Adherencia de pacientes con beta talsemia a la terapia de quelación oral

Las β-talasemias son un grupo de trastornos hereditarios de la síntesis de hemoglobina (Hb) caracterizados por anemia crónica de diversa gravedad. El grado de anemia depende de varios factores genéticos y ambientales y determina la necesidad de una terapia de transfusión regular. Ahora es una práctica común clasificar a los pacientes como con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) o β-talasemia no dependiente de transfusiones (NTDT). En cuanto a la distribución geográfica de la β-talasemia, predomina más en los países del Mediterráneo, el sudeste asiático y el este de Europa. En Egipto, es la causa más común de pérdida crónica de sangre: se registran mil casos anualmente por cada 1,5 millones de nacidos vivos y la prevalencia de la enfermedad equivale a 1000 casos por 1,5 millones de nacidos vivos (Ghazala et al., 2021).

Actualmente, el único tratamiento curativo para la talasemia es un trasplante de médula ósea. Sin embargo, está restringido a unos pocos pacientes debido a la falta de disponibilidad de un donante compatible con HLA y al alto costo. Por lo tanto, la mayoría de los pacientes reciben transfusiones de sangre periódicas acompañadas de terapia de quelación del hierro (TIC) como estándar de atención. El manejo ideal de un paciente con talasemia dependiente de transfusiones (TDT) requiere un enfoque terapéutico multidisciplinario. Los principales agentes quelantes del hierro incluyen la deferoxamina (DFO), la deferiprona (DFP) y el deferasirox (DFX). Debido a su escasa biodisponibilidad oral, el DFO es el único quelante que debe administrarse por vía subcutánea o intravenosa hasta una vez al día; DFP y DFX se pueden administrar por vía oral hasta tres veces al día. Los efectos secundarios conocidos asociados con cada quelante incluyen reacciones a la infusión en DFO, malestar gastrointestinal, agranulocitosis en DFP y transaminitis en DFP y DFX.