Adhésion des patients atteints de bêta-thalassémie au traitement par chélation orale

Les β-thalassémies sont un groupe de troubles héréditaires de la synthèse de l'hémoglobine (Hb) caractérisés par une anémie chronique de gravité variable. Le degré d'anémie dépend de plusieurs facteurs génétiques et environnementaux et détermine la nécessité d'un traitement transfusionnel régulier. Il est désormais courant de classer les patients comme ayant une β-thalassémie transfusionnelle (TDT) ou une β-thalassémie non transfusionnelle (NTDT). Concernant la répartition géographique de la β-thalassémie, elle prévaut davantage dans les pays du pourtour méditerranéen, de l'Asie du Sud-Est et de l'Est de l'Europe. En Égypte, c'est la cause la plus fréquente de perte de sang chronique : mille cas sont enregistrés chaque année pour 1,5 million de naissances vivantes, la prévalence de la maladie est égale à 1 000 cas pour 1,5 million de naissances vivantes (Ghazala et al., 2021).

Le seul traitement curatif de la thalassémie est actuellement la greffe de moelle osseuse. Cependant, elle est limitée à quelques patients seulement en raison de la non-disponibilité d'un donneur compatible HLA et de son coût élevé. Ainsi, la plupart des patients reçoivent régulièrement des transfusions sanguines accompagnées d'un traitement chélateur du fer (TIC) comme norme de soins. La prise en charge idéale d’un patient atteint de thalassémie transfusionnelle (TDT) nécessite une approche thérapeutique multidisciplinaire. Les principaux agents chélateurs du fer comprennent la déféroxamine (DFO), la défériprone (DFP) et le déférasirox (DFX). En raison de sa faible biodisponibilité orale, le DFO est le seul chélateur qui doit être administré par voie sous-cutanée ou intraveineuse jusqu'à une fois par jour ; DFP et DFX peuvent être administrés par voie orale jusqu'à trois fois par jour. Les effets secondaires connus associés à chaque chélateur comprennent des réactions à la perfusion dans le DFO, des troubles gastro-intestinaux, une agranulocytose dans le DFP et une transaminite dans le DFP et le DFX.