베타 지중해빈혈 환자의 경구 킬레이션 요법 준수
β-지중해빈혈은 다양한 중증도의 만성 빈혈을 특징으로 하는 헤모글로빈(Hb) 합성의 유전적 장애 그룹입니다. 빈혈의 정도는 여러 유전적, 환경적 요인에 따라 달라지며 정기적인 수혈 치료의 필요성을 결정합니다. 이제 환자를 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 또는 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈(NTDT)로 분류하는 것이 일반적인 관행입니다. β-지중해빈혈의 지리적 분포와 관련하여 지중해, 아시아 남동부 및 유럽 동부 국가에서 더 많이 발생합니다. 이집트에서는 만성 출혈의 가장 흔한 원인입니다. 출생 150만 명당 매년 1,000건의 사례가 기록되며, 질병 유병률은 출생 150만 명당 1,000건에 해당합니다(Ghazala et al., 2021).
현재 지중해빈혈의 유일한 치료법은 골수 이식입니다. 그러나 HLA 일치 공여자가 없고 비용이 높기 때문에 소수의 환자에게만 제한됩니다. 따라서 대부분의 환자들은 철킬레이트화요법(ICT)을 동반한 정기적인 수혈을 표준치료로 받고 있다. 수혈 의존성 지중해빈혈(TDT) 환자의 이상적인 관리에는 다학제적 치료 접근법이 필요합니다. 주요 철 킬레이트제에는 데페록사민(DFO), 데페리프론(DFP) 및 데페라시록스(DFX)가 포함됩니다. 경구 생체 이용률이 낮기 때문에 DFO는 하루에 한 번 피하 또는 정맥 주사로 투여해야 하는 유일한 킬레이트제입니다. DFP 및 DFX는 하루 최대 3회 경구 투여할 수 있습니다. 각 킬레이트제와 관련된 알려진 부작용으로는 DFO의 주입 반응, 위장 장애, DFP의 무과립구증, DFP 및 DFX의 경유엽염 등이 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Marwa Ali Mousa, resident
- 전화번호: 01111815617
- 이메일: marwa.mousaa@med.sohag.edu.eg
연구 연락처 백업
- 이름: ALzahraa Elsayad Ahmed, professor
- 전화번호: 01224340998
연구 장소
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Sohag, 이집트
- 모병
- Sohag university hospital
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연락하다:
- Magdy M Amin, professor
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 베타 지중해빈혈 메이저 또는 중간 진단이 확인되었으며,
- 2~18세 사이의 연령,
- 2~5주마다 정기적으로 수혈을 받습니다.
- 등록 전 최소 1년 동안 데페라시록스를 이용한 경구 철 킬레이트화 요법을 처방함.
제외 기준:
- 연령 2세 미만 18세 이상
- 베타 지중해빈혈 이외의 수혈의 원인
- 데페록사민을 복용 중인 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 건강 서비스 연구
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 환자 그룹
경구 킬레이션 요법을 받고 있는 베타 지중해빈혈 환자
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경구 킬레이트화 요법을 받는 베타 지중해빈혈 환자의 페리틴 수치에 대한 추적 조사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경구 킬레이트화 요법을 준수하는 베타 지중해빈혈 환자의 혈청 페리틴 수준
기간: 1년
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베타 지중해빈혈 환자의 경구 킬레이션 요법 준수
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1년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Belhoul KM, Bakir ML, Saned MS, Kadhim AM, Musallam KM, Taher AT. Serum ferritin levels and endocrinopathy in medically treated patients with beta thalassemia major. Ann Hematol. 2012 Jul;91(7):1107-14. doi: 10.1007/s00277-012-1412-7. Epub 2012 Jan 28.
- Delea TE, Edelsberg J, Sofrygin O, Thomas SK, Baladi JF, Phatak PD, Coates TD. Consequences and costs of noncompliance with iron chelation therapy in patients with transfusion-dependent thalassemia: a literature review. Transfusion. 2007 Oct;47(10):1919-29. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01416.x.
- Kannan S, Singh A. Compliance score as a monitoring tool to promote treatment adherence in children with thalassemia major for improved physical growth. Asian J Transfus Sci. 2017 Jul-Dec;11(2):108-114. doi: 10.4103/ajts.AJTS_61_16.
- Nazir HF, Alshizawi M. Neutropenia and Life-threatening Agranulocytosis Among Children With beta-Thalassemia Treated With Oral Iron Chelators in a Community With Background of Ethnic Neutropenia. J Pediatr Hematol Oncol. 2020 Nov;42(8):e750-e755. doi: 10.1097/MPH.0000000000001699.
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연구 완료 (추정된)
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