Przestrzeganie pacjentów z talasemią beta podczas doustnej terapii chelatującej

β-talasemie to grupa dziedzicznych zaburzeń syntezy hemoglobiny (Hb), charakteryzujących się przewlekłą niedokrwistością o różnym nasileniu. Stopień niedokrwistości zależy od kilku czynników genetycznych i środowiskowych i determinuje potrzebę regularnej transfuzji krwi. Obecnie powszechną praktyką jest klasyfikowanie pacjentów jako chorych na β-talasemię zależną od transfuzji (TDT) lub β-talasemię niezależną od transfuzji (NTDT). Jeśli chodzi o rozmieszczenie geograficzne β-talasemii, występuje ona częściej w krajach basenu Morza Śródziemnego, południowo-wschodniej Azji i wschodniej Europy. W Egipcie jest to najczęstsza przyczyna przewlekłej utraty krwi: rocznie odnotowuje się tysiąc przypadków na każde 1,5 miliona żywych urodzeń, a częstość występowania choroby wynosi 1000 przypadków na 1,5 miliona żywych urodzeń (Ghazala i in., 2021).

Jedyną obecnie skuteczną metodą leczenia talasemii jest przeszczep szpiku kostnego. Jednakże jest ona ograniczona tylko do kilku pacjentów ze względu na niedostępność dawcy dopasowanego pod względem HLA i wysokie koszty. Dlatego większość pacjentów otrzymuje regularne transfuzje krwi wraz z terapią chelatacją żelaza (ICT) jako standard opieki. Idealne leczenie pacjenta z talasemią zależną od transfuzji (TDT) wymaga multidyscyplinarnego podejścia terapeutycznego. Do głównych środków chelatujących żelazo zalicza się deferoksaminę (DFO), deferypron (DFP) i deferazyroks (DFX). Ze względu na słabą biodostępność po podaniu doustnym, DFO jest jedynym chelatorem, który należy podawać podskórnie lub dożylnie maksymalnie raz dziennie; DFP i DFX można podawać doustnie do trzech razy dziennie. Znane działania niepożądane związane z każdym chelatorem obejmują reakcje na wlew w DFO, zaburzenia żołądkowo-jelitowe, agranulocytozę w DFP i zapalenie transaminitis w DFP i DFX.