Beta-talssemiapotilaiden sitoutuminen oraaliseen kelaattihoitoon
β-talassemiat ovat ryhmä perinnöllisiä hemoglobiinin (Hb) synteesin häiriöitä, joille on ominaista vaihteleva vaikeusaste krooninen anemia. Anemian aste riippuu useista geneettisistä ja ympäristötekijöistä ja määrittää säännöllisen verensiirtohoidon tarpeen. Nykyään on yleinen käytäntö luokitella potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT) tai verensiirrosta riippumaton β-talassemia (NTDT). Mitä tulee maantieteelliseen levinneisyyteen β-talassemia, se vallitsee enemmän Välimeren maissa, Kaakkois-Aasian ja Itä-Euroopan maissa. Egyptissä se on yleisin kroonisen verenhukan syy: Vuosittain rekisteröidään tuhat tapausta 1,5 miljoonaa elävänä syntynyttä kohden, ja taudin esiintyvyys on 1000 tapausta 1,5 miljoonaa elävänä syntynyttä kohden (Ghazala et al., 2021).
Talassemian ainoa parantava hoito tällä hetkellä on luuytimensiirto. Se on kuitenkin rajoitettu vain muutamiin potilaisiin, koska HLA-yhteensopivaa luovuttajaa ei ole saatavilla ja koska hinta on korkea. Näin ollen useimmat potilaat saavat säännöllisiä verensiirtoja, joihin liittyy rautakelaatiohoito (ICT) hoidon standardina. Verensiirrosta riippuvaisen talassemiaa (TDT) sairastavan potilaan ihanteellinen hoito vaatii monialaista terapeuttista lähestymistapaa. Tärkeimmät rautaa kelatoivat aineet ovat deferoksamiini (DFO), deferiproni (DFP) ja deferasiroksi (DFX). Huonosta oraalisesta biologisesta hyötyosuudesta johtuen DFO on ainoa kelatoiva aine, joka on annettava ihonalaisesti tai suonensisäisesti enintään kerran päivässä; DFP ja DFX voidaan antaa suun kautta enintään kolme kertaa päivässä. Kuhunkin kelaattoriin liittyviä tunnettuja sivuvaikutuksia ovat infuusioreaktiot DFO:ssa, maha-suolikanavan vaiva, agranulosytoosi DFP:ssä ja transaminiitti DFP:ssä ja DFX:ssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Marwa Ali Mousa, resident
- Puhelinnumero: 01111815617
- Sähköposti: marwa.mousaa@med.sohag.edu.eg
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: ALzahraa Elsayad Ahmed, professor
- Puhelinnumero: 01224340998
Opiskelupaikat
-
-
-
Sohag, Egypti
- Rekrytointi
- Sohag university hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Magdy M Amin, professor
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- vahvistettu beetatalassemia major tai intermedia diagnoosi,
- Ikä 2-18 vuotta,
- Säännöllinen verensiirto 2-5 viikon välein
- Määrätty suun kautta annettavaa rautakelaatiohoitoa deferasiroksilla vähintään 1 vuoden ajan ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä alle 2 vuotta ja yli 18 vuotta
- Mikä tahansa muu verensiirron syy kuin beeta-talassemia
- Potilaat, jotka saavat deferoksamiinia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Terveyspalvelututkimus
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: potilasryhmä
Beetatalassemiapotilaat, jotka saavat oraalista kelaatiohoitoa
|
seurata ferritiinitasoa beetatalasemiapotilailla, jotka saavat oraalista kelaatiohoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
seerumin ferritiinitaso beetatalassemiapotilailla, jotka noudattavat oraalista kelaatiohoitoa
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Beta-talssemiapotilaiden sitoutuminen oraaliseen kelaattihoitoon
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Belhoul KM, Bakir ML, Saned MS, Kadhim AM, Musallam KM, Taher AT. Serum ferritin levels and endocrinopathy in medically treated patients with beta thalassemia major. Ann Hematol. 2012 Jul;91(7):1107-14. doi: 10.1007/s00277-012-1412-7. Epub 2012 Jan 28.
- Delea TE, Edelsberg J, Sofrygin O, Thomas SK, Baladi JF, Phatak PD, Coates TD. Consequences and costs of noncompliance with iron chelation therapy in patients with transfusion-dependent thalassemia: a literature review. Transfusion. 2007 Oct;47(10):1919-29. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01416.x.
- Kannan S, Singh A. Compliance score as a monitoring tool to promote treatment adherence in children with thalassemia major for improved physical growth. Asian J Transfus Sci. 2017 Jul-Dec;11(2):108-114. doi: 10.4103/ajts.AJTS_61_16.
- Nazir HF, Alshizawi M. Neutropenia and Life-threatening Agranulocytosis Among Children With beta-Thalassemia Treated With Oral Iron Chelators in a Community With Background of Ethnic Neutropenia. J Pediatr Hematol Oncol. 2020 Nov;42(8):e750-e755. doi: 10.1097/MPH.0000000000001699.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Soh-Med-24-07-17MS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .