Adherence pacientů s beta thalsémií k perorální chelatační terapii
β-talasémie jsou skupinou dědičných poruch syntézy hemoglobinu (Hb) charakterizovaných chronickou anémií různé závažnosti. Stupeň anémie závisí na několika genetických faktorech a faktorech prostředí a určuje potřebu pravidelné transfuzní terapie. Nyní je běžnou praxí klasifikovat pacienty jako pacienty s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT) nebo s β-talasémií nezávislou na transfuzi (NTDT). Z geografického hlediska převládá β-talasémie spíše v zemích Středomoří, jihovýchodní Asii a na východě Evropy. V Egyptě je nejčastější příčinou chronické ztráty krve: Ročně je zaznamenáno 1000 případů na každých 1,5 milionu živě narozených dětí, prevalence onemocnění se rovná 1000 případům na 1,5 milionu živě narozených dětí (Ghazala et al., 2021).
Jedinou kurativní léčbou talasémie je v současnosti transplantace kostní dřeně. Je však omezena pouze na několik pacientů kvůli nedostupnosti dárce s HLA a vysokým nákladům. Většina pacientů tedy dostává pravidelné krevní transfuze doprovázené chelatační terapií železa (ICT) jako standardní péči. Ideální léčba pacienta s thalasémií závislou na transfuzi (TDT) vyžaduje multidisciplinární terapeutický přístup. Mezi hlavní chelatační činidla železa patří deferoxamin (DFO), deferipron (DFP) a deferasirox (DFX). Kvůli špatné perorální biologické dostupnosti je DFO jediným chelátorem, který musí být podáván subkutánně nebo intravenózně až jednou denně; DFP a DFX mohou být podávány perorálně až třikrát denně. Známé vedlejší účinky spojené s každým chelátorem zahrnují infuzní reakce u DFO, gastrointestinální potíže, agranulocytózu u DFP a transaminitidu u DFP a DFX.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Marwa Ali Mousa, resident
- Telefonní číslo: 01111815617
- E-mail: marwa.mousaa@med.sohag.edu.eg
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: ALzahraa Elsayad Ahmed, professor
- Telefonní číslo: 01224340998
Studijní místa
-
-
-
Sohag, Egypt
- Nábor
- Sohag University Hospital
-
Kontakt:
- Magdy M Amin, professor
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- potvrzená diagnóza beta thalassemia major nebo intermedia,
- Věk 2-18 let,
- Pravidelné krevní transfuze každých 2-5 týdnů
- Předepsána perorální chelatační terapie železa deferasiroxem po dobu nejméně 1 roku před zařazením do studie.
Kritéria vyloučení:
- Věk méně než 2 roky a více než 18 let
- Jakákoli jiná příčina krevní transfuze než beta thalasémie
- Pacienti užívající deferoxamin
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: skupina pacientů
Pacienti s beta thalasémií na perorální chelatační terapii
|
sledování hladiny feritinu u pacientů s beta thalasémií na perorální chelatační terapii
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
hladina feritinu v séru u pacientů s beta thalasémií, kteří dodržují perorální chelatační terapii
Časové okno: 1 rok
|
Adherence pacientů s beta thalsémií k perorální chelatační terapii
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Belhoul KM, Bakir ML, Saned MS, Kadhim AM, Musallam KM, Taher AT. Serum ferritin levels and endocrinopathy in medically treated patients with beta thalassemia major. Ann Hematol. 2012 Jul;91(7):1107-14. doi: 10.1007/s00277-012-1412-7. Epub 2012 Jan 28.
- Delea TE, Edelsberg J, Sofrygin O, Thomas SK, Baladi JF, Phatak PD, Coates TD. Consequences and costs of noncompliance with iron chelation therapy in patients with transfusion-dependent thalassemia: a literature review. Transfusion. 2007 Oct;47(10):1919-29. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01416.x.
- Kannan S, Singh A. Compliance score as a monitoring tool to promote treatment adherence in children with thalassemia major for improved physical growth. Asian J Transfus Sci. 2017 Jul-Dec;11(2):108-114. doi: 10.4103/ajts.AJTS_61_16.
- Nazir HF, Alshizawi M. Neutropenia and Life-threatening Agranulocytosis Among Children With beta-Thalassemia Treated With Oral Iron Chelators in a Community With Background of Ethnic Neutropenia. J Pediatr Hematol Oncol. 2020 Nov;42(8):e750-e755. doi: 10.1097/MPH.0000000000001699.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Soh-Med-24-07-17MS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hladina feritinu v séru
-
MedamonitorDokončeno
-
Harvard University Faculty of MedicineNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Brigham and... a další spolupracovníciNeznámý
-
Goldman, Butterwick, Fitzpatrick and GroffBai BiosciencesZatím nenabíráme
-
Goldman, Butterwick, Fitzpatrick and GroffBabor AmericasZatím nenabírámeStárnutí kůže | Vrásky na obličeji
-
Algenis SpAOncoclínicasNáborChemoterapií indukovaná periferní neuropatieBrazílie
-
TRB Chemedica AGDokončeno
-
Erevna Innovations Inc.Nábor
-
NovoBliss Research Pvt LtdBlossom Microbiotics LLCAktivní, ne nábor
-
Bandim Health ProjectStatens Serum InstitutDokončeno