Приверженность пациентов с бета-талсемией пероральной хелаторной терапии

β-талассемии — группа наследственных нарушений синтеза гемоглобина (Hb), характеризующихся хронической анемией различной степени тяжести. Степень анемии зависит от нескольких генетических факторов и факторов окружающей среды и определяет необходимость регулярной трансфузионной терапии. В настоящее время общепринятой практикой является классификация пациентов на трансфузионно-зависимую β-талассемию (TDT) и независимую от трансфузии β-талассемию (NTDT). Что касается географического распространения β-талассемии, то она преобладает в странах Средиземноморья, Юго-Востока Азии и на Востоке Европы. В Египте это самая частая причина хронической кровопотери: ежегодно на каждые 1,5 миллиона живорождений регистрируется тысяча случаев, распространенность заболевания равна 1000 случаев на 1,5 миллиона живорождений (Ghazala et al., 2021).

Единственным методом лечения талассемии в настоящее время является трансплантация костного мозга. Однако из-за отсутствия донора, совместимого по HLA, и высокой стоимости его применяют лишь немногие пациенты. Таким образом, большинство пациентов получают регулярные переливания крови в сочетании с терапией хелатирования железа (ИКТ) в качестве стандарта лечения. Идеальное ведение пациента с трансфузионно-зависимой талассемией (ТДТ) требует мультидисциплинарного терапевтического подхода. К основным хелатирующим агентам железа относятся дефероксамин (ДФО), деферипрон (ДФП) и деферазирокс (ДФХ). Из-за плохой биодоступности при пероральном приеме ДФО является единственным хелатором, который необходимо вводить подкожно или внутривенно до одного раза в день; DFP и DFX можно применять перорально до трех раз в день. Известные побочные эффекты, связанные с каждым хелатором, включают инфузионные реакции при DFO, желудочно-кишечные расстройства, агранулоцитоз при DFP и трансаминит при DFP и DFX.