Overholdelse av beta-thalssemipasienter til oral kelasjonsterapi

β-thalassemia er en gruppe av arvelige lidelser i hemoglobin (Hb) syntese preget av kronisk anemi av varierende alvorlighetsgrad. Graden av anemi er avhengig av flere genetiske og miljømessige faktorer og bestemmer behovet for regelmessig transfusjonsbehandling. Det er nå vanlig praksis å klassifisere pasienter som har transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT) eller ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi (NTDT). Når det gjelder geografisk utbredelse av β-thalassemia, er den mer rådende i land ved Middelhavet, sørøst i Asia og øst i Europa. I Egypt er det den vanligste årsaken til kronisk blodtap: Ett tusen tilfeller registreres årlig for hver 1,5 millioner levendefødte, sykdomsprevalensen er lik 1000 tilfeller per 1,5 millioner levendefødte (Ghazala et al., 2021).

Den eneste kurative behandlingen for thalassemi for tiden er en benmargstransplantasjon. Det er imidlertid begrenset til bare noen få pasienter på grunn av manglende tilgjengelighet av en HLA-matchet donor og høye kostnader. Dermed får de fleste pasienter regelmessige blodoverføringer ledsaget av jernkelatbehandling (IKT) som standardbehandling. Den ideelle behandlingen av en pasient med transfusjonsavhengig thalassemi (TDT) krever en tverrfaglig terapeutisk tilnærming. De viktigste jernchelateringsmidlene inkluderer deferoksamin (DFO), deferipron (DFP) og deferasirox (DFX). På grunn av dårlig oral biotilgjengelighet er DFO den eneste chelatoren som må administreres subkutant eller intravenøst ​​opptil én gang daglig; DFP og DFX kan administreres oralt opptil tre ganger om dagen. De kjente bivirkningene forbundet med hver chelator inkluderer infusjonsreaksjoner i DFO, gastrointestinale plager, agranulocytose i DFP og transaminitt i DFP og DFX.