Adesão de pacientes com talssemia beta à terapia de quelação oral

As β-talassemias são um grupo de distúrbios hereditários da síntese de hemoglobina (Hb) caracterizados por anemia crônica de gravidade variável. O grau de anemia depende de vários fatores genéticos e ambientais e determina a necessidade de terapia transfusional regular. Agora é prática comum classificar os pacientes como tendo β-talassemia dependente de transfusão (TDT) ou β-talassemia não dependente de transfusão (NTDT). Quanto à distribuição geográfica da β-talassemia, ela prevalece mais nos países do Mediterrâneo, no sudeste da Ásia e no leste da Europa. No Egipto, é a causa mais comum de perda crónica de sangue: mil casos são registados anualmente para cada 1,5 milhões de nascidos vivos, a prevalência da doença é igual a 1000 casos por 1,5 milhões de nascidos vivos (Ghazala et al., 2021).

O único tratamento curativo para a talassemia atualmente é o transplante de medula óssea. No entanto, é restrito a apenas alguns pacientes devido à indisponibilidade de um doador compatível com HLA e ao alto custo. Assim, a maioria dos pacientes recebe transfusões sanguíneas regulares acompanhadas de terapia de quelação de ferro (TIC) como padrão de tratamento. O manejo ideal de um paciente com talassemia dependente de transfusão (TDT) requer uma abordagem terapêutica multidisciplinar. Os principais agentes quelantes de ferro incluem deferoxamina (DFO), deferiprona (DFP) e deferasirox (DFX). Devido à baixa biodisponibilidade oral, o DFO é o único quelante que deve ser administrado por via subcutânea ou intravenosa até uma vez ao dia; DFP e DFX podem ser administrados por via oral até três vezes ao dia. Os efeitos colaterais conhecidos associados a cada quelante incluem reações à infusão em DFO, desconforto gastrointestinal, agranulocitose em DFP e transaminite em DFP e DFX.