제외 기준:

1. 병력(예: 선별검사 후 6개월 이내의 대수술, 간, 신장, 혈액, 내분비 또는 심혈관 질환의 병력 또는 존재) 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의미한 이상.

2. 다음과 같은 실험실 결과 스크리닝 또는 참가자를 포함하기에 부적합하게 만드는 스크리닝 실험실 값의 기타 임상적으로 중요한 이상:

   • 무작위 반점 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR) ≥ 200mg/g. UPCR이 이 역치를 초과하는 경우 부적격성은 무작위 반복 UPCR ≥ 200 mg/g 또는 24시간 소변 단백질 ≥ 200 mg/24시간으로 확인될 수 있습니다.
   • 소변 검사에서 혈액(미량 포함)에 대한 양성 검사가 이후에 소변 현미경으로 확인되어 고전력장당 5개 이상의 적혈구가 나타나는 경우,
   • 알라닌 트랜스아미나제(ALT), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 빌리루빈, 알칼리성 포스파타제(ALP), 혈청 크레아티닌 및 혈액 요소 > 정상 상한(ULN);
   • 공복 혈당 > ULN;
   • 혈소판 수 < 정상 하한치(LLN);
   • 추정 사구체 여과율(eGFR)(만성 신장 질환 역학 협력[CKD-EPI] 방정식) ≤ 60mL/분/1.73m2.
3. 1일차 이전에 완료되지 않는 전신 항바이러스 또는 항균 요법이 필요한 활동성 감염.
4. 본 계획서에 명시된 후속 조치를 포함한 연구 절차를 따르지 않거나 연구자에게 전적으로 협력하려는 의지가 없습니다.
5. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 항원, C형 간염 항체의 병력이 있거나 양성 검사를 받은 경우.
6. 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압[BP] > 160mmHg 또는 확장기 혈압 > 100mmHg).
7. 5년 이내의 악성종양. 단, 피부의 기저세포암이나 편평세포암종, 성공적으로 치료된 자궁경부 상피내암종은 제외됩니다.
8. 스크리닝 1개월 이내 또는 연구 개입의 5반감기 중 더 긴 기간 이내에 다른 시험용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료합니다.
9. 단일 용량을 받은 경우 스크리닝 후 4개월 이내에, 다중 용량을 받은 경우 스크리닝 후 12개월 이내에 올리고뉴클레오티드(소간섭 리보핵산 포함)를 사용한 이전 치료(SARS-Cov2 백신[mRNA 및 바이러스 벡터 백신 모두] 제외), 모든 백신 연구 개입 최소 7일 전에 투여해야 합니다.
10. 출혈 체질 또는 응고병증의 병력.
11. 스크리닝 전 6개월 이내에 정기적으로 알코올을 섭취함(여성의 경우 주당 7잔 초과, 남성의 경우 주당 14잔 초과[1잔 = 와인 5온스(150mL) 또는 맥주 12온스(360mL) 또는 1.5온스) (45 mL) 독주]) 또는 검사 전 3개월 이내에 연약물(예: 마리화나)을 사용했거나 검사 전 1년 이내에 경질 약물(예: 코카인, 펜시클리딘)을 사용했거나 양성 소변 약물 및 알코올을 사용한 경우 상영중인 화면.
12. 연구 임상 책임자의 승인을 받지 않는 한, 가끔 아세트아미노펜(파라세타몰) 또는 이부프로펜을 제외한 처방약, 일반의약품(OTC) 및 약초 요법을 포함한 병용 약물 제한.
13. 흡연 제한: 하루에 10개비 이상의 담배를 피우십시오.
14. 스크리닝 후 30일 이내에 50~499mL의 헌혈 또는 스크리닝 후 60일 이내에 > 499mL의 헌혈.
15. 조사자 또는 후원자의 의견으로 참가자를 포함하기에 부적합하게 만들거나 참가자의 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 조건이 있는 경우.