Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Overholdelse af beta-thalssemia-patienter til oral chelationsterapi

21. august 2024 opdateret af: Marwa Aly Mousa, Sohag University

β-thalassæmi er en gruppe af arvelige lidelser i hæmoglobin (Hb) syntese karakteriseret ved kronisk anæmi af varierende sværhedsgrad. Graden af ​​anæmi afhænger af flere genetiske og miljømæssige faktorer og bestemmer behovet for regelmæssig transfusionsbehandling. Det er nu almindelig praksis at klassificere patienter som havende transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT) eller ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi (NTDT). Hvad angår den geografiske fordeling af β-thalassæmi, er den mere fremherskende i lande ved Middelhavet, sydøst for Asien og i det østlige Europa. I Egypten er det den mest almindelige årsag til kronisk blodtab: Et tusinde tilfælde registreres årligt for hver 1,5 millioner levendefødte, sygdomsprævalensen er lig med 1000 tilfælde pr. 1,5 millioner levendefødte børn (Ghazala et al., 2021).

Den eneste helbredende behandling for thalassæmi i øjeblikket er en knoglemarvstransplantation. Det er dog begrænset til kun få patienter på grund af manglende tilgængelighed af en HLA-matchet donor og høje omkostninger. De fleste patienter modtager således regelmæssige blodtransfusioner ledsaget af jernkelatbehandling (IKT) som standardbehandling. Den ideelle behandling af en patient med transfusionsafhængig thalassæmi (TDT) kræver en multidisciplinær terapeutisk tilgang. De vigtigste jernchelaterende midler omfatter deferoxamin (DFO), deferipron (DFP) og deferasirox (DFX). På grund af dårlig oral biotilgængelighed er DFO den eneste chelator, der skal administreres subkutant eller intravenøst ​​op til én gang dagligt; DFP og DFX kan administreres oralt op til tre gange om dagen. De kendte bivirkninger forbundet med hver chelator inkluderer infusionsreaktioner i DFO, gastrointestinale problemer, agranulocytose i DFP og transaminitis i DFP og DFX.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: ALzahraa Elsayad Ahmed, professor
  • Telefonnummer: 01224340998

Studiesteder

  • Egypten
      • Sohag, Egypten
        • Rekruttering
        • Sohag University Hospital
        • Kontakt:
          • Magdy M Amin, professor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. bekræftet diagnose af beta-thalassæmi major eller intermedia
  2. Alder mellem 2-18 år,
  3. Modtager regelmæssige blodtransfusioner hver 2-5 uge
  4. Ordineret oral jernkelatbehandling med deferasirox i mindst 1 år før indskrivning.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alder under 2 år og mere end 18 år
  2. Enhver anden årsag til blodtransfusion end beta-thalassæmi
  3. Patienter på deferoxamin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Sundhedstjenesteforskning
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: patientgruppe
Beta-thalassæmipatienter i oral chelatbehandling
Diagnostisk test: Serum Ferritin niveau
opfølgning til ferritinniveauet hos patienter med beta-thalænæmi i oral chelatbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
serumferritinniveau hos patienter med beta-thalassæmi, der følger oral chelatbehandling
Tidsramme: 1 år
Overholdelse af beta-thalssemia-patienter til oral chelationsterapi
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sohag University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

14. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2024

Først opslået (Faktiske)

23. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Soh-Med-24-07-17MS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Serum Ferritin niveau

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner